Medicinrådet vil gøre patienternes erfaringer mere synlige

Patienter med en sjælden form for hjernekræft og en alvorlig hjertesygdom får adgang til nye behandlingsmuligheder efter Medicinrådets møde 2. september. To andre behandlinger blev afvist, mens to sager endnu ikke er afgjort. Samtidig besluttede Medicinrådet en ændring, der skal gøre patienternes egne erfaringer og behov mere synlige i fremtidige vurderinger.

Medicinrådet tog på sit seneste møde stilling til seks nye lægemiddelbehandlinger. To blev anbefalet, to blev afvist, og to vurderinger blev sat på pause, fordi der mangler yderligere oplysninger eller en ny prisforhandling.

Når Medicinrådet anbefaler et lægemiddel, betyder det, at behandlingen kan bruges på danske hospitaler til de patienter, der opfylder de fastsatte kriterier. Et nej betyder omvendt, at lægemidlet ikke bliver almindelig behandling i det offentlige sundhedsvæsen på det nuværende grundlag.

Ny behandling til patienter med sjælden hjernekræft

Patienter med bestemte langsomt voksende hjernetumorer får nu en ny mulighed efter operation.

Medicinrådet anbefaler vorasidenib (Voranigo) til voksne og unge fra 12 år med bestemte IDH1- eller IDH2-muterede astrocytomer eller oligodendrogliomer af WHO-grad 2. Behandlingen er beregnet til patienter, som er blevet opereret, men endnu ikke har behov for strålebehandling eller kemoterapi.

Sygdommen rammer ofte mennesker allerede i 30-40-årsalderen og kan blandt andet give epileptiske anfald, problemer med koncentration og hukommelse, hovedpine og træthed.

Indtil nu er patienterne typisk blevet fulgt med scanninger og kontroller efter operationen, indtil sygdommen udviklede sig så meget, at yderligere behandling blev nødvendig.

Vorasidenib kan forsinke sygdommens udvikling og dermed udsætte behovet for blandt andet strålebehandling og kemoterapi.

Det er endnu ikke vist, at behandlingen får patienterne til at leve længere. Patienterne i studierne er ikke blevet fulgt længe nok til, at man kan afgøre det sikkert.

Medicinrådet har lagt vægt på, at det er en uhelbredelig sygdom, som rammer forholdsvis unge mennesker. Rådet brugte derfor det såkaldte alvorlighedsprincip, som betyder, at sygdommens alvor kan få ekstra vægt, når pris, effekt og usikkerhed skal vurderes.

Omkring 81 patienter vurderes umiddelbart at kunne være relevante for behandlingen. Derefter ventes omkring 20 nye patienter om året.

Læs Medicinrådets anbefaling om vorasidenib

Ny hjertemedicin – men kun til nogle patienter

Medicinrådet har også sagt ja til mavacamten (Camzyos) mod obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, oHCM.

Det er en hjertesygdom, hvor hjertemusklen bliver unormalt fortykket, så blodet får vanskeligere ved at komme ud af hjertet. Patienterne kan blandt andet opleve åndenød, træthed, brystsmerter, hjertebanken og besvimelser.

Mavacamten bliver dog ikke en behandling for alle med sygdommen.

I dag får patienter med alvorlige symptomer ofte tilbudt et indgreb, der reducerer den fortykkede hjertemuskel. Det kaldes septal reduktionsbehandling og virker godt hos de fleste.

Den nye medicin bliver derfor kun anbefalet til patienter med betydelige symptomer, som ikke kan få indgrebet på grund af eksempelvis hjertets anatomi, tekniske forhold eller andre sygdomme.

For denne mindre gruppe betyder beslutningen, at der nu findes en medicinsk behandlingsmulighed, hvor mulighederne hidtil har været begrænsede.

Studier viser, at mavacamten kan mindske symptomerne og forbedre livskvaliteten. Behandlingen kan dog påvirke hjertets pumpekraft, og patienterne skal derfor gå til regelmæssige ultralydsscanninger af hjertet.

Mavacamten skal som udgangspunkt tages vedvarende.

Læs Medicinrådets anbefaling om mavacamten

To kræftbehandlinger er endnu ikke afgjort

To andre lægemidler fik hverken et ja eller et nej på mødet.

Den ene er trastuzumab deruxtecan (Enhertu) til patienter med fremskreden HER2-positiv kræft i mavesækken eller mavemunden.

Medicinrådet vurderer, at det er usikkert, hvor stor effekten vil være for danske patienter, samtidig med at behandlingen er dyrere end den nuværende. Derfor skal der nu gennemføres en ny prisforhandling.

En mulighed er en aftale, hvor betalingen blandt andet afhænger af, om patientens sygdom forværres trods behandling.

Den anden behandling er brentuximab vedotin (Adcetris) til voksne med Hodgkin lymfom.

Behandlingen kan udskyde tiden til sygdomsforværring, men Medicinrådet ønsker flere analyser af blandt andet langtidsbivirkninger og af, hvordan behandlingen klarer sig sammenlignet med den behandling, patienterne får i dag.

Sagen ventes taget op igen på Medicinrådets møde 30. september.

Nej til ny behandling af alvorlige nyresygdomme

Medicinrådet siger nej til pegcetacoplan (Aspaveli) til patienter med de sjældne nyresygdomme C3-glomerulopati og primær immunkompleks membranoproliferativ glomerulonefritis.

Sygdommene rammer ofte børn, unge og yngre voksne og kan med tiden føre til alvorligt nyresvigt. Mere end halvdelen af patienterne risikerer at få behov for dialyse eller nyretransplantation inden for fem til ti år.

Pegcetacoplan har vist en tydelig effekt på mængden af protein i urinen, som er et tegn på nyreskade.

Men Medicinrådet vurderer, at det endnu er for usikkert, om behandlingen på længere sigt faktisk kan forhindre dialyse, transplantation eller tidlig død.

Samtidig er behandlingen meget dyr. Ved de offentlige listepriser er merudgiften beregnet til omkring 44 millioner kroner per patient over et meget langt behandlingsforløb. Den reelle pris er lavere på grund af fortrolige rabatter.

Medicinrådet tog også her sygdommens alvor med i vurderingen, men fandt alligevel ikke forholdet mellem pris, effekt og usikkerhed acceptabelt.

Rådet har opfordret virksomheden til at vende tilbage med en markant lavere pris eller et forslag til en risikodelingsaftale.

Læs Medicinrådets anbefaling om pegcetacoplan

Behandling dæmper voldsom kløe – men får nej

Maralixibat (Livmarli) fik også et nej.

Behandlingen er udviklet til patienter med Alagilles syndrom, en sjælden genetisk sygdom, som blandt andet kan påvirke lever, hjerte og blodkar.

Et af de mest belastende symptomer kan være voldsom, vedvarende hudkløe. Kløen kan påvirke søvn, indlæring og hele familiens hverdag så meget, at nogle patienter får foretaget levertransplantation blandt andet på grund af kløen.

Medicinrådet vurderer, at maralixibat faktisk kan mindske kløen.

Problemet er, at dokumentationen er meget begrænset. Det centrale studie omfattede få patienter, og den direkte sammenligning med placebo varede kun fire uger.

Det er derfor ikke dokumenteret godt nok, om behandlingen på længere sigt beskytter leveren eller kan udsætte behovet for levertransplantation.

Samtidig er behandlingen væsentligt dyrere end de lægemidler, patienterne får i dag.

Læs Medicinrådets anbefaling om maralixibat

Patienternes perspektiv får fast plads i vurderingerne

For patienter kan en anden beslutning fra mødet vise sig at få betydning langt ud over de enkelte lægemidler, der blev behandlet 2. september.

Fra december 2026 vil Medicinrådets vurderingsrapporter få et særskilt afsnit om patienternes perspektiv. Målet er at gøre det tydeligere, hvordan patienternes erfaringer og behov indgår, når rådet vurderer nye lægemidler.

Patienter og patientrepræsentanter bidrager allerede i dag til Medicinrådets fagudvalg. De kan blandt andet fortælle om, hvordan det er at leve med sygdommen, hvilke symptomer der fylder mest, hvordan behandling og bivirkninger påvirker hverdagen, og hvilke forhold ved en ny behandling der har særlig betydning for patienterne.

Det nye er derfor ikke, at patienter først nu bliver inddraget. Ændringen skal i højere grad gøre deres bidrag synligt i selve vurderingsrapporten og dermed i det materiale, som ligger til grund for Medicinrådets beslutning.

Det ligger i forlængelse af Medicinrådets strategi for 2025-2027. Her beskriver rådet blandt andet et ønske om at styrke patientinddragelsen og gøre patienternes værdier og præferencer tydeligere i beslutningsgrundlaget.

Medicinrådet har også tidligere undersøgt, hvordan patientrepræsentanter oplever arbejdet i fagudvalgene. I en evaluering offentliggjort i 2024 efterlyste patientrepræsentanter blandt andet større indsigt i beslutningsprocesserne og tydelighed om, hvordan deres bidrag bliver brugt.

For patienter kan den nye model derfor gøre det lettere at se, om hensyn som livskvalitet, belastende bivirkninger, praktiske krav ved behandlingen og sygdommens betydning for hverdagen faktisk er blevet inddraget i vurderingen – også når Medicinrådet ender med at sige nej til en behandling.

Læs mere om patientinddragelse i Medicinrådets fagudvalg

Ændringer i behandlingen af knoglemarvskræft

Medicinrådet har også opdateret rækkefølgen af behandlinger til nydiagnosticerede patienter med knoglemarvskræft, myelomatose, som ikke er egnede til højdosis kemoterapi med stamcellestøtte.

Opdateringen sker blandt andet efter, at Medicinrådet tidligere på sommeren anbefalede en ny kombination med isatuximab.

Den eksisterende kombination med bortezomib, lenalidomid og dexamethason skal dog fortsat være førstevalg til mindst 60 procent af patienterne.

Den nye anbefalede rækkefølge træder i kraft 1. oktober.

Se Medicinrådets behandlingsvejledning for myelomatose