CAR-T-behandling godkendt i Sverige og Norge, men ikke i Danmark

CAR-T står for ’chimeric antigen receptor T-cells’. Det er en effektiv behandling til udvalgte patienter med fremskreden blodkræft, herunder lymfekræft. Behandlingen med CAR-T-celler baserer sig på en ændring af DNA i patientens egne immunceller, så disse celler kan dræbe kræftceller. De fleste forsøg har vist god effekt af de genetisk modificerede T-celler ved nogle blodkræftsygdomme med acceptable bivirkninger.

I Sverige har CAR-T-celleterapi været godkendt til behandling af visse lymfekræftsygdomme og akut leukæmi siden 2019. I første omgang er to behandlinger blevet anbefalet af det såkaldte NT-Råd – rådet for nye terapier. Det er Yescarta og Kymriah, der også er godkendte af både de europæiske og de amerikanske lægemiddelmyndigheder. Sverige har i øvrigt også behandlingsmuligheder som ’akademia’ – dvs. at hospitalet selv har fundet løsningen på at behandle efter sammen princip på en billigere måde end via industrien.

Manges sygdom kan ikke længere spores

Kymriah er godkendt af European Medicin Agency – EMA (men altså ikke anbefalet i Danmark) til yngre patienter med akut lymfatisk leukæmi (ALL), som ikke har haft gavn af konventionel behandling, og til behandling af aggressive B-celle lymfomer. Størstedelen af ​​patienterne reagerer på behandlingen, især dem med ALL, og mange er i fuldstændig remission ét år senere. Det er stadig usikkert, hvor mange patienter der har livslang remission, men tilbagefald efter et år ser ud til at være sjældent. Remission betyder, at sygdommen ikke længere kan spores.

Yescarta er blevet godkendt til behandling af voksne patienter med tilbagefald af aggressive B-cellelymfomer. Studier peger på, at 50 procent af disse patienter kommer i remission, hvoraf halvdelen er langvarig.

I Norge vedtog Beslutningsforum i oktober 2020 at indføre CAR-T-celleterapi til patienter med lymfekræft. Beslutningsforum er det organ i Norge, der træffer beslutninger om ibrugtagning af nye behandlinger. Det er altså den norske pendant til det svenske NT-Råd og det danske Medicinrådet.

Beslutningsforum har kigget på 13 forskellige metoder og sagt ja til ni af disse. Blandt de godkendte er ikke Kymriah (som er godkendt i Sverige), der vurderes til at være for dyr i forhold til den kliniske effekt. Til gengæld er Yescarta blevet godkendt til behandling af voksne patienter med tilbagefald af/refraktær diffust storcellet B-cellelymfom og primært mediastinalt storcellet B-cellelymfom efter to eller flere linjer med konventionel behandling.

Universitetsudviklede CAR-T-celler

I Danmark er CAR-T-cellebehandling som omtalt ikke blevet godkendt til ibrugtagning. Medicinrådet vurderer i forhold til behandlingen af diffust storcellet B-cellelymfom, at der ikke er et rimeligt forhold mellem lægemidlernes (Yescarta og Kymriah) kliniske merværdi og omkostningerne ved behandling sammenlignet med bedste tilgængelige behandling.

Det betyder i praksis, at ingen af de kommercielle behandlinger kan tages i brug. Dog blev Kymriah i 2019 godkendt til behandling af recidiverende/refraktært B-celle akut lymfoblastisk leukæmi (ALL) til patienter op til 25 år.

Flere års forberedelse

Imidlertid har et nyt samarbejde mellem Rigshospitalet og Herlev/Gentofte Hospital siden oktober 2022 åbnet op for, at danske patienter kan få eksperimentel behandling med danskproducerede CAR-T-celler. De to hospitaler har i fællesskab udviklet en platform til behandling med dansk fremstillede CAR-T-celler. Platformen er ​efter flere års forberedelsesfase nu klar til afprøvning med et klinisk forsøg, der skal vise, om de såkaldte universitetsudviklede CAR-T-celler er lige så sikre og effektive som ventet og kan bruges til patienter, der i dag ikke har et behandlingstilbud i Danmark. Forsøget skal i første omgang inkludere fem patienter i alderen 18-60 år med blodkræft eller lymfeknudekræft. Hvis denne del af forsøget viser sig at være sikker og effektiv, inkluderes yderligere 15 patienter i alderen 1 til 70 år.

Hvis anden del af forsøget også viser sig at være en succes for patienter i alderen 1 til 70 år, er det planen at udvide produktionen til andre kræftformer og forhåbentlig også til andre sygdomme, hvor der i dag ikke er behandlingsmuligheder til.