Skip to main content


Agoston Gyula Szabo forsker i brugen af data fra virkelige patienters behandling (RWE) og fremhæver både fordelene og udfordringerne ved denne type data.

Læge maner til besindighed: Real world evidence er ikke svaret på alt

Der er mange fordele ved at bruge data fra virkelige patienters behandling (real world evidence eller RWE), men der kan også være udfordringer. De kliniske data kan være svære at tolke, og der kan opstå problemer, især når læger har travlt i hverdagen. Det fortæller Agoston Gyula Szabo, en dansk læge, der har forsket meget i emnet.

RWE kan give et unikt indblik i behandlingers effekt uden for kliniske studier, men data er også ressourcetunge at indsamle, og det er ikke altid, de viser et helt sandt billede.

Det mener Agoston Gyula Szabo, der er afdelingslæge på Afdeling for Blodsygdomme på Rigshospitalet og Vejle Sygehus. Han står bag en lang række RWE-studier inden for knoglemarvskræft (myelomatose), og han maner til besindighed i forhold til blindt at navigere efter RWE. 

“Det virkelige liv er ret kompliceret, og der kan være utrolig mange faktorer, der spiller ind. RWE kan give mange svar, men ikke alle. Og det skal vi være bevidste om, før der tages beslutninger,” siger Agoston Gyula Szabo.

I 2024 besluttede Medicinrådet for første gang nogensinde at revurdere en anbefaling af et kræftlægemiddel på baggrund af RWE. Data fra klinikken tydede på, at lægemidlet havde mindre effekt end forventet. Det er et eksempel på en situation, hvor det er vigtigt at træde varsomt, mener Agoston Gyula Szabo.

“Real world studier vil aldrig kunne skabe lige så evidens af lige så høj kvalitet som randomiserede kliniske forsøg. Det er en svær beslutning at skulle revurdere effekten et lægemiddel på baggrund af retrospektive opgørelser,” siger han.

Medicinrådet tog stilling til sagen på seneste rådsmøde, og endte med at fastholde anbefalingen. Det gjorde de med reference til, at de danske registerdata var usikre, blandt andet fordi opfølgningstiden i studiet var kort set i forhold til patientgruppens prognose. 

Mangelfulde registre

På trods af udfordringerne ser Agoston Gyula Szabo mange klare fordele ved at bruge data fra virkelige patienters behandling. Disse data giver værdifuld indsigt i, hvordan patienter faktisk klarer sig i praksis. Ofte har de en mere kompleks sygdomshistorik eller er i dårligere almentilstand end dem, der deltager i kliniske studier.

“På mit område kan jeg eksempelvis få svar på, hvor mange behandlinger en typisk myelomatose patienter får herhjemme, hvordan overlevelsen er, og historik om behandlingen. Det kan være meget værdifuldt, når vi snakker om overlevelse, behandlingslinjer og effekt for en hel sygdomsgruppe,” siger han.

RWE kommer dog også med en række udfordringer, vurderer Agoston Gyula Szabo. Én af de største udfordringer relaterer sig til indsamlingen af data. Det kræver en stor indsats, da oplysningerne skal samles løbende og systematisk over tid.

“Det er utroligt ressourcekrævende at lave RWE-studier, og lige nu er der ikke et system eller et register, hvor vi kan lægge data ind. Det betyder, at vi skal sidde med journaler og data fra hver enkelt patient i flere timer, og hvis man så skulle gøre det for alle ens patienter i ens hverdag, vil det blive et kæmpe arbejde,” siger han.

Agoston Gyula Szabo så egentlig gerne, at der i langt højere grad blev indsamlet flere RWD på tværs af alle sygdomme. Spørgsmålet er dog, om det overhovedet kan lade sig gøre i virkelighedens travle hverdag, siger han.

Mange ubekendte

Danske registerdata er unikke i omfang og kvalitet, men de kliniske databaser er ikke komplette. Agoston Gyula Szabo forklarer eksempelvis, at der i Dansk Myelomatose Database kun registreres oplysninger om den første behandling af nydiagnosticerede patienter samt den behandling, de modtager ved første tilbagefald. Det betyder, at rækkefølgen, sammensætningen og effekten af alle efterfølgende behandlingslinjer, patienterne modtager i deres mangeårige sygdomsforløb, er ‘usynlige’ i registeret.

“Det gør, at vi ikke indberetter data for omkring 80 procent af de behandlinger, vi anvender i dag til myelomatose, og det er helt klart en svaghed,” siger Agoston Gyula Szabo.

Forklaringen er ifølge Agoston Gyula Szabo, at databasen blev til for flere årtier siden, hvor man ikke havde samme behandlingsmuligheder. I dag findes der langt flere godkendte og tilgængelige behandlinger til patienterne, hvis forløb også strækker sig over flere årtier.

”Men databasen kan ikke fortælle os noget om disse behandlinger, da dens opbygning ikke er fulgt med de sidste 20 års udvikling,” siger Agoston Gyula Szabo.

Nødvendig forpligtelse

En oplagt løsning kunne være, at registrene blev opdateret – eller at hospitalsafdelinger blev forpligtet til at indberette flere (real world) data. Det er dog lettere sagt end gjort, påpeger Agoston Gyula Szabo. For virkeligheden er kompleks, og det vil kræve mange offentlige ressourcer at frikøbe lægers tid til at indberette sådanne data.

“Det kræver utroligt meget tid, opbakning og ressourcer. Derfor prøver vi at rapportere RWE i forskningsprojekter, men det er også krævende, og som det er nu, er vi afhængige af økonomisk støtte fra eksempelvis medicinalfirmaer,” siger han.

Hvis registrering af RWE blev en forpligtigelse, ville det dog lette byrden, da sygehusledelserne derfor vil være forpligtet til at afsætte penge og ressourcer til det.

“Jeg tror dog ikke, det kommer til at ske. Hvad jeg kan forstå, er, at udviklingen går den modsatte vej,” siger Agoston Gyula Szabo.

 

Vil du blive klogere på brugen af RWE, så tilmeld dig webinaret “Real World Evidence – Nye veje til hurtigere godkendelse og anbefaling?”, der afholdes online torsdag d. 6 februar 2025 arrangeret af Sundhedspolitisk Tidsskrift. 

Tilmeld dig her og se med live eller få et link, så du kan se webinaret efterfølgende.

 

Relaterede artikler

 

6. FEBRUAR DEBATWEBINAR
 
   

Real World Evidence –
Nye veje til hurtigere godkendelse og anbefaling?

Michael BorreMichael Borre Steffen ThirstrupSteffen ThirstrupJørgen Schøler KristensenJørgen Schøler KristensenMorten LadekarlMorten LadekarlNiels IllumNiels IllumLouise BroeLouise Broe

Sundhedspolitisk Tidsskrift inviterer til debatwebinar torsdag den 6. februar 2025 kl. 16:00-18:30.

Real World Evidence (RWE) har traditionelt været anvendt til 'post-market' sikkerheds- og effektovervågning. Herhjemme har Amgros i ganske få tilfælde forhandlet effektbaserede prisaftaler hjem, som forudsætter, at det pågældende firma kan dokumentere, at en ny behandling virker i klinisk praksis. Men ellers har RWE ikke spillet nogen større rolle i det regulatoriske system.
 
Men det lader til, at der blæser nye vinde!
  
RWE lader nemlig til at blive et vigtigt og centralt redskab i forhold til at forme beslutninger om medicinske interventioner i sundhedsvæsenet, optimere behandlingsgange, understøtte beslutningsprocesser og få nye lægemidler hurtigere på markedet i Danmark. Men hvor er vi med den udvikling i dag? Hvad skal der til for, at vi for alvor kan sætte vores lid til RWE som monitoreringsredskab? Hvori består benspændene? Og hvem har ansvaret for at sikre, at de værdifulde data bliver indsamlet og anvendt de rigtige steder?
 
Mød nogle af sundhedsvæsenets vigtige aktører:

  • Michael Borre, overlæge, professor, dr.med., ph.d., Urinvejskirurgi, Aarhus Universitetshospital
  • Steffen Thirstrup, medicinsk direktør, Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA)
  • Jørgen Schøler Kristensen, formand, Medicinrådet
  • Morten Ladekarl, klinisk professor, overlæge, dr. med., Onkologisk Afdeling, Aalborg Universitetshospital
  • Niels Illum, specialeansvarlig overlæge, klinisk lektor, ph.d., H. C. Andersen Børnehospital, Odense Universitetshospital
  • Louise Broe, politisk chef, Lægemiddelindustriforeningen (LIF) 

Webinaret er gratis for læger, sygeplejersker, politikere, ansatte ved offentlige sygehuse eller i offentlige sundhedsforvaltninger samt andre sundhedsprofessionelle.
 
Debatten er arrangeret af Sundhedspolitisk Tidsskrift, som en del af et medieprojekt med nyhedsbreve
 

 

 

real world evidence, RWE