Ny medicin kan give alvorligt syge drenge en mere normal højde – men Medicinrådet siger nej

Medicinrådet har sagt nej til at anbefale lægemidlet vamorolon som fast behandling til drenge med Duchenne muskeldystrofi. Afslaget kommer, selv om lægemidlet ser ud til at have en fordel, som kan mærkes i hverdagen: Drengene vokser muligvis mere normalt end ved den behandling, man bruger i dag.

For mange familier er det langt fra en lille ting, siger overlæge og klinisk professor John Vissing fra Rigshospitalet. Alligevel er det ikke nok til at få behandlingen godkendt. Medicinrådet mener, at der stadig er for stor tvivl om, hvor godt lægemidlet virker, og at prisen er for høj.

"Dette afslag kommer ikke super meget bag på mig, når man kender Medicinrådets politik. Vamorolon er et lille hak bedre end de steroider, vi har nu – så er spørgsmålet, om man vil betale en ordentlig merpris for færre bivirkninger og bedre livskvalitet,” siger neurolog John Vissing, som er overlæge og klinisk professor på Neurocentret, Rigshospitalet.

Duchenne muskeldystrofi er en alvorlig arvelig sygdom, som næsten kun rammer drenge. Sygdommen begynder som regel tidligt i barndommen, ofte før femårsalderen. Musklerne bliver gradvist svagere, og med tiden rammes hele kroppen. Først kommer træthed og problemer med at gå. Senere kan der opstå problemer med vejrtrækning og hjerte. Sygdommen fører som regel til død i en ung alder. Der findes ingen behandling, som kan helbrede sygdommen.

I dag får patienterne typisk behandling med binyrebarkhormon, altså prednisolon eller deflazacort. Behandlingen kan bremse sygdommen, men den kan også give bivirkninger. En af dem er, at børnene vokser mindre i højden.

Her ser vamorolon ud til at skille sig ud. Ifølge Medicinrådet peger data på, at lægemidlet sandsynligvis giver mindre væksthæmning end den nuværende behandling. Data tyder endda på, at vamorolon måske slet ikke hæmmer væksten.

I et studie voksede børnene mere i højden med vamorolon end med prednisolon. Medicinrådet peger også på, at den samlede dokumentation trækker i samme retning: Vamorolon ser ud til at være bedre for væksten end både prednisolon og deflazacort.

John Vissing fremhæver netop højden som en vigtig gevinst.

“Fordelen er især, at man undgår væksthæmning. Alle vil gerne have en normal højde, så det har selvfølgelig stor betydning for patienterne, men en forbedret livskvalitet ved at kunne blive højere er noget, som er svært at indfange i analyserne,” siger han.

For familier kan højden have betydning langt ud over et tal på en væg. Det kan handle om at ligne jævnaldrende mere, føle sig mindre anderledes og få en hverdag med færre synlige tegn på sygdom og behandling. Problemet er, at den slags er svært at måle i studier og regne om til et tal i et økonomisk regnestykke.

Det er også præcis her, Medicinrådet bremser. Rådet skriver, at det er usikkert, hvor meget mindre væksthæmning betyder for patienternes livskvalitet, fordi det ikke er blevet målt direkte i studiet. Samtidig er selve data om vækst forbundet med usikkerhed.

Studierne er små, der er kun få børn med, og børnene er højst syv år gamle. Der mangler også viden om, hvordan det går på længere sigt. Medicinrådet vurderer derfor, at resultaterne peger i en lovende retning, men at dokumentationen ikke er stærk nok.

Rådet er også i tvivl om, hvor godt vamorolon virker på selve sygdommen. Medicinrådet lægger vægt på, at det er usikkert, om lægemidlet er lige så godt som den nuværende behandling til at bremse sygdommens udvikling. På flere mål for musklernes funktion klarede vamorolon sig lidt dårligere. På ét punkt, nemlig hvor hurtigt børnene kunne gå op ad trapper, var forskellen statistisk sikker, og her klarede vamorolon sig dårligere.

Vamorolon ser altså ud til at have en fordel, når det gælder vækst, men billedet er mere uklart, når man ser på, hvor godt behandlingen holder sygdommen tilbage.

John Vissing peger også på, at vamorolon muligvis kan være bedre for knoglerne. Han henviser til nyere data, som tyder på færre knoglebrud. Medicinrådet mener dog, at der stadig er for stor usikkerhed på det punkt. Det materiale, der er sendt ind, bygger især på målinger af stoffer i blodet, som kan sige noget om knoglernes tilstand, men rådet understreger, at der ikke er klare langtidsdata, som viser, om børnene faktisk får færre knoglebrud.

Behandlingen er heller ikke fri for bivirkninger. Vamorolon kan blandt andet give infektioner, problemer fra mave og tarm og psykiske symptomer. Nogle bivirkninger kan være alvorlige. De typer bivirkninger kendes også fra den behandling, der bruges i dag. Der er også et muligt tegn på, at vamorolon giver færre adfærdsændringer, men det er ifølge materialet ikke dokumenteret sikkert i kliniske studier.

Så hvorfor ender det med et nej?

En stor del af svaret er prisen. Medicinrådet vurderer, at et gennemsnitligt behandlingsforløb med vamorolon over 22 år koster omkring 4,3 millioner kroner i lægemiddeludgifter. Sammenlignet med den behandling, der bruges i dag, giver det en ekstraudgift på cirka 3,7 til 4,2 millioner kroner per patient, afhængigt af hvilket lægemiddel man sammenligner med. Der er godt nok aftalt en rabat, som er hemmelig, så den reelle pris er lavere. Alligevel vurderer Medicinrådet, at udgiften er for høj.

I en sundhedsøkonomisk beregning anslår Medicinrådet, at vamorolon kan give en gevinst på 0,4 til 0,5 kvalitetsjusterede leveår. Det er et mål, man bruger til at veje både levetid og livskvalitet. Beregningen bygger på en antagelse om, at lægemidlet giver mildere bivirkninger og dermed bedre livskvalitet, samtidig med at effekten på sygdommen er på niveau med den nuværende behandling. Problemet er, at netop de antagelser er usikre.

“Det er i bund og grund samme behandling, som den nuværende standardbehandling, bare med færre bivirkninger. Så er spørgsmålet, hvor meget det er værd i kroner og øre,” siger John Vissing.

Medicinrådet formulerer afslaget sådan:

”Desværre har virksomheden bag vamorolon kun meget begrænset dokumentation for, at lægemidlet gavner patienterne sammenlignet med den standardbehandling, patienterne får i dag. Derudover har virksomheden prissat behandlingen markant højere. Det betyder, at vi på nuværende tidspunkt ikke kan anbefale vamorolon,” siger forperson for Medicinrådet Birgitte Klindt Poulsen i en pressemeddelelse fra rådet.

Rådet opfordrer virksomheden bag lægemidlet til at søge igen med bedre data og en lavere pris.

John Vissing er derfor heller ikke overrasket over udfaldet. Han peger på, at den nuværende behandling er billig, og at Medicinrådet ser meget nøje på, hvor meget ekstra værdi et nyt lægemiddel giver i forhold til prisen.

Samtidig ligger håbet i fagmiljøet et andet sted. Forventningerne knytter sig i højere grad til behandlinger, som går direkte efter selve årsagen til sygdommen.

“Hvis vi får noget, der går ind og rører ved kernen af sygdommen, så er det noget helt andet. Det er dér, man får håb for patienterne.”

Artiklen er en omskrevet version af artiklen Medicinrådet afviser nyt lægemiddel til børn med muskelsvind på Neurologisk Tidsskrift