Professor Ulla Møller Weinreich forklarer, at manglende grundviden om KOL og store udsving i patienternes eosinofile tal gør det svært at vurdere, hvem der kan få gavn af den nye behandling.
Snart afgøres det, om KOL-patienter får adgang til ny type behandling
Efter næsten et års ventetid ser det ud til, at Medicinrådet snart beslutter, om en udvalgt gruppe patienter med KOL kan få behandling med det biologiske lægemiddel Dupixent (dupilumab). Et biologisk lægemiddel er en medicin, der laves ud fra levende celler og målrettes bestemte dele af immunsystemet. Sagen har trukket ud, blandt andet fordi processen har været sat på pause flere gange undervejs – det kaldes clock-stop.
17. december 2025 forventes Medicinrådet at træffe beslutning om, hvorvidt dupilumab også skal kunne bruges til behandling af patienter med KOL, som har en såkaldt eosinofil fænotype. Det betyder, at de har forhøjede mængder af eosinofile, som er en type hvide blodlegemer, der nogle gange stiger ved bestemte former for betændelse i luftvejene.
Vurderingen begyndte 16. december 2024, og i løbet af det efterfølgende års tid har det ene clock-stop i sagen afløst det andet. Det er der ifølge KOL-ekspert, professor i lungesygdomme og formand for Dansk Lungemedicinsk Selskab (DLS), Ulla Møller Weinreich, formodentlig flere årsager til.
Biologisk medicin er lægemidler, der er udviklet ud fra levende celler og målretter bestemte dele af immunsystemet. De bruges i dag til sygdomme som svær astma, atopisk eksem, leddegigt og nogle former for kronisk tarmbetændelse.
Hos patienter med KOL har der indtil nu ikke været et stabilt, målrettet biologisk angrebspunkt, fordi sygdommen giver en meget blandet og svingende betændelsesreaktion i luftvejene.
Først i nyere tid har forskere identificeret en mindre gruppe KOL-patienter med forhøjede eosinofile, som muligvis kan have gavn af en biologisk behandling. Hvis Medicinrådet siger ja, bliver det første gang, at biologisk medicin tages i brug til KOL.
”Noget af det, der er blevet efterspurgt fra Medicinrådet, er viden, som vi ikke har, og det er en kæmpe hæmsko i den her sammenhæng, at der er så frygtelig meget, vi ikke ved om KOL. Vi kan jo ikke hekse viden op af jorden, som vi har forsømt os på at lave. For der har ganske enkelt ikke været midler til at forske i basisviden om KOL,” lyder forklaringen fra Ulla Møller Weinreich, der samtidig peger på, at det også har været problematisk at estimere det antal af patienter med KOL, der potentielt vil være kandidater til den biologiske behandling.
Svært at udvælge kandidater til behandling
Det er nemlig ikke enkelt at finde ud af, hvem der er egnede til behandlingen. Hos patienter med svær astma ligger de eosinofile typisk stabilt og højt. Men hos patienter med KOL kan tallet skifte fra dag til dag. Den ene dag kan niveauet være over grænsen på mindst 300 eosinofile pr. mikroliter blod, men senere kan det falde til et langt lavere tal. Grænsen på 300 forventes at blive en del af retningslinjerne for, hvem der kan få biologisk behandling.
”Spørgsmålet om, hvor mange KOL-patienter der er kandidater til dupilumab, er utroligt svært at svare på. Fordi en del af dem, som fremstår med en eosinofil inflammation, har måske ikke en vedvarende type 2-profil. Hos patienter med svær astma ser vi en meget mere stringent type 2-inflammation, mens patienter med KOL stort set kan vandre op og ned i deres eosinofile tal i løbet af ganske kort tid. Derfor fornemmer vi også, at de har en meget mere blandet inflammation end eksempelvis patienter med svær astma,” siger professoren.
Inflammation betyder betændelsesreaktion i kroppen, som ikke nødvendigvis skyldes bakterier, men kan skyldes immunsystemet selv. Type 2-inflammation er en bestemt måde, immunsystemet reagerer på, og den ses typisk tydeligt hos patienter med svær astma, mens KOL-patienter ofte har mere blandede reaktioner.
Netop derfor mener Ulla Møller Weinreich, at man – hvis dupilumab bliver godkendt – skal holde øje med eosinofile over længere tid.
”Den eosinofile profil hos patienter med KOL er med andre ord kompleks. Det betyder også, at man heller ikke har kunnet vurdere, hvor mange patienter med KOL der reelt kan være kandidater til behandlingen. Det har uden tvivl også været en udfordring for Medicinrådet, og derfor bør man kigge på eosinofile over tid i de her patienter,” siger hun.
Kræver et KOL-register
Hvis man ikke gør det, risikerer man ifølge hende, at langt flere end forventet vurderes som egnede til en behandling, der er meget dyr. Alligevel håber hun, at Medicinrådet ender med at sige ja.
”Hele KOL-området trænger til et løft. Det håber jeg, vi får med kronikerpakken til KOL og med en godkendelse af dupilumab til KOL,” siger hun.
Hvis Medicinrådet vender tomlen op og anbefaler dupilumab til KOL, bliver der samtidigt oprettet et register til biologisk behandling.
”Vi er parate til at lægge sidste hånd på et KOL-register, der skal operere sideløbende med, at dupilumab bliver godkendt til KOL - såfremt det sker. Det bliver helt i stil med svær astmaregistret, hvor man følger patienter i biologisk behandling. Det er et krav fra Medicinrådet, at man kan følge, hvilke patienter der i praksis ender i behandlingen, og hvad der karakteriserer dem – men også dem, der ikke kommer i behandling. Ud fra det kan vi forske og lave rapporter, så man kan finde ud af, hvordan det går dem, der får behandlingen i den virkelige verden,” siger Ulla Møller Weinreich.
Ikke godkendt i de nordiske lande
Selv om dupilumab er godkendt i Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) til patienter med KOL, der både har forhøjede eosinofile og ikke får nok ud af den almindelige behandling, har ingen af de nordiske lande taget medicinen i brug til KOL-patienter. I Sverige er indikationen godkendt, men rådet for nye terapier har valgt ikke at lave en national anbefaling endnu. Samtidig har myndigheden TLV endnu ikke udvidet tilskuddet til at omfatte KOL.
I den største svenske region, Region Stockholm, er dupilumab heller ikke godkendt til KOL. Den svenske ekspertgruppe Janusinfo anbefaler at vente på en økonomisk analyse, en national beslutning og nationale retningslinjer. De svenske lungespecialister har også peget på den samme udfordring som i Danmark, nemlig at det er uklart, hvem der rent faktisk er målgruppen i praksis.
I Norge er eksperterne heller ikke enige om, hvor stor målgruppen er. Her har den formelle vurdering ligget i det norske system ’Nye Metoder’ siden sensommeren 2024. I Finland er situationen næsten identisk med Norge og Danmark, og ingen af de tre lande har endnu åbnet for, at dupilumab kan bruges som almindelig behandling til patienter med KOL.
Artiklen er en omskrevet version af artiklen Snart afgøres det, om KOL-patienter får adgang til biologisk behandling på Respiratorisk Tidsskrift