Formand for Medicinrådet, Jørgen Schøler Kristensen, og næstformand Birgitte Klindt Poulsen.
Nej, nej og nej - og et ja: Medicinrådet afviser flere lægemidler på grund af usikker effekt og høj pris
For lidt evidens og for høj pris var de to mest brugte argumenter, da Medicinrådet på sit møde 27. november afviste at anbefale flere lægemidler. Det blev dog ja til CAR-T-behandlingen ciltacabtagene autoleucel. Det sker efter, at virksomheden har sænket prisen.
Nej til middel mod nervesygdom
Medicinrådet har besluttet ikke at anbefale lægemidlet inebilizumab til behandling af voksne med den sjældne nervesygdom neuromyelitis optica spektrum sygdom (NMOSD). NMOSD er en kronisk inflammatorisk sygdom, der angriber synsnerver og rygmarv. Den kan føre til alvorlige symptomer som synsnedsættelse, lammelser og hukommelsesproblemer.
Medicinrådet vurderer, at der ikke er tilstrækkelig dokumentation for, om inebilizumab har en bedre eller dårligere effekt og sikkerhedsprofil end den nuværende standardbehandling med rituximab. Begge lægemidler kan mindske risikoen for sygdomsforværring, og de mest almindelige bivirkninger er infektioner og reaktioner på infusionerne.
Inhabilizumab er markant dyrere end rituximab. Medicinrådet vurderer, at omkostningerne ikke står mål med den usikre effekt. Det betyder, at lægemidlet ikke anbefales til bred brug i Danmark.
NMOSD er en sjælden sygdom med kun 78 registrerede patienter i Danmark. Sygdommen debuterer typisk i 30’erne, og symptomerne varierer fra træthed og smerter til alvorlige neurologiske skader som lammelser. Sygdommen forværres oftest i forbindelse med attakker, som kan give varige mén.
Langt de fleste danske patienter er i behandling med rituximab, og kun få oplever behandlingssvigt, hvor inebilizumab kunne være en mulighed. Medicinrådet forventer, at patienter, der allerede er i stabil behandling med rituximab, ikke vil skifte til inebilizumab.
Inebilizumab er et monoklonalt antistof, der angriber visse immunceller for at reducere inflammationen ved NMOSD.
Nej til middel mod sjælden kræftsygdom efter transplantation
Medicinrådet har besluttet ikke at anbefale tabelecleucel til behandling af patienter med den sjældne og alvorlige kræftform Epstein-Barr-virus-positiv posttransplantations-lymfoproliferativ sygdom (EBV+ PTLD). Sygdommen opstår som en komplikation efter organ- eller stamcelletransplantation og er forbundet med høj dødelighed. Hos patienter, der ikke responderer på første behandling, er den forventede overlevelse kun en til fire måneder.
Beslutningen skyldes usikkerhed om, hvor meget tabelecleucel forbedrer overlevelsen i forhold til eksisterende behandling, som typisk er rituximab alene eller i kombination med kemoterapi. De tilgængelige data er begrænsede, og opfølgningsperioden i de kliniske forsøg er kort. Derudover er omkostningerne ved tabelecleucel meget høje, og Medicinrådet vurderer, at effekten ikke står mål med prisen.
Tabelecleucel er en immunterapi baseret på T-celler fra donorer, som er designet til at angribe celler inficeret med Epstein-Barr-virus. Behandlingen gives som intravenøse infusioner i cyklusser og er specifikt tilpasset patientens vævstype.
Medicinrådet har opfordret producenten til at indsende opdaterede data om tabelecleucels effekt og sikkerhed, som kræves af Det Europæiske Lægemiddelagentur for fortsat markedsføringstilladelse. De foreløbige resultater indikerer, at tabelecleucel kan forlænge overlevelsen, men usikkerhederne gør det vanskeligt at vurdere den præcise effekt.
Nej til middel mod fremskreden kræft i mave-tarmsystemet
Medicinrådet har besluttet ikke at anbefale ripretinib til behandling af patienter med fremskreden gastrointestinal stromal tumor (GIST), der tidligere har fået behandling med mindst tre andre typer kræftmedicin. Ripretinib kan forlænge tiden uden sygdomsforværring og forbedre overlevelsen sammenlignet med ingen behandling. Behandlingen ser desuden ud til at give færre bivirkninger end de behandlinger, som i dag anvendes i Danmark.
På trods af disse fordele vurderer Medicinrådet, at prisen for ripretinib er så høj, at den ikke står mål med effekten. Medicinrådet opfordrer derfor producenten til at tilbyde en markant lavere pris for lægemidlet. Beslutningen er truffet på baggrund af resultater fra et klinisk forsøg, der viste, at patienter behandlet med ripretinib i gennemsnit levede 5,3 måneder længere uden forværring af sygdommen end patienter, der ikke fik behandlingen.
Patienter med fremskreden GIST behandles i dag typisk først med imatinib, som kan bremse kræftens udvikling. Hvis det ikke længere virker, kan patienterne få sunitinib som anden mulighed og derefter regorafenib. Når disse behandlinger ikke længere virker, findes der i øjeblikket ingen fast standardbehandling. I praksis forsøger læger at anvende andre typer kræftmedicin, som måske kan have effekt.
GIST er en sjælden kræftsygdom, der opstår i mavetarmsystemet, og som rammer cirka 60 danskere om året, primært ældre patienter. I halvdelen af tilfældene har sygdommen spredt sig, eller operation er ikke mulig. Ripretinib er en målrettet behandling, der hæmmer væksten af kræftceller, men Medicinrådet vurderer, at den ikke er omkostningseffektiv i forhold til de nuværende behandlingsmuligheder i Danmark.
Ja til middel mod knoglemarvskræft
Medicinrådet besluttede på sit rådsmøde onsdag at anbefale lægemidlet ciltacabtagene autoleucel som fjerdelinjebehandling af voksne patienter med knoglemarvskræft (myelomatose). Patienterne skal have fået tre tidligere behandlinger og derudover opfylde en række kriterier.
I februar 2024 anbefalede Medicinrådet lægemidlet teclistamab til samme patientgruppe, og med den nye beslutning om ciltacabtagene autoleucel har patienter med knoglemarvskræft i år fået to nye og bedre behandlingsmuligheder, end de havde tidligere. I alt har Medicinrådet siden 2017 anbefalet seks nye lægemidler til behandling af denne kræfttype.
Medicinrådet tog første gang stilling til ciltacabtagene autoleucel i september 2023. Dengang anbefalede Rådet ikke behandlingen, men opfordrede lægemiddelvirksomheden til at sænke prisen. Det har virksomheden gjort, og den nye pris har været udslagsgivende for, at Medicinrådet nu anbefaler behandlingen. Behandlingen kan øge patienternes overlevelse væsentligt, men da der er usikkerhed om hvor længe, ønsker Medicinrådet at følge, hvordan behandlingen virker hos de patienter, der sættes i behandling.
Ciltacabtagene autoleucel markedsføres under handelsnavnet Carvykti og er en ATMP (advanced therapy medicinal product) af typen CAR-T.
Rådet er opmærksomt på, at det vil tage tid - ca. tre måneder - før behandlingen kan tilbydes til danske patienter, fordi CAR-T-behandlingen skal produceres af virksomheden og hospitalsafdelingerne skal forberede sig, inden de kan tage det i brug.
Ja til ny 2. linje behandling for aggressiv lymfekræft
(Anbefalinger vedrørende CAR-T behandling til diffust storcellet B-celle lymfom (DLBCL) er opdateret med hensyn til anvendelse af holding- og bridging-terapi)
Medicinrådet har godkendt brugen af axicabtagene ciloleucel (axi-cel), en type CAR-T-behandling, som en ny mulighed for patienter med en aggressiv type lymfekræft, der vender tilbage hurtigt eller ikke reagerer på den første behandling. Behandlingen gælder patienter med kræfttyperne diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL) og high-grade B-cellelymfom (HGBL), men kun hvis patienterne er i god almen tilstand.
Axi-cel er en avanceret immunterapi, hvor patientens egne immunceller bliver taget ud, ændret i et laboratorium, så de bedre kan angribe kræftceller, og derefter ført tilbage i kroppen. Behandlingen har vist sig at kunne forlænge livet og bremse sygdommens udvikling sammenlignet med den nuværende standardbehandling, der består af kemoterapi og stamcelletransplantation. Bivirkningerne ved axi-cel og stamcelletransplantation er forskellige, men samlet set vurderes de at være på samme niveau.
Medicinrådet har besluttet, at patienter kan få hjælp med såkaldt holding- eller bridging-terapi, mens de venter på selve axi-cel-behandlingen. Det er også vigtigt, at tiden fra udtagning af immunceller til de kan føres tilbage i kroppen, svarer til det tidsrum, der blev brugt i de kliniske forsøg, så behandlingen bliver så effektiv som muligt.
Rådet har bedt Dansk Lymfom Gruppe om at indsamle data om, hvordan behandlingen virker i praksis, hvilke bivirkninger der opstår, og hvor lang tid processen tager. Efter to år vil Medicinrådet se på disse data og vurdere behandlingen igen.
Axi-cel er dyrere end den nuværende behandling, men Medicinrådet vurderer, at prisen er rimelig, fordi behandlingen kan forlænge livet og bremse sygdommen hos patienter, der ellers ikke har mange muligheder.
Ja til ny 3. linje behandling for tilbagevendende lymfekræft
(Anbefalinger vedrørende CAR-T behandling til diffust storcellet B-celle lymfom (DLBCL) er opdateret med hensyn til anvendelse af holding- og bridging-terapi)
Medicinrådet anbefaler axicabtagene ciloleucel (axi-cel), en type CAR-T-behandling, som en behandlingsmulighed for voksne med kræfttyperne recidiveret eller refraktært diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL) og primært mediastinalt storcellet B-cellelymfom (PMBCL). Behandlingen er for patienter, hvor mindst to tidligere behandlinger ikke har virket, og som er i god almen tilstand.
Axi-cel er en avanceret immunterapi, hvor patientens egne immunceller ændres genetisk, så de kan angribe kræftcellerne. Behandlingen har vist sig at forbedre overlevelsen sammenlignet med den nuværende standardbehandling, som er kemoterapi kombineret med rituximab. Dog er der usikkerhed om, hvor stor effekten er i forhold til standardbehandlingen.
Medicinrådet anerkender, at axi-cel er en dyrere behandling, men vurderer, at prisen er rimelig set i forhold til effekten, selv når usikkerhederne tages i betragtning. Samtidig er det vigtigt, at behandlingen følges nøje i praksis.
Patienter, der modtager axi-cel, kan også få holding- eller bridging-terapi, mens de venter på, at behandlingen kan gennemføres. Medicinrådet understreger, at tiden fra udtagning af immunceller til infusion af axi-cel skal svare til den tidsramme, der blev brugt i de kliniske forsøg.
Medicinrådet har bedt Dansk Lymfom Gruppe om at opsamle data om behandlingens effekt, sikkerhed og bivirkninger samt om, hvordan holding- og bridging-terapi anvendes i praksis. Efter to år vil Medicinrådet genvurdere behandlingen på baggrund af disse data.
Denne beslutning betyder, at axi-cel nu bliver en mulighed for en gruppe patienter med meget få andre behandlingsmuligheder.