Skip to main content


Data fra lægers behandling af patienter i den virkelige verden (real world evidence) får stadig større betydning for overvågning af behandlinger, styring af medicinudgifter og sundhedsmæssige beslutninger.

Real world evidence kan blive nøglen til et sundhedsvæsen 2.0 – men vejen er fyldt med bump

Data fra virkelige patienters behandling (real world evidence) spiller en stadig større rolle i arbejdet med at overvåge behandlinger, styre udgifterne til ny medicin og træffe beslutninger om sundhed. De er vigtige for at skabe et moderne og effektivt sundhedssystem, men der er stadig en stor opgave i at samle og bruge dem på en mere ensartet måde.

Fra at være et buzzword uden egentlig indhold, er real world evidence (RWE) i dag blevet en integreret del af de udviklinger, som finder sted på sundhedsområdet, både i Danmark samt resten af Europa og USA. Især inden for udvikling af ny medicin har RWE allerede en funktion – og forudses at komme til at spille en endnu mere afgørende rolle fremadrettet. Blandt andet bliver RWE set som et muligt redskab til at sikre bedre og hurtigere udvikling af medicin og dermed lægge låg på de stigende omkostninger til netop medicinudvikling.

Udfylde videnshuller

Mange af de nye, banebrydende behandlinger, der udvikles i disse år, har et stort potentiale for patienter med alvorlige sygdomme, hvor der mangler gode behandlingsmuligheder. Men de kommer ofte med begrænset dokumentation og meget høje priser, hvilket gør det sværere for myndighederne at vurdere deres effekt og godkende dem til brug.

Håbet er, at RWE i fremtiden kan hjælpe med at udfylde disse videnshuller og reducere usikkerheder. RWE kan også i nogle tilfælde erstatte en kontrolgruppe i kliniske studier, hvilket især er relevant for sjældne sygdomme. Her kan brugen af RWE give en mere præcis forståelse af patienterne og deres sygdom samt gøre det muligt at gennemføre studier hurtigere. Udvikling af ny medicin til sjældne sygdomme er nemlig i reglen associeret med høje omkostninger og lange rekrutteringsprocesser – og herhjemme synes der at være en tendens til, at de dyre lægemidler får afslag i Medicinrådet.

En analyse fra Lægemiddelindustriforeningen (Lif) fra december 2023 viste således, at rådet siden indførslen af QALY i 2021 havde afvist 12 ud af de 18 lægemidler til sjældne sygdomme, som havde været vurderet i rådet på det tidspunkt. Typisk med den begrundelse, at evidensen for effekt var for sparsom holdt op imod prisen.

QALY er en måleenhed, der bruges til at vurdere effekten af medicinske behandlinger. Den kombinerer både forventet levetid og livskvalitet i én samlet værdi.

Symbol på fremgang

I 2016 vedtog den amerikanske kongres ’The 21st Century Cures Act’ med det formål at accelerere udviklingen af medicinske behandlinger og sikre, at de nye innovationer og fremskridt nåede hurtigere ud til patienterne. Som en del af denne indsats udarbejdede de amerikanske lægemiddelmyndigheder, FDA, i 2018 en plan for, hvordan RWE kan bruges til at udvide anvendelsesområderne for allerede godkendt medicin samt til at overvåge sikkerhed og effekt af nye behandlinger efter godkendelse.

FDA’s arbejde blev på mange måder symbol på den fremgang inden for forskning i og brug af RWE, der havde fundet sted i årene op til. Siden 2022 har FDA arbejdet på et ’Advancing Real-World Evidence Program’, der ligeledes har til formål at forbedre anvendelsen af RWE, både før, under og efter, at et lægemiddel er blevet sendt på markedet.

Rykker vi tættere på hjemlige himmelstrøg, offentliggjorde Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) i 2023 en plan for, hvordan data fra den virkelige verden (RWE) kan bruges til at støtte godkendelsesprocesser i EU og sikre, at metoden er pålidelig. Den næsten 100 sider lange rapport beskriver EMA’s erfaringer med RWE fra myndighedsinitierede studier, især i forbindelse med COVID-19, fra september 2021 til februar 2023.

Rapporten konkluderer, at RWE allerede kan bruges til at besvare mange forskellige forskningsspørgsmål og støtte beslutninger i sundhedsmyndighedernes arbejde. Samtidig understreges det, at der er behov for at fremskynde indsamlingen af disse data for at udnytte deres fulde potentiale. Noget, der bør ske via “(…)further use of a common data model, the development of a catalogue of standard data analyses that can be readily executed, establishing phenotype libraries, and, using analytical packages and precomputed dashboards,” lyder det i rapportens konklusion. 

Håbet er, at det store DARWIN EU-projekt blandt andet kan bidrage til at indfri noget af det efterspurgte.

Stadig lang vej

I oktober sidste år afholdt multi-stakeholder initiativet RWE4Decisions et webinar om funktionen af RWE i et nordisk Health Technology Assessment (HTA)-perspektiv. Her afholdt Kimmo Porkka, overlæge og professor i personlig medicin på universitetet i Helsinki, et oplæg om, hvordan real world data (RWD) indsamlet i klinisk praksis mere effektivt og strømlinet kan anvendes til HTA- og regulatoriske formål. HTA (Health Technology Assessment) er en vurdering af nye behandlinger og medicinsk teknologi for at sikre, at de er effektive, sikre og omkostningseffektive.

Kimmo Porkka lagde sig på mange måder på linje med EMA-rapporten, og han understregede således behovet for harmonisering af data, standardiserede analysemetoder, teknisk infrastruktur og datanetværk som hjørnesten for en bedre og mere valid udnyttelse af RWE i Norden.

I Danmark har RWE-vindene også blæst. Medicinrådet udgav i 2023 en vejledning for brug af RWE henvendt til firmaer, der ansøger om vurdering af en medicinsk behandling. Ifølge vejledningen kan RWD bruges til at vurdere et lægemiddels effekt, beskrive patientgrupper og undersøge sygdomsmønstre. Derudover kan RWE også indgå i sundhedsøkonomiske analyser, for eksempel til at validere fremskrivninger af behandlingsresultater.

Krav i alle anbefalinger

RWE-vindstødene i Danmark nåede det hidtil højeste trin på Beaufort-skalaen, da Medicinrådet i sommeren sidste år for første gang i rådets historie valgte at lade en sag gå om med reference til resultater fra et dansk RWE-studie. Det viste – noget overraskende –, at danske myelomatosepatienter ingenting vandt ved at få vedligeholdelsesbehandling med lenalidomid efter højdosis kemoterapi med stamcellestøtte. En behandling, der i randomiserede studier, havde vist sig at forlænge patienternes progressionsfrie overlevelse (PFS) med op til to år.

På det seneste rådsmøde i slutningen af januar i år valgte Medicinrådet at fastholde anbefalingen med henvisning til, at de danske registerdata var usikre, blandt andet fordi opfølgningstiden i studiet var kort set i forhold til patientgruppens prognose. Udfaldet til trods er sagen et billede på, at RWE for alvor er begyndt at være en form for evidens, der tages alvorligt i forhold til monitoreringen af medicinske interventioner. 

en artikel i Hæmatologisk Tidskrift udtalte Medicinrådets formand, Jørgen Schøler Kristensen, at han havde en ambition om at gøre RWE-opfølgninger til et krav i samtlige anbefalinger fra Medicinrådet i fremtiden, og at han antog, at man ved at implementere et sådant krav ville øge antallet af nye behandlinger, der i første instans fik en blåstempling fra rådet.

”(…)jeg har en klar ambition om, at vi i fremtiden kommer til at følge op på alle nationale anbefalinger, vi laver i rådet. I dag bliver stadig flere lægemidler sendt på markedet på rekordtid og godkendt alene ud fra PFS-data – og det til trods for, at der er konsensus om, at OS (samlet overlevelse, red.) er den gyldne standard. Det skærper behovet for at sikre, at behandlingerne så har den forventede effekt, når de når ud til patienterne i klinikken,” udtalte Jørgen Schøler Kristensen blandt andet.

Benspænd står i kø

Adspurgt til, om rådet har nogle generelle retningslinjer for, hvor meget RWE-data skal afvige fra studiedata, førend en sag bør gå om, bliver formandens svar noget mere tøvende. RWE-området har høj prioritet, men emmer fortsat tydeligt af ’work in progress’. To nyligt publicerede studier fra en gruppe danske forskere fra Aalborg illustrerer, at det tilsyneladende kan blive vanskeligt at udforme generelle retningslinjer på området. 

Studierne viser nemlig, at der er tydelig forskel i den samlede overlevelse (OS) hos patienter med henholdsvis diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL) og follikulært lymfom, der opfylder kriterierne for kliniske studier og patienter, som ikke gør. Det er ikke ny viden. Et stærkt selekteret kliniske studie og den kliniske hverdag er to ofte vidt forskellige ting. Men studierne illustrerer, at der er behov for en debat om, hvilke forventninger vi kan tillade os at have til outcomes, når behandlinger implementeres uden samme selektionskriterier, som var anvendt i de kliniske studier.

Ingen tvivl om, at RWE bliver et stadig vigtigere og mere centralt redskab, som med hastige skridt er ved at rykke længere og længere ind i de regulatoriske maskinrum. Men benspændene står også i kø. Én af de første og største ’snubletråde’, handler om GDPR-forordninger og adgangen til at indhente og analysere data på tværs af landet. Der arbejdes fra flere kanter på at løse denne udfordring. For eksempel via OSCAR-projektet. Et offentligt-privat samarbejde, hvis mål er at sikre hurtig adgang til danske sundhedsdata på en måde, der sikrer beskyttelsen af personlige data.      

På Medicinske Tidsskrifters webinar ’Real World Evidence – Nye veje til hurtigere godkendelse og anbefaling?, som afholdes den 6. februar 2025 (kl. 16.00-18.30), vil klinikere, repræsentanter fra EMA og Medicinrådet samt industrien holde oplæg om og give deres bud på, hvor udviklingen inden for anvendelsen af RWE står i dag, samt hvad der skal til for at overkomme benspænd og optimere brug af RWE fremadrettet. 

Tilmeld dig her og se med live eller få et link, så du kan se webinaret efterfølgende.

 

Relaterede artikler

 

6. FEBRUAR DEBATWEBINAR
 
   

Real World Evidence –
Nye veje til hurtigere godkendelse og anbefaling?

Michael BorreMichael Borre Steffen ThirstrupSteffen ThirstrupJørgen Schøler KristensenJørgen Schøler KristensenMorten LadekarlMorten LadekarlNiels IllumNiels IllumLouise BroeLouise Broe

Sundhedspolitisk Tidsskrift inviterer til debatwebinar torsdag den 6. februar 2025 kl. 16:00-18:30.

Real World Evidence (RWE) har traditionelt været anvendt til 'post-market' sikkerheds- og effektovervågning. Herhjemme har Amgros i ganske få tilfælde forhandlet effektbaserede prisaftaler hjem, som forudsætter, at det pågældende firma kan dokumentere, at en ny behandling virker i klinisk praksis. Men ellers har RWE ikke spillet nogen større rolle i det regulatoriske system.
 
Men det lader til, at der blæser nye vinde!
  
RWE lader nemlig til at blive et vigtigt og centralt redskab i forhold til at forme beslutninger om medicinske interventioner i sundhedsvæsenet, optimere behandlingsgange, understøtte beslutningsprocesser og få nye lægemidler hurtigere på markedet i Danmark. Men hvor er vi med den udvikling i dag? Hvad skal der til for, at vi for alvor kan sætte vores lid til RWE som monitoreringsredskab? Hvori består benspændene? Og hvem har ansvaret for at sikre, at de værdifulde data bliver indsamlet og anvendt de rigtige steder?
 
Mød nogle af sundhedsvæsenets vigtige aktører:

  • Michael Borre, overlæge, professor, dr.med., ph.d., Urinvejskirurgi, Aarhus Universitetshospital
  • Steffen Thirstrup, medicinsk direktør, Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA)
  • Jørgen Schøler Kristensen, formand, Medicinrådet
  • Morten Ladekarl, klinisk professor, overlæge, dr. med., Onkologisk Afdeling, Aalborg Universitetshospital
  • Niels Illum, specialeansvarlig overlæge, klinisk lektor, ph.d., H. C. Andersen Børnehospital, Odense Universitetshospital
  • Louise Broe, politisk chef, Lægemiddelindustriforeningen (LIF) 

Webinaret er gratis for læger, sygeplejersker, politikere, ansatte ved offentlige sygehuse eller i offentlige sundhedsforvaltninger samt andre sundhedsprofessionelle.
 
Debatten er arrangeret af Sundhedspolitisk Tidsskrift, som en del af et medieprojekt med nyhedsbreve
 

 

 

real world evidence, RWE