SMA-patienter vil sagsøge den norske stat

Patient- og pårørendegruppen SMA Norge vil sagsøge den norske stat, fordi en myndighed har valgt at afvise en revurdering af Spinraza til voksne.

Det skriver Dagsavisen.

Den norske pendant til Medicinrådet, Beslutningsforum, tillod i februar i å, at alle norske børn og unge i alderen 0-18 år med SMA kunne få Spinraza. De norske myndigheder er dermed gået langt videre i godkendelsen end i Danmark, hvor det kun er helt små børn med SMA1 og SMA2, der kan få den dyre medicin.

Men de voksne, norske patienter er ikke tilfredse med den norske beslutning. Langt fra. For de vil selv have mulighed for at få medicinen. Og da de fik nys om, at professor i neurologi og leder af den neuromuskulære afdeling på Stanford University i Californien, John W. Day, havde ny forskning, som viser, at Spinraza også har effekt på voksne patienter (se denne artikel), krævede de, at Beslutningsforum revurderede beslutningen om, at ingen voksne skulle have Spinraza.

Men Beslutningsforum valgte at sende sagen til Bestillerforum først. I Norge kan alle bede om at få behandlet en sag, men forespørgslen skal igennem Bestillerforum først.

Og her besluttede man at afvise en revurdering, skriver Dagsavisen. 

SMA-patienterne har hyret nu advokatfirmaet Lippestad, som vil sagsøge staten. Advokaterne mener, at det er imod norsk lov, at voksne SMA-patienter ikke kan få Spinraza.

”Gældende sundhedslovgivning giver ret til forsvarlig og nødvendig behandling, lige tilgang og individuel vurdering. Det, at Spinraza er den eneste mulige behandling til sygdommen udløser et retskrav på medicinen, da den er den eneste forsvarlige medicin,” skriver advokatfirmaet ifølge Dagsvisen.

I Norge kan man ligesom i Danmark godt prioritere på grundlag af medicins effekt og pris. Men patient- og pårørendegruppen mener ikke, at der kan prioriteres på baggrund af alder.

Om Spinraza

• Lægemiddel med indholdsstoffet nusinersen
• Nusinersen blev udviklet i samarbejde mellem Adrian Krainer på Cold Spring Harbor Laboratory og Ionis Pharmaceuticals. En del af udviklingsomkostninger blev betalt af organisationen Cure SMA.
• I 2012 begyndte et samarbejde mellem Ionis Pharmaceuticals og Biogen, og Biogen købte i 2015 rettighederne til nusinersen.
• Blev i december 2016 godkendt af de amerikanske lægemiddelmyndigheder som det første lægemiddel til behandling af spinal muskelatrofi.
• Blev godkendt af de europæiske lægemiddelmyndigheder i maj 2017.
• Listeprisen på Spinraza var i 2017 i Danmark 620.000 kr. pr. dosis. Behandlingen består af fire startdoser med 14 dages mellemrum, hvorefter patienten skal have en dosis hver fjerde måned. Derfor skal patienten det første behandlingsår have seks doser, og i efterfølgende år tre doser, hvilket giver en listepris på 3,72 mio. kr. det første år og 1,86 mio. kr. årene efter.
• Den pris, som regionernes lægemiddelorganisation, Amgros, har forhandlet sig frem til, og den rabat, som Biogen har ønsket at give, er hemmelig.

Tidslinie i Spinraza-sagen

12.oktober 2017: Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af den høje pris. Der anbefales dog protokolleret ibrugtagning til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling.

20.december 2017. Det svenske NT-råd siger ja til, at patienter under 18 år med SMA af type 1 og 2 kan under visse betingelser og under skarp kontrol tilbydes behandling med lægemidlet Spinraza.

30. januar 2018. Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af manglende evidens. Der anbefales dog protokolleret ibrugtagning til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to-tre SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling.

11. februar 2018. Det norske Beslutningsforum siger ja til Spinraza til SMA-patienter, type 1, 2 og 3 - men under 11 forudsætninger.

3. april 2018. Sundhedsminister Ellen Trane Nørby er indkaldt til samråd i Folketingets sundhedsudvalg i sagen.

26. juni 2018. Sundhedsminister Ellen Trane Nørby er indkaldt til nyt samråd i Folketingets sundhedsudvalg i sagen.

Fakta om spinal muskelatrofi type (SMA)

Spinal muskelatrofi (SMA) er en sygdom i nervecellerne i rygmarven. Det er de store nerveceller (forhornsceller) i rygmarvens forreste del, der ikke fungerer optimalt. Sygdommen medfører svind af musklerne, fordi de celler, som via nervebanerne signalerer til musklerne, at de skal trække sig sammen, forsvinder.
Sygdommen er en arvelig sygdom, som skyldes en defekt i SMN1-genet (Survival Motor Neuron 1). Ved alle personer findes der kopier (SMN2) af SMN1-genet, som til en vis grad erstatter SMN1-genets funktion.

SMA inddeles i tre typer, afhængig af tidspunktet for, hvornår symptomerne først viser sig, og hvordan barnet udvikler sig motorisk. Generelt kan det siges, at jo tidligere i livet de første symptomer viser sig, jo mere omfattende vil kraftnedsættelsen udvikle sig.

• SMA type I: Barnet får symptomer, før han/hun er seks måneder, og ofte ses symptomerne allerede ved fødslen. Barnet kommer ofte aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år, dog afhængig af hvor intensiv vejrtrækningshjælp, der bliver iværksat. (Der er dog undtagelser, bl.a. to danske børn, som er blevet hhv. 17 (Magnus) og 9 år (Esma), som Sundhedspolitisk Tidsskrift tidligere har haft artikler om)
• SMA type II: Symptomerne viser sig, før barnet er 12 måneder gammel. Barnet kan sidde selv, men kan ikke stå eller gå selv, og barnet får derfor tidligt brug for kørestol. Benene er mere påvirkede end armene og skuldrene mere påvirkede end hænder. Det betyder, at barnet tidligt skal have hjælp til daglige funktioner. Graden af kraftnedsættelse kan være forskellig fra person til person.
• SMA type III: Er den mildeste form. Symptomerne viser sig fra 18-månedersalderen og op i voksenalderen. Kraftnedsættelsen er mest udtalt i hofter, skuldre og krop og breder sig langsomt til albuer og knæ. Benene er oftest svagere end armene. Graden af kraftnedsættelse er meget forskellig fra person til person.

- Kilde: Muskelsvindfonden