Ny medicin giver håb til patienter med alvorlig blodsygdom

Myelodysplastisk syndrom (MDS) og akut myeloid leukæmi (AML) er to forskellige blodkræftsygdomme, men MDS kan i sin mest kritiske form udvikle sig til AML. I nyere tid er det blevet muligt, som forberedelse til en stamcelletransplantation, at behandle fremskreden MDS med en kombinationsbehandling, der i udgangspunktet er godkendt til patienter med AML. Og resultaterne er gode.

Det skriver Nordic Bloodcancer Denmark, der er en hjemmeside for nordiske blodkræftpatienter. Siden er skabt i samarbejde mellem LyLe (patientforeningen for Lymfekræft, Leukæmi og MDS) og PatientAkademiet, der hører under Medicinske Tidsskrifter. 

MDS er en gruppe af sygdomme, hvor knoglemarven ikke fungerer normalt. Sygdommen kan i sin mest kritiske form transformere til den mere aggressive blodkræft AML. Derfor er der rationale for at behandle MDS-sygdommen med et regime, der egentlig er tiltænkt AML-patienter, som er for ’skrøbelige’ til at modtage kemoterapi forud for en stamcelletransplantation.

Det fortalte hæmatologen Hans Beier Ommen fra Aarhus Universitetshospital om i et interview i patientforeningen LyLe’s (lymfom, leukæmi og MDS) seneste medlemsblad om MDS og AML.

Spørgsmålet om, hvor grænsen mellem lav- og højrisko egentlig går, giver anledning til nogen diskussion. Det handler om, hvor mange blaster*, man har i blodet og grænsen går et sted mellem 10 og 20 procent af det samlede antal blodceller. Har man kun 10 procent, vil man typisk tale om lavrisiko MDS, men hvor grænsen går mellem lav og høj er vanskelig at definere. Måske handler det ikke så meget om procenter, men mere om, hvad der er den molekylærbiologiske baggrund for, at man har problemet, forklarer Hans Beier Ommen.

Transplantation ikke uden problemer

Hvis man er et ’ungt’ menneske med lavrisiko MDS – og det vil i denne sammenhæng sige, at man er under 70 år – kan en helbredende knoglemarvstransplantation komme på tale. Den præcise aldersskelnen er dog forbundet med nogen usikkerhed for nogle 73-75-årige er betydeligt sundere end andre på 70 år, der er i dårlig form og/eller belastet af anden sygdom. Men transplantation er ikke uden problemer. Derfor skal man gøre det på det rigtige tidspunkt i sygdomsudviklingen.

”Taler vi om højrisiko MDS, er der ingen vej udenom knoglemarvstransplantation, hvis man vil helbredes. Vi holder især øje med de ’unge’ patienter i god form, fordi transplantation for den gruppe er mest realistisk og mindst risikabel,” fortæller Hans Beier Ommen.

”Det handler om at få trykket sygdommen mest mulig i bund forud for transplantationen. Der er forskellige strategier for, hvordan man forbereder en patient til transplantation, og her er den hidtidige løsning intensiv kemoterapi. Det er en hårdhændet behandling, der kræver et forholdsvis godt helbred. I dag har vi dog også mulighed for at behandle med kombinationen af azacitidin og det forholdsvis nye, målrettede lægemiddel venetoclax (en såkaldt BCL2-hæmmer). Denne kombinationsbehandling er godkendt til patienter med AML, som ikke er egnede til intensiv kemoterapi. Men det er en definitionssag, om patienten har MDS eller AML. I praksis betyder det, at har man mellem 10-20 procent blaster*, så mener vi, at MDS-sygdommen er så tæt på at være AML, at det giver mening at bruge kombinationen af azacitidin og venetoclax. Det er en behandling, vi har rigtigt gode erfaringer med, men som dog ikke er uden bivirkninger.”

* Hos raske mennesker producerer stamcellerne blaster, som udvikler sig til modne blodlegemer. Ved AML udvikles disse blaster ikke til modne, raske celler, men bliver i stedet til umodne eller unormale celler