Næstformand i Hovedstadens lægemiddelkomité: Vi vejer alle sager på en guldvægt

Alle enkeltansøgninger om CAR-T-behandling af lymfekræft er blevet vurderet meget grundigt, og de endelige afgørelser er afstemt med Rigshospitalets direktion, så der er ikke grund til at kritisere lægemiddelkomitéen i Region Hovedstadens håndtering af sagerne.

Det fastslår cheflæge på Klinisk Farmakologisk afdeling ved Bispebjerg og Frederiksberg Hospital Hanne Rolighed Christensen som svar på flere lægers kritik af komitéens afgørelser.

Medicinrådet har afvist standard ibrugtagning af CAR-T-celleterapi til patienter med lymfekræft, og derfor skal en eventuel individuel ibrugtagning af behandlingen vurderes regionalt. Indtil nu er samtlige enkeltansøgninger på CAR-T-celleterapi blevet afvist i de regionale lægemiddelkomitéer – og det til trods for, at der har været støtte i de faglige miljøer til at behandle patienterne. Det har fået flere fremtrædende hæmatologer til at rette kritik af den regionale håndtering af sagerne og hævde, at Medicinrådets 7. princip ikke fungerer i praksis.  

Rigshospitalet er aktuelt det eneste sted i landet, som er certificeret til at give kommerciel CAR-T-celleterapi, hvorfor det er den regionale lægemiddelkomité i Region Hovedstaden (Task Force), der vurderer, om behandlingen kan anbefales. Hanne Rolighed Christensen, der er næstformand i Region Hovedstadens lægemiddelkomité, mener ikke, at der er hold i hæmatologernes anklage om, at det 7. princip er sat ud af funktion. 

Vi har vendt og drejet tingene

”Var det tilfældet, så ville det betyde, at det ikke var muligt at få foretaget en individuel vurdering. Alle sager om CAR-T-celleterapi, der er blevet sendt til Hovedstadens lægemiddelkomité, er blevet vurderet ud fra alle syv principper og ikke ”kun” det 7. princip. Vi har vendt og drejet tingene og været i dialog med klinikerne og direktionen på Rigshospitalet. Så det 7. princip er overholdt. At påstå det ikke er overholdt, fordi man ikke får medhold, det er forkert,” siger Hanne Rolighed Christensen.

Hun tilføjer, at det i sidste ende altid er klinikerne sammen med hospitals- eller afdelingsledelsen, der træffer den endelige beslutning om ibrugtagning af en behandling, der ikke er anbefalet af Medicinrådet. Det gælder også ibrugtagning af CAR-T-celleterapi.     

”Jeg har stor forståelse for, at klinikerne presser på og gerne vil have lov til at give deres svært syge patienter en behandling, som de tror kan være effektiv. Men jeg er nødt til at slå fast, at vi arbejder inden for de regler og rammer, som er udstukket politisk – vi er ikke en komité, der bare siger nej uden en grundig vurdering af hver sag ud fra alle syv principper,” siger Hanne Rolighed Christensen.

Har ikke kunnet redegøre

Sundhedspolitisk Tidsskrifts søstersite Hæmatologisk Tidsskrift har søgt aktindsigt i alle ansøgninger på CAR-T-celleterapi. Det fremgår, at de regionale lægemiddelkomitéer i Region Syddanmark, Nordjylland og Sjælland i flere tilfælde har vurderet, at en ansøgning på CAR-T-celleterapi skulle sendes videre til lægemiddelkomitéen i Region Hovedstaden. I det ligger, at regionerne siger god for at betale for behandlingen, hvis Hovedstadens lægemiddelkomité ender med at give grønt lys til ansøgningen. I alle tilfælde undtagen ét vurderede Rigshospitalets lægekollegium, at det var relevant at give den pågældende patient med CAR-T-behandling, men den regionale lægemiddelkomité endte alligevel med at afvise. I det sidste tilfælde blev ansøgningen trukket tilbage.

Det har efterladt klinikere med en oplevelse af, at det reelt ikke er muligt at få adgang til at give CAR-T-behandling til en lymfekræftpatient på baggrund af en individuel vurdering. ”Vi har meget tidligt kunne se skriften på væggen, og vi er blevet bekræftede i, at det ikke nytter at søge om CAR-T-behandling – for tilbagemeldingen fra lægemiddelkomitéen lyder: Vi bakker op om Medicinrådets beslutning,” lyder det blandt andet.

Alle ansøgninger afvist

”At en regional lægemiddelkomité vælger at sende en ansøgning på CAR-T-celleterapi videre til os i Hovedstaden, betyder ikke nødvendigvis, at komitéen mener, at det er indlysende, at patienten skal have behandlingen. Det er udtryk for, at komitéen ønsker en vurdering af sagen. Selvfølgelig tænker de nok, at der er en sandsynlighed for at få et ja – ellers sendte de ikke ansøgningen videre,” siger Hanne Rolighed Christensen.

Region Hovedstadens lægemiddelkomité er, ifølge Hanne Rolighed Christensen, endt med at afvise alle ansøgninger, den har fået ind ud fra en samlet vurdering af, om ansøgningen falder inden for den vurdering, der er foretaget i Medicinrådet og de syv principper, der er udstukket af Folketinget i forhold til prioritering af lægemiddelbehandling. Hun understreger, at komitéen ikke på noget tidspunkt har været uenige med Rigshospitalets direktion i afgørelserne om CAR-T-celleterapi.

”Klinikerne har ikke kunnet redegøre for, at det var sandsynligt, at de patienter,  der blev ansøgt om CAR-T-behandling til, ville have væsentligt bedre effekt af behandlingen, end de patienter, som indgik i de registreringsstudier, som Medicinrådet ikke fandt vægtige nok til at indføre behandlingen som standard i Danmark.” 

Hanne Rolighed Christensen ønsker ikke at gå ind i enkeltsager, men hun vurderer, at ansøgningerne over en bred kam har båret præg af, at klinikerne har ønsket at give CAR-T-celleterapi til patienter, der tilhører subgrupper, som allerede er blevet inkluderet i studier, dengang Medicinrådet tog stilling til cost-benefit ved de forskellige kommercielle CAR-T-produkter.

”Hvis de faglige miljøer mener, at der er noget Medicinrådet har overset eller har vurderet fejlagtigt, så er de jo altid velkomne til at kontakte Medicinrådet og bede rådet tage stilling til sagen igen. Den mulighed har Medicinrådets fagudvalg vedrørende lymfekræft også.

Ikke et parallelt Medicinråd

Klinikerne mener, at det er kritisabelt, at lægemiddelkomitéen kan begrunde et afslag med, at den patient, der søgtes om CAR-T-behandling til, kunne have været kandidat til det registreringsstudie, som lå til grund for afvisningen af CAR-T-celleterapi i Medicinrådet. ”Det synes ikke at være et validt argument. Kunsten må være at finde de patienterne, som særligt vil have gavn af CAR-T-behandling – og disse ville jo i stor udstrækning kunne indgå i studierne. Det ville være et argument, at de ikke kunne have været inkluderet i studierne. Den argumentation, der bruges er helt omvendt,” lyder det. 

Det kan Hanne Rolighed Christensen ikke følge.

”Vi kan ikke sige ja til en patient, som matcher de patienter, Medicinrådet har vurderet ikke bør få CAR-T-celleterapi. Hvis vi sagde ja til den type patienter, så ville vi få skabt et parallelt Medicinråd. Og det er bestemt ikke dét, der er meningen med de regionale lægemiddelkomitéer. Vi siger også nej, hvis en patient er i så dårlig tilstand, at patienten slet ikke ville kunne have været inkluderet i registreringsstudierne – for så er sandsynligheden for, at effekten overstiger bivirkningerne lille,” siger hun.

Kan du give mig et eksempel på en type patient, som ville have en chance for at få godkendt CAR-T-behandling af lægemiddelkomitéen?

”Nej, det kan jeg ikke give dig på stående fod. Der er flere indikationer for CAR-T-celleterapi, og der ligger ydermere nogle forestående ansøgninger i Medicinrådet. CAR-T-celleterapi er en helt speciel behandling, og der er mange faktorer, der spiller ind, når vi vurderer de enkelte patienters mulighed for at få gavn af behandlingen versus de udgifter, der er til den,” siger Hanne Rolighed Christensen.

Bør handle om rammerne

Flere af de klinikere, som Hæmatologisk Tidsskrift har været i kontakt med, har gjort opmærksom på, at der er et uhensigtsmæssigt sammenfald mellem medlemmer i Medicinrådet og medlemmer i Region Hovedstadens lægemiddelkomité. Og at det er deres oplevelse, at det har spillet ind på de afgørelser, der er blevet truffet i lægemiddelkomitéen.

Hanne Rolighed Christensen er selv én af de personer, der sidder begge steder, og hun ser det som en stor fordel, at der er flere, som bestrider begge poster.

”Klinikerne burde faktisk være glade for, at der er flere medlemmer, som sidder begge steder. For det betyder, at vi er helt inde i sagerne, kender evidensgrundlaget for anbefalinger i Medicinrådet og de sundhedsøkonomiske analyser, og har været i dialog med fagudvalget og klinikerne løbende,” siger hun.

”Både Medicinrådet og Danske Regioner har taget stilling til den habilitetsdiskussion, der bliver rejst her. Og det er blevet vedtaget, at halvdelen af de medlemmer, som sidder i lægemiddelkomitéens Task Force gerne samtidig må sidde i Medicinrådet. Og vi holder os langt under den grænse*.” 

Hanne Rolighed Christensen pointerer, at hun i både lægemiddelkomitéen og Tværfagligt Forum for Koordination af Medicin (TFKM), som hun er formand for, bruger meget tid på at diskutere lighed i behandling og  diskutere de enkelte sager fra hver region. Desuden diskuteres rammer og processer løbende med Danske Regioner.

”Jeg føler, at vi har rent mel i posen, og vi gør os umage for at behandle de sager, vi får ind, ordentligt. Vi sidder syv personer, der inden for 14 dage tager stilling til sagerne – ofte med indhentning af supplerende data fra ansøger. Jeg kunne godt ønske mig en større debat og give bedre indblik i  grundene til, at vi siger henholdsvis ja og nej til en ansøgning. Vi arbejder inden for de rammer, vi har fået udstukket, så hvis der skal være en debat om vores afgørelser, så skal debatten handle om rammerne – og ikke om hverken de hidtidige sager eller habilitet,” siger hun.

*To ud af syv medlemmer er medlem både af lægemiddelkomitéen og Medicinrådet.