Ingen Spinraza til børn over seks år
På gårsdagens møde i Medicinrådet blev afgørelsen om behandling med ny medicin til mennesker med muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi (SMA) ændret. En lille gruppe børn på 10-12 børn under seks år med SMA2 får nu adgang til behandlingen med den ekstremt dyre medicin, Spinraza.
"Vi mener fortsat ikke, at der er et rimeligt forhold mellem den dokumenterede effekt og den pris, ansøger forlanger. Vi udvider anbefalingen, fordi der for nylig er publiceret data, som har givet os mulighed for at lave supplerende analyser. Baseret på det mener vi, at der nu er evidens for at udvide vores anbefaling til at omfatte børn med SMA type 2, der opfylder en række kriterier," siger Steen Werner Hansen, som deler formandskabet for Medicinrådet med Jørgen Schøler Kristensen, til Medicinrådets hjemmeside.
Listeprisen på Spinraza var i 2017 i Danmark 3,72 mio. kr. det første år pr. patient og 1,86 mio. kr. årene efter. Den pris, som regionernes lægemiddelorganisation Amgros har forhandlet sig frem til, og den rabat, som lægemiddelvirksomheden bag Spinraza, Biogen, har ønsket at give, er hemmelig, men vurderes til at være på ca. 40 procent.
Medicinrådet fastholder, at Spinraza fortsat ikke kan anbefales generelt som standardbehandling til patienter med SMA, men ny forskning fra februar i år - det såkaldte CHERISH-studie - og analyser af forskningen fra Medicinrådsmedlem, ledende overlæge Hanne Roligheds afdeling på Bispebjerg Hospital resulterer i, at Medicinrådet nu også anbefaler Spinraza til en lille gruppe børn med SMA type 2, som opfylder en række kriterier. Det sker under anvendelse af alvorlighedsprincippet.
Beregningen fra Hanne Roligheds Klinisk farmakologisk afdeling på Bispebjerg hospital viser, at effekten er større hos de børn, som behandles tidligt efter symptomdebut (< 25 måneder), hvorimod effekten ikke kunne dokumenteres hos de børn, der startede behandling senere end 44 måneder (ca. 4 år) efter symptomdebut.
Derfor bliver Spinraza nu kun tilbudt til børn med SMA2, hvis alder ved symptomdebut maks. er to år, og der skal maks. være fire års sygdomsvarighed ved opstart af behandling. Børnene kan altså maks. være seks år og må derudover ikke være i respirator.
"Det er et lille skridt i den rigtige retning, at Medicinrådet nu anerkender virkningen af Spinraza og tilbyder medicinsk behandling til børn med SMA 2 op til seks år og under visse kriterier. I Sverige og Norge tilbyder man dog langt flere børn og unge med SMA behandling med Spinraza. I Tyskland og en række andre europæiske lande har også voksne med SMA adgang til behandling, og der er gode resultater. Danmark bør følge trop med de andre europæiske lande," siger Lisbeth Koed Doktor, formand for Muskelsvindfonden, til Muskelsvindfondens hjemmeside.
"Der findes ingen andre tilbud om behandling til denne lille gruppe mennesker, og Muskelsvindfonden vil derfor fortsætte indsatsen med at få behandlingen godkendt til dem, der ønsker at få behandling, og det er uanset alder og uanset om man er nydiagnosticeret. Medicinen er ikke kun udviklet til nogle få udvalgte, hvilket vi flere gange har fremført i fagudvalget over for Medicinråde," siger hun.
Tidslinie i Spinraza-sagen
12.oktober 2017: Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af den høje pris. Der anbefales dog protokolleret ibrugtagning til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling.
20.december 2017. Det svenske NT-råd siger ja til, at patienter under 18 år med SMA af type 1 og 2 kan under visse betingelser og under skarp kontrol tilbydes behandling med lægemidlet Spinraza.
30. januar 2018. Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af manglende evidens. Der anbefales dog protokolleret ibrugtagning til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to-tre SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling.
11. februar 2018. Det norske Beslutningsforum siger ja til Spinraza til SMA-patienter, type 1, 2 og 3 - men under 11 forudsætninger.
3. april 2018. Sundhedsminister Ellen Trane Nørby er indkaldt til samråd i Folketingets sundhedsudvalg i sagen.
30. maj 2018. Under anvendelse af alvorlighedsprincippet udvider Medicinrådet anbefalingen vedrørende nusinersen til også at omfatte børn med SMA type 2, som opfylder en række kriterier, bl.a. skal alder ved symptomdebut maks. være to år, og der skal maks. være fire års sygdomsvarighed ved opstart af behandling. Børnene kan altså maks. være seks år og må heller ikke være i respirator.
Antal danske patienter med SMA
SMA1: Årligt bliver der i Danmark født 1-2 børn med SMA type 1.
SMA2: Ca. 90 personer
SMA3: 70 personer
- Kilde: Medicinrådet
Fakta om spinal muskelatrofi type (SMA)
Spinal muskelatrofi (SMA) er en sygdom i nervecellerne i rygmarven. Det er de store nerveceller (forhornsceller) i rygmarvens forreste del, der ikke fungerer optimalt. Sygdommen medfører svind af musklerne, fordi de celler, som via nervebanerne signalerer til musklerne, at de skal trække sig sammen, forsvinder.
Sygdommen er en arvelig sygdom, som skyldes en defekt i SMN1-genet (Survival Motor Neuron 1). Ved alle personer findes der kopier (SMN2) af SMN1-genet, som til en vis grad erstatter SMN1-genets funktion.
SMA inddeles i tre typer, afhængig af tidspunktet for, hvornår symptomerne først viser sig, og hvordan barnet udvikler sig motorisk. Generelt kan det siges, at jo tidligere i livet de første symptomer viser sig, jo mere omfattende vil kraftnedsættelsen udvikle sig.
- SMA type I: Barnet får symptomer, før han/hun er seks måneder, og ofte ses symptomerne allerede ved fødslen. Barnet kommer ofte aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år, dog afhængig af hvor intensiv vejrtrækningshjælp, der bliver iværksat. (Der er dog undtagelser, bl.a. to danske børn, som er blevet hhv. 17 (Magnus) og 9 år (Esma), som Sundhedspolitisk Tidsskrift tidligere har haft artikler om)
- SMA type II: Symptomerne viser sig, før barnet er 12 måneder gammel. Barnet kan sidde selv, men kan ikke stå eller gå selv, og barnet får derfor tidligt brug for kørestol. Benene er mere påvirkede end armene og skuldrene mere påvirkede end hænder. Det betyder, at barnet tidligt skal have hjælp til daglige funktioner. Graden af kraftnedsættelse kan være forskellig fra person til person.
- SMA type III: Er den mildeste form. Symptomerne viser sig fra 18-månedersalderen og op i voksenalderen. Kraftnedsættelsen er mest udtalt i hofter, skuldre og krop og breder sig langsomt til albuer og knæ. Benene er oftest svagere end armene. Graden af kraftnedsættelse er meget forskellig fra person til person.
- Kilde: Muskelsvindfonden
Om Spinraza
- Lægemiddel med indholdsstoffet nusinersen
- Nusinersen blev udviklet i samarbejde mellem Adrian Krainer på Cold Spring Harbor Laboratory og Ionis Pharmaceuticals. En del af udviklingsomkostninger blev betalt af organisationen Cure SMA.
- I 2012 begyndte et samarbejde mellem Ionis Pharmaceuticals og Biogen, og Biogen købte i 2015 rettighederne til nusinersen.
- Blev i december 2016 godkendt af de amerikanske lægemiddelmyndigheder som det første lægemiddel til behandling af spinal muskelatrofi.
- Blev godkendt af de europæiske lægemiddelmyndigheder i maj 2017.
- Listeprisen på Spinraza var i 2017 i Danmark 620.000 kr. pr. dosis. Behandlingen består af fire startdoser med 14 dages mellemrum, hvorefter patienten skal have en dosis hver fjerde måned. Derfor skal patienten det første behandlingsår have seks doser, og i efterfølgende år tre doser, hvilket giver en listepris på 3,72 mio. kr. det første år og 1,86 mio. kr. årene efter.
- Den pris, som regionernes lægemiddelorganisation, Amgros, har forhandlet sig frem til, og den rabat, som Biogen har ønsket at give, er hemmelig.