"De nye genterapier har stort potentiale og vil måske i nogle tilfælde kunne helbrede patienterne, men de er også ofte ekstremt dyre, og der er stor usikkerhed om effekt og bivirkninger på længere sigt," siger Medicinrådets næstforperson Birgitte Klindt Poulsen.
Bløder-patienter kan nu få verdens dyreste lægemiddel, som potentielt kan helbrede dem
Det er med en officiel listepris på 3,5 millioner amerikanske dollars blevet kaldt det dyreste lægemiddel i verden. Men en ny, speciel prisaftale gør, at danske bløderpatienter med hæmofili B i svær og moderat svær grad nu kan få en genterapi, som potentielt kan helbrede dem.
Betal kun, hvis det virker. Sådan lyder et nyt pristilbud, som betyder, at Medicinrådet nu – som det første skandinaviske land - har besluttet at anbefaler genterapien Hemgenix til patienter med blødersygdommen hæmofili B.
Det besluttede Medicinrådet på sit rådsmøde onsdag.
Hemgenix er en genterapi, der gives én gang i livet. Alternativet er livslang behandling. Hæmofili B er en arvelig blødersygdom, der skyldes en mangel på blodkoagulationsfaktor IX, et protein, der er nødvendigt, for at blodet kan størkne ordentligt. Tilstanden er mindre almindelig end hæmofili A, som involverer en mangel på faktor VIII, men begge typer af hæmofili fører til lignende symptomer. Patienter med svær og moderat-svær hæmofili B modtager tit forebyggende behandling med et faktor IX præparat for at mindske risikoen for gentagne blødninger i led og muskler – ledblødninger, som på sigt kan medføre invaliditet og nedsat livskvalitet.
Behandlingen involverer normalt ugentlige doser, som patienten skal injicere sig selv med. I Danmark bruger de fleste voksne med hæmofili B et præparat kaldet Refixia (nonacog betapegol).
Medicinrådets nye anbefaling kommer, efter at lægemiddelvirksomheden CSL Behring har tilbudt Hemgenix til en effektbaseret aftale, hvor sygehusene kun betaler, så længe genterapien virker. Det er nemlig uvist, hvor mange år Hemgenix vil virke, og dermed hvor mange patienter, der må genoptage forebyggende behandling med faktor IX-præparat. Der er også meget lidt viden om bivirkninger, især på lang sigt, ved behandling med Hemgenix. Derfor er det vigtigt, at patienten bliver fulgt tæt i klinikken med hyppige blodprøver særligt de første år.
Hemgenix blev også drøftet på Medicinrådets rådsmøde i november 2023. Dengang blev Hemgenix ikke anbefalet på grund af uvished om langtidseffekt sammenholdt med en meget høj pris. Den officielle listepris i Danmark er 21,5 millioner kroner, men der er dog altid en hemmelig rabat bag ny medicin, som aftales mellem lægemiddelvirksomheden og regionernes indkøbsorganisation Amgros, og som aldrig offentliggøres. Derfor vil listeprisen aldrig være den pris, som regionerne skal betale. Men prisen var dog stadig uspiselig høj på det tidspunkt – trods potentialet om helbredelse.
”Måske vil genterapi vise sig at være den bedste behandling og vejen til livslang helbredelse, men det ved vi ikke endnu. Der er endnu kun publiceret data fra to års opfølgning, og der er stadig stor usikkerhed, både om langtidseffekten og om potentielle, mere sjældne bivirkninger,” skrev Eva Funding, overlæge på Rigshospitalets afdeling for blodsygdomme og forkvinde for fagudvalget vedrørende blødersygdomme i Medicinrådet, i en mail til Sundhedspolitisk Tidsskrifts søstersite Hæmatologisk Tidsskrift i november 2023.
Medicinrådet opfordrede på daværende tidspunkt lægemiddelvirksomheden til at vende tilbage med en ny prisaftale.
"De nye genterapier har stort potentiale og vil måske i nogle tilfælde kunne helbrede patienterne, men de er også ofte ekstremt dyre, og der er stor usikkerhed om effekt og bivirkninger på længere sigt. Derfor er det rigtig godt, at vi nu har indgået en aftale om Hemgenix, hvor betalingen afhænger af, om effekten varer ved. Den slags aftaler vil vi meget gerne se flere af, så vi i fællesskab kan løfte udfordringerne ved usikker effekt og høje priser ved nogle af de nye avancerede terapier," siger Medicinrådets næstforperson Birgitte Klindt Poulsen.
Hvordan aftalen er skruet sammen, er hemmelig. Herunder kan ses, hvad Medicinrådet offentliggør om det:
"Der er nu en række praktiske forhold, der skal på plads. Vi forventer, at de første patienter vil kunne starte i behandling med Hemgenix i efteråret 2024," siger Birgitte Klindt Poulsen.
Fagudvalget vurderer, at der aktuelt er ca. 15 patienter over 18 år med hæmofili B, som kan være mulige kandidater til behandling med genterapi.
I januar 2023 blev genterapien Roctavian godkendt af de europæiske lægemiddelmyndigheder EMA til blødersygdommen hæmofili A, men det har ikke været behandlet i Medicinrådet.
Roctavian har en pris på 2,9 millioner amerikanske dollars for en enkelt infusion.
Genterapien Roctavian er for første gang nogensinde godkendt af de europæiske lægemiddelmyndighede...
Sådan lyder anbefalingen
Medicinrådet anbefaler Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) til voksne patienter med blødersygdommen hæmofili B (medfødt faktor IX-mangel) i svær og moderat svær grad.
Hemgenix er en genterapi, der gives én gang i livet. Dermed undgår patienten forebyggende behandling med ugentlige infusioner med et faktor IX-præparat, som er nuværende standardbehandling. Begge behandlingstyper er effektive til at forebygge blødninger, men det er ikke alle patienter, der bliver fuldstændig fri for spontane ledblødninger, som på sigt kan medføre invaliditet og nedsat livskvalitet.
Det er uvist, hvor mange år behandlingen med Hemgenix vil virke, og dermed hvor mange patienter der må genoptage forebyggende behandling med et faktor IX-præparat. Viden om sikkerhed, herunder langtidsbivirkninger af Hemgenix, er sparsom.
Virksomheden har tilbudt en alternativ prisaftale, hvor der kun betales for de patienter, som fortsat har effekt. Med den aftale vurderer Medicinrådet, at omkostningerne til Hemgenix er rimelige.