Mange patienter med MDS må stoppe behandlingen på grund af bivirkninger

Hver anden patient med alvorlig knoglemarvssygdom får så mange bivirkninger af medicinen azacitidin, at behandlingen må stoppes allerede efter få gange. Nu vil forskere finde ud af, om lavere doser kan gøre behandlingen mere skånsom.

Patienter med myelodysplastisk syndrom (MDS) har en alvorlig sygdom i knoglemarven, som giver blodmangel og øget risiko for infektioner. For dem med svær sygdom, kaldet højrisiko MDS, findes der kun få behandlingsmuligheder. Den mest brugte medicin er azacitidin.

"For de højrisiko MDS-patienter, som responderer godt på behandlingen, er medicinen livsforlængende, men desværre virker behandlingen ikke på alle, selv ved fuld behandling. Andre patienter oplever så alvorlige bivirkninger, at de må stoppe behandlingen tidligere end ønsket – ofte på grund af alvorlige infektioner, som kræver hospitalsbehandling," siger overlæge Marianne Tang Severinsen fra Aalborg Universitetshospital.

Hun og hendes kolleger har undersøgt, hvordan det går for 103 patienter fra Nordjylland, som fik azacitidin mellem 2010 og 2022. Resultaterne er publiceret i tidsskriftet eJHaem og viser, at mange patienter må afbryde behandlingen meget tidligt.

"Vi ser, at hos 45 procent af patienterne, der afbryder behandlingen inden for de første to serier, skyldes det bivirkninger. Det er problematisk, når vi ved, at den fulde effekt typisk først indtræder efter 4-8 serier, og der til disse patienter ikke findes noget behandlingsalternativ," forklarer Linea Pilgaard, der er videnskabelig assistent i projektet.

Mange bliver indlagt

Allerede i løbet af den første måned fik 78 procent af patienterne behov for blodtransfusion, og tre ud af fire blev på et tidspunkt indlagt. For hver måned, der går, stopper cirka 10 procent flere patienter behandlingen. Det er særligt i starten af forløbet, at bivirkningerne er slemme.

"Det er enormt stressende og frustrerende for patienterne, at de ofte får udsat deres behandling, fordi de er for syge til at modtage den. Det gør det svært for dem at planlægge hverdagen – men det er også en ekstra belastning for hospitalsvæsenet, at mange patienter ikke har mulighed for at følge de planlagte forløb," siger Linea Pilgaard.

Selvom behandlingen kan virke for nogen, var det kun lidt over hver tredje patient, der fik det bedre. Median-overlevelsen var knap 13 måneder.

Mere skånsom behandling på vej?

Med støtte fra Regionernes Medicinpulje går forskerne nu i gang med et større studie, hvor de skal undersøge, hvorfor nogle patienter må stoppe behandlingen, og om der er en sammenhæng mellem dosis og bivirkninger.

"Forhåbentlig kan vi finde ud af, om vi kan blive bedre til at forudsige, hvilke patienter, der har gavn af behandlingen, og på forhånd udpege dem, som ikke kan tåle den," siger Marianne Tang Severinsen.

Hun planlægger også et forsøg med lavere doser eller længere pause mellem behandlingerne:

"Det langsigtede mål er at finde en mere skånsom behandlingsstrategi, hvor vi kan fastholde patienterne i behandlingen, mens den akkumulerede dosis bliver den samme, så flere kan få gavn af behandlingen," siger hun.