Lone Skov

Ny EU-lovgivning har sat gang i godkendelsen af lægemidler til børn. På den baggrund er der inden for de seneste år kommet behandlinger til børn med svær psoriasis, og det, der nu mangler, er flere godkendte midler til den store gruppe børn med mildere psoriasis, mener dermatologer bag en gennemgang af emnet.

Lone Skov, som er overlæge på Afdeling for Allergi, Hud- og Kønssygdomme, Herlev og Gentofte Hospital og professor ved Københavns Universitet, har sammen med to kolleger foretaget en litteraturgennemgang og fundet, at der kun findes få og i de fleste tilfælde små undersøgelser af effekt og sikkerhed ved off label behandling af psoriasis hos børn og unge. 

“I dag behandler vi de fleste børn off-label med topikale og systemiske lægemidler, der er udviklet og godkendt til voksne. Det er vi nødt til, da vi ellers ingen mulighed har for at behandle dem. Og det fungerer også fint langt hen ad vejen. Men det er klart, at vi har et stort behov for flere data på effekt og sikkerhed af disse lægemidler for børn,” siger Lone Skov.

Hun og kollegerne foretog en litteratursøgning i PubMed og fandt 50 undersøgelser af off label behandling af psoriasis. Heraf var 23 egentlige kliniske studier og kun fire af dem var randomiserede. Med hensyn til topikale kortikostereoider og topikale calcineurinhæmmere var litteraturen begrænset til kliniske studier med få deltagere og retrospektive review, som ikke var understøttet af supplerende evidens.

Publicerede data for off label-behandling til børn er få, og derfor stammer den eksisterende viden fra klinisk erfaring og undersøgelser, der enten omfatter voksne med psoriasis eller patienter med andre sygdomme. Valget af behandling til psoriasis hos børn er derfor generelt baseret på en betragtning om, at børnene er små voksne og kun i mindre grad på evidensbaseret litteratur, skriver de tre læger i en artikel baseret på deres gennemgang.

Viden mangler

Psoriasis udarter sig imidlertid ikke altid ens hos børn og voksne, og derfor kan man ifølge Lone Skov heller ikke blot kopiere behandlingsstrategien for voksne patienter. Hun og kollegerne efterlyser flere studier, der kan give lægerne mere sikker grund under fødderne.

“Manglen på data kan gøre behandling af børn til en stor udfordring. For det betyder, at vi oftest kun kan basere vores beslutninger på klinisk erfaring, retningslinjer for psoriasis hos voksne, ekspertudtalelser eller erfaring med lægemidler målrettet andre pædiatriske lidelser. Med flere godkendelser af psoriasis-lægemidler med indikation til børn vil vi få en større klarhed over forskellen mellem psoriasis hos voksne og børn, lige som vi mere præcist vil kunne blive guidet til, hvordan vi optimerer behandlingen, eksempelvis i forhold til dosering, behandlingsvarighed og lignende,” siger Lone Skov.

EU indførte for få år siden et krav om, at alle nye lægemidler også skal testes til børn, og siden da har EMA godkendt fem psoriasislægemidler til børn ned til fire eller seks år. Disse fem er adalimumab, secukinumab, ixekizumab, etanercept og ustekinumab, som alle er målrettet de mest alvorligt ramte børn.

“Det er glædeligt, at vi har fået flere godkendte behandlingsmuligheder til børnene med svær psoriasis. Det, jeg savner nu, er flere behandlingsmuligheder til børn med mild til moderat psoriasis. Her har vi i dag stort set kun kortikosteroider og D-vitamin analoger, der som regel bruges i kombination,” siger hun.

Hun håber, at EU-kravet om data på børn for alle nye lægemidler snart vil føre til flere godkendte behandlinger også til børn med moderat til mild psoriasis. Specielt har hun store forhåbninger til nogle af de nye lægemidler under udvikling baseret på små molekyler. De må forventes at kunne penetrere huden og munde ud i nye lokal behandlingsmuligheder og dermed være alternativer til steroiderne, som mange patienter ikke er så glade for.

Psoriasis er hos børn ofte mindre udtalt fra begyndelsen. Desuden kan symptomerne hos børn og unge være atypiske, hvilket i nogle tilfælde kan gøre det vanskeligt at skelne psoriasis fra andre sygdomme som atopisk dermatitis, seborrheisk dermatitis og svampeinfektioner, hedder det i artiklen, som også understreger, at psoriasis har en negativ effekt på livskvaliteten hos både børn og voksne. Især er pædiatrisk psoriasis forbundet med øget social stigmatisering i form af mobning og udskamning. Overvågning af livskvaliteten er imidlertid vanskelig, da der ikke findes et specifikt måleværktøj hertil, og især ikke målrettet børn, men nye redskaber er heldigvis på vej.