Rita Christensen fra LYLE, landsforeningen for patienter med lymfekræft, leukæmi og MDS, advarede på høringen på Christiansborg om, at patienter med sjældne sygdomme ofte står uden behandlingsmuligheder, når Medicinrådet siger nej.
Ingen plan B: Små patientforeninger kritiserer Medicinrådets nej til sjældne sygdomme
Når Medicinrådet siger nej til ny medicin, rammer det ikke alle patienter lige. For mennesker med sjældne sygdomme kan et afslag betyde, at der ikke findes andre behandlingsmuligheder. Det budskab gik igen, da flere små patientforeninger deltog i en høring på Christiansborg om deres vilkår i sundhedsvæsenet, arrangeret af Medicinske Tidsskrifter, herunder Patientakademiet.
Her pegede repræsentanter for patientforeninger for sjældne sygdomme på, at Medicinrådets vurderingsmetoder i praksis favoriserer store patientgrupper og efterlader små diagnoser i et system, der ikke er bygget til dem.
Sara Brebbia Dirksen kommer fra NF Danmark, som er en patientforening for mennesker med neurofibromatose og deres pårørende. Neurofibromatose er en sjælden, arvelig sygdom, der kan give godartede svulster langs nerverne, kroniske smerter, neurologiske komplikationer og betydelig funktionsnedsættelse.
Hun beskrev, hvordan arbejdet med at repræsentere patienter i Medicinrådets processer stiller krav, som er svære at honorere for en lille, frivilligdrevet forening.
“Vi bliver inviteret ind, men det kræver, at vi kan levere på et niveau, som i praksis forudsætter sundhedsøkonomisk ekspertise og masser af tid,” sagde hun.
Hun forklarede, at dokumentationskravene i Medicinrådet er udviklet til sygdomme med store patientgrupper og omfattende kliniske studier – en virkelighed, som sjældne sygdomme sjældent kan leve op til.
“Der er få patienter, små studier og stor usikkerhed. Men den usikkerhed bliver tolket som manglende værdi,” sagde Sara Brebbia Dirksen.
Ifølge flere foreninger betyder det, at medicin til sjældne sygdomme ofte falder på formelle kriterier, selv om der ikke findes alternativer. Et nej i Medicinrådet bliver dermed ikke blot en teknisk afgørelse, men en beslutning med direkte konsekvenser for patienternes liv.
Rita Christensen fra LYLE, landsforeningen for patienter med lymfekræft, leukæmi og MDS, pegede på, at patienter med sjældne sygdomme ofte står uden nogen reel mulighed, når en behandling afvises.
“For vores patientgruppe er der ikke noget, der hedder: Så prøver vi noget andet. Der er ingen plan B,” sagde hun.
Hun beskrev, hvordan et afslag kan betyde årelang ventetid på en eventuel revurdering, mens sygdommen fortsætter med at udvikle sig.
“Når døren bliver lukket, ved vi ofte ikke, hvad der skal til for at få den åbnet igen. Og i mellemtiden bliver patienterne dårligere,” sagde Rita Christensen.
Et gennemgående kritikpunkt var, at patienternes egne erfaringer fylder for lidt i vurderingerne. Flere foreninger oplever, at beskrivelser af livskvalitet, funktionsniveau og bivirkninger bliver affærdiget som anekdotiske.
“Patienternes levede erfaringer bliver ikke tillagt den vægt, de burde,” sagde Rita Christensen. “Det er, som om det kun er tal og modeller, der tæller.”
Samtidig skaber processen en strukturel ulighed mellem patientforeninger. Store organisationer kan stille med ansatte eksperter og analysere komplekse dokumenter, mens små foreninger ofte er drevet af frivillige patienter eller pårørende.
“Vi repræsenterer patienter, der er lige så syge som alle andre. Men vores gennemslagskraft afhænger af, hvor mange ressourcer vi har – ikke af behovet hos patienterne,” sagde Sara Brebbia Dirksen.
Politikere anerkender problemstilling
Flere politikere ved høringen anerkendte problemstillingen. Louise Brown pegede på, at Medicinrådet i sin nuværende form har svært ved at håndtere sjældne sygdomme.
“Man kan ikke vurdere medicin til sjældne sygdomme efter de samme kriterier som medicin til store patientgrupper,” sagde hun og foreslog et to-sporet system i Medicinrådet.
Ifølge Louise Brown bør det ene spor fortsat håndtere medicin til store patientgrupper, mens et særskilt spor skal tage højde for de særlige vilkår, der gælder for sjældne sygdomme, hvor dokumentationen ofte bygger på små studier og begrænsede datamængder.
“Når vi får et nej fra Medicinrådet, er det meget svært politisk at gøre noget bagefter. Derfor er det afgørende, at vurderingsmodellerne faktisk matcher den virkelighed, patienterne står i,” sagde hun.
SF’s sundhedsordfører Kirsten Normann Andersen pegede på, at problemet ikke kun handler om metode, men også om struktur og økonomi.
“Den måde Medicinrådet fungerer på i dag, kommer aldrig til at løfte det, vi gerne vil have, når det handler om små og sjældne patientgrupper,” sagde hun.
Ifølge Kirsten Normann Andersen passer sjældne sygdomme dårligt ind i et system, der er designet til behandlinger med store markeder og mange patienter.
“Der er nogle grupper, som ganske enkelt ikke passer ind i den måde, vi har indrettet systemet på. Og det er ikke patienternes skyld,” sagde hun.
Hun foreslog derfor, at man begynder at tænke i alternative løsninger, herunder nye finansieringsmodeller.
“Vi bliver nødt til at gøre noget andet – både metodisk og økonomisk. Ellers bliver de her patienter systemets blinde plet,” sagde Kirsten Normann Andersen.
For patientforeningerne var budskabet klart: Når vurderingsmodeller ikke matcher virkeligheden for sjældne sygdomme, er det patienterne, der betaler prisen.
“Det handler ikke om luksusmedicin,” sagde Rita Christensen. “Det handler om adgang til den eneste behandling, der findes.”
Alle artikler fra høringen:
Hvordan skaber man en bæredygtig patientforening, når arbejdet bæres af frivillige, som selv lever
Hvidvaskregler, bankkrav, revisorudgifter og dokumentationspligt æder tiden og kræfterne i små pat
Når Medicinrådet siger nej til ny medicin, rammer det ikke alle patienter lige. For mennesker med
