Formand for Medicinrådet, Jørgen Schøler Kristensen, og næstformand Birgitte Klindt Poulsen.
Medicinrådet siger ja til nye behandlinger mod blærekræft, livmoderkræft og sjælden blodsygdom
Medicinrådet anbefalede 28. august tre nye behandlinger og sagde nej til to andre. En af de positive anbefalinger er en revurdering af et lægemiddel til behandling af blærekræft, som Medicinrådet nu anbefaler. Medicinrådet kom også med to nye lægemiddelrekommandationer.
Et nej blev vekslet til et ja til middel mod spredt blærekræft
I september 2022 anbefalede Medicinrådet ikke enfortumab vedotin til behandling af voksne med lokalt fremskreden eller metastatisk urotelialkræft, som tidligere er blevet behandlet med platinbaseret kemoterapi og en PD-1/L1-hæmmer. Medicinrådet vurderede dengang, at det ikke var dokumenteret, at enfortumab vedotin forlænger patienternes levetid sammenlignet med vinflunin, som er den behandling, patienterne får i dag.
”Omkostningerne forbundet med behandling med enfortumab vedotin er højere end for vinflunin. Medicinrådet vurderer derfor, at omkostningerne ikke er rimelige, særligt når usikkerheden om effekten tages i betragtning,” konkluderede Medicinrådet dengang i anbefalingen.
Astellas Pharma har siden anmodet om en revurdering, som Medicinrådet er gået med til. Revurderingen tager udgangspunkt i opdateret dokumentation
indsendt Astellas Pharma, hvor der både indgår nye data (data fra EV-301 med længere opfølgning) og en opdateret sundhedsøkonomisk model. Desuden er prisen på enfortumab vedotin reduceret siden Medicinrådets anbefaling fra 2022.
De nye data og den nye pris fik onsdag Medicinrådet til at anbefale midlet. Anbefalingen gælder patienter i god almentilstand (performancestatus 0 og 1).
Medicinrådet vurderer nu, at enfortumab vedotin kan forlænge patienternes levetid sammenlignet med vinflunin. Samtidig er enfortumab vedotin ikke forbundet med flere eller mere alvorlige bivirkninger end vinflunin.
Omkostningerne forbundet med behandling med enfortumab vedotin er højere end for vinflunin, men Medicinrådet vurderer, at omkostningerne er rimelige i forhold til den forventede effekt.
Ja til middel mod sjælden blodsygdom
Medicinrådet anbefaler en ny behandling for voksne med en sjælden blodsygdom kaldet paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH), som er en sjælden blodsygdom, hvor kroppens immunsystem angriber og ødelægger de røde blodlegemer, hvilket fører til blodmangel, mørk urin og øget risiko for blodpropper. Sygdommen kan også medføre nyreproblemer og mavesmerter.
Den nye behandling er rettet mod patienter, der har en bestemt type blodmangel (hæmolytisk anæmi), og som ikke tidligere har modtaget såkaldte C5-hæmmere, som er medicin, der forhindrer immunsystemet i at angribe og ødelægge de røde blodlegemer.
Behandlingen, som nu kan bruges som førstevalg, hedder Aspaveli (pegcetacoplan). Medicinen virker ved at hæmme en del af kroppens immunsystem, som ellers kan skade de røde blodlegemer. Indtil nu har Aspaveli kun været brugt som andenbehandling, hvis andre lignende mediciner (C5-hæmmere som ravulizumab eller eculizumab) ikke virkede godt nok.
Medicinrådet anbefaler den nye behandling, fordi den ser ud til at forbedre blodmanglen og mindske behovet for blodtransfusioner bedre end de eksisterende behandlinger. Rådet baserede deres vurdering på en sammenligning med den eksisterende medicin, eculizumab, hvor flere patienter blev uafhængige af blodtransfusioner, og deres hæmoglobinniveauer steg mere.
Der er dog stadig en vis usikkerhed i sammenligningen af behandlingerne, da dataene kan være påvirket af forskelle i de patientgrupper, der blev undersøgt.
Bivirkningerne af den nye behandling er sammenlignelige med de eksisterende behandlinger og er generelt milde til moderate.
Medicinrådet oplyser, at både pegcetacoplan og C5-hæmmere er meget dyre behandlinger, som – hvis de har effekt – skal administreres livslangt. Patienter, som behandles med pegcetacoplan, har mulighed for selv at administrere behandlingen i eget hjem. Hvis de gør det, vil omkostningerne forbundet med pegcetacoplan samlet set være lavere end omkostninger ved C5-hæmmere.
I anbefalingen opfordrer Medicinrådet regionerne til at benytte det lægemiddel, der samlet set er forbundet med de laveste omkostninger.
I Danmark estimeres det, at der er omkring 50 patienter med PNH, heraf er halvdelen i behandling med en C5-hæmmer. Der diagnosticeres mellem tre og fire nye patienter hvert år, og heraf vil to kandidere til behandling.
Ja til middel mod livmoderkræft
Medicinrådet anbefaler brugen af dostarlimab sammen med kemoterapi til behandling af patienter med en bestemt type kræft i livmoderslimhinden (dMMR/MSI-H endometriecancer). Anbefalingen gælder for patienter med fremskreden eller tilbagevendende sygdom, som har en god almentilstand og er egnede til kemoterapi.
Rådet mener, at kombinationsbehandlingen kan forlænge patienternes levetid sammenlignet med den nuværende standardbehandling med platinbaseret kemoterapi. Men der er usikkerhed om, hvor meget længere patienterne vil leve, fordi de kun er blevet fulgt i kort tid i undersøgelserne.
Behandlingen er forbundet med flere bivirkninger end platinbaseret kemoterapi, og dostarlimab kan give livstruende og langvarige bivirkninger.
Selvom behandlingen er dyrere, vurderer Medicinrådet, at omkostningerne er rimelige i forhold til den forventede effekt. Det anbefales, at behandlingen med dostarlimab gives i maksimalt to år fra start.
Nej til middel mod lungekræft
Medicinrådet anbefaler ikke at bruge pembrolizumab sammen med platinbaseret kemoterapi før operation og derefter som eneste behandling til voksne med ikke-småcellet lungekræft, som har høj risiko for, at kræften vender tilbage.
Rådet mener ikke, der er nok bevis for, at behandlingen forbedrer overlevelsen eller forsinker tilbagefald af sygdommen sammenlignet med de behandlinger, der allerede bruges.
Derudover er behandlingen med pembrolizumab dyrere og kan medføre alvorlige og langvarige bivirkninger, som ser ud til at være værre end dem ved de nuværende behandlinger.
Nej til middel mod aggressiv lymfekræft
Medicinrådet anbefaler ikke at bruge glofitamab som eneste behandling til voksne kræftpatienter med en særlig type aggressiv lymfekræft (efraktær/relaps diffust storcellet B-celle lymfom), der ikke har reageret på to eller flere tidligere behandlinger.
Rådet mener, at der ikke er nok sikker dokumentation for, at glofitamab forbedrer overlevelsen sammenlignet med den nuværende standardbehandling, som kombinerer kemoterapi med rituximab. Det er også usikkert, hvilken behandling der har flest og værste bivirkninger.
Desuden er glofitamab dyrere end den nuværende behandling, og Medicinrådet vurderer, at omkostningerne ikke er berettigede i forhold til den usikre effekt.
Lægemiddelrekommandationer
Lægemiddelrekommandation til metastatisk kastrationssensitiv prostatakræft - læs mere her.
Lægemiddelrekommandation til spinal muskelatrofi - læs mere her og i artiklen herunder:
