Udlandet giver Magnus medicin for millioner af kroner gratis

I dag behandler Medicinrådet Spinraza endnu engang. Og samtidig er familien til 17-årige Magnus Gylling Mortensen, som er ramt af muskelsvindsygdommen SMA1 på vej hjem fra Belgien, hvor Magnus netop har fået sin 3. injektion af Spinraza gratis.

Spinraza er den eneste medicin, som er udviklet til SMA. Den har givet mange SMA-patienter noget af deres tabte førlighed tilbage og bremset deres muskelsvind. Men medicinen er også kendt som et af verdens dyreste lægemidler. Patienten skal det første behandlingsår have seks doser, og i efterfølgende år tre doser. Listeprisen på lægemidlet er 3,7 mio. kr. for det første års behandling, og de følgende år det halve, ca. 1,8 mio. kr. Den reelle pris er dog lavere, idet selskabet bag lægemidlet, Biogen, har givet en rabat, hvis størrelse er hemmelig, men vurderes til at være på cirka 40 procent. 

Det svarer med rabat til, at en injektion koster ca. 370.00 kroner.

Prisen har været et helt afgørende argument for Medicinrådet, som i flere omgange har afvist Spinraza som standardbehandling til patienter med SMA. Også den manglende evidens for visse patientgrupper har været brugt som argument for afvisningerne. Magnus Gylling Mortensen er således blevet afvist, fordi Medicinrådet ikke fandt, at der var evidens for, at medicinen kunne hjælpe patienter, som er i permanent respiratorbehandling, som Magnus har været, siden han var fire år.

I dag skal Medicinrådet igen behandle Spinraza, men det forventes, at rådet kun vil anbefale Spinraza til en afgrænset gruppe af patienter med SMA2 og ikke ældre patienter, som er i respirator.

I Belgien får Magnus medicinen gratis som led i et early access-program (EAP), som lægemiddelvirksomheden Biogen tilbyder i et land, hvor der endnu ikke er taget stilling til ibrugtagning. Denne stillingtagen sker dog til sommer i Belgien, og derfor vil early access-programmet blive lukket. 

"Fjerde injektion er planlagt 19. jun,i og de satser på Magnus lige når at få den under EAP´en. Derefter ved vi ikke, hvad der skal ske. Mange af de patienter, de har haft hernede under EAP´en vil derefter få gratis behandling i hjemlandet. Bl.a. har Spanien og Polen forhandlet en aftale med Biogen om fortsat at få behandlingen gratis i en vis tidsrække til type 1´erne. Lægen spurgte, om man ikke kunne forestille sig noget lignende i Danmark. Jeg svarede, at som situationen er lige nu, så tror jeg det ikke," siger Magnus´mor, Charlotte Gylling Mortensen.

Hun vil nu skrive til regionernes indkøbsorganisation Amgros og huske dem på, at flere lande nu har forhandlet gratis fortsat behandling.

Normalt dør patienter med SMA type 1 inden, at de når at blive to år. Men Magnus har været usædvanlig stærk og er med sine 17 år ikke kun Danmarks ældste med sygdommen, men også en af verdens ældste. 

"Vi måler Magnus´ puls hver nat, og allerede første nat efter injektionen kunne vi måle, at hans hvilepuls var lavere, og han har sovet bedre siden. Hans hvilepuls plejede at være på mellem 70-90 slag i minuttet, men nu er den nede på 60-80, ja, vi har sågar set den under 60. Det har vi aldrig set tidligere i hans liv. Der er kommet lidt mere styrke i skuldre og hofter og lidt mere kontrol over venstre ben. Vi kan se, at han responderer positivt på medicinen, og vi er glade," fortæller Charlotte Gylling Mortensen.

Ifølge den belgiske læge vil det tage længere tids behandling, hvis der skal komme flere positive effekter.

Familiens plan er at samle ind til, at Magnus kan få to injektioner mere, altså ialt seks, hvilket svarer til et års behandling. Så vil de evaluere.

I Danmark er der nu kun et barn med SMA1, som ikke er i gang med behandling, og det er ni-årige Esma, som også får respirator-behandling. De øvrige SMA1-børn er så små, at de er omfattet af Medicinrådets anbefaling om protokolleret ibrugtagning af Spinraza. Anbefalingen går på ibrugtagning til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to til tre SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling.

Behandling med Spinraza til patienter med SMA1, SMA2 og SMA3 er i øjeblikket godkendt i bl.a. Tyskland, Irland, Italien, Ungarn og Østrig. 

Om Spinraza

• Lægemiddel med indholdsstoffet nusinersen
• Nusinersen blev udviklet i samarbejde mellem Adrian Krainer på Cold Spring Harbor Laboratory og Ionis Pharmaceuticals. En del af udviklingsomkostninger blev betalt af organisationen Cure SMA.
• I 2012 begyndte et samarbejde mellem Ionis Pharmaceuticals og Biogen, og Biogen købte i 2015 rettighederne til nusinersen.
• Blev i december 2016 godkendt af de amerikanske lægemiddelmyndigheder som det første lægemiddel til behandling af spinal muskelatrofi.
• Blev godkendt af de europæiske lægemiddelmyndigheder i maj 2017.
• Listeprisen på Spinraza var i 2017 i Danmark 620.000 kr. pr. dosis. Behandlingen består af fire startdoser med 14 dages mellemrum, hvorefter patienten skal have en dosis hver fjerde måned. Derfor skal patienten det første behandlingsår have seks doser, og i efterfølgende år tre doser, hvilket giver en listepris på 3,72 mio. kr. det første år og 1,86 mio. kr. årene efter.
• Den pris, som regionernes lægemiddelorganisation, Amgros, har forhandlet sig frem til, og den rabat, som Biogen har ønsket at give, er hemmelig.

Tidslinie i Spinraza-sagen

12.oktober 2017: Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af den høje pris. Der anbefales dog protokolleret ibrugtagning til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling.

20.december 2017. Det svenske NT-råd siger ja til, at patienter under 18 år med SMA af type 1 og 2 kan under visse betingelser og under skarp kontrol tilbydes behandling med lægemidlet Spinraza.

30. januar 2018. Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af manglende evidens. Der anbefales dog protokolleret ibrugtagning til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to-tre SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling.

11. februar 2018. Det norske Beslutningsforum siger ja til Spinraza til SMA-patienter, type 1, 2 og 3 - men under 11 forudsætninger.

3. april 2018. Sundhedsminister Ellen Trane Nørby er indkaldt til samråd i Folketingets sundhedsudvalg i sagen.

Fakta om spinal muskelatrofi type (SMA)

Spinal muskelatrofi (SMA) er en sygdom i nervecellerne i rygmarven. Det er de store nerveceller (forhornsceller) i rygmarvens forreste del, der ikke fungerer optimalt. Sygdommen medfører svind af musklerne, fordi de celler, som via nervebanerne signalerer til musklerne, at de skal trække sig sammen, forsvinder.
Sygdommen er en arvelig sygdom, som skyldes en defekt i SMN1-genet (Survival Motor Neuron 1). Ved alle personer findes der kopier (SMN2) af SMN1-genet, som til en vis grad erstatter SMN1-genets funktion.

SMA inddeles i tre typer, afhængig af tidspunktet for, hvornår symptomerne først viser sig, og hvordan barnet udvikler sig motorisk. Generelt kan det siges, at jo tidligere i livet de første symptomer viser sig, jo mere omfattende vil kraftnedsættelsen udvikle sig.

• SMA type I: Barnet får symptomer, før han/hun er seks måneder, og ofte ses symptomerne allerede ved fødslen. Barnet kommer ofte aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år, dog afhængig af hvor intensiv vejrtrækningshjælp, der bliver iværksat. (Der er dog undtagelser, bl.a. to danske børn, som er blevet hhv. 17 (Magnus) og 9 år (Esma), som Sundhedspolitisk Tidsskrift tidligere har haft artikler om)
• SMA type II: Symptomerne viser sig, før barnet er 12 måneder gammel. Barnet kan sidde selv, men kan ikke stå eller gå selv, og barnet får derfor tidligt brug for kørestol. Benene er mere påvirkede end armene og skuldrene mere påvirkede end hænder. Det betyder, at barnet tidligt skal have hjælp til daglige funktioner. Graden af kraftnedsættelse kan være forskellig fra person til person.
• SMA type III: Er den mildeste form. Symptomerne viser sig fra 18-månedersalderen og op i voksenalderen. Kraftnedsættelsen er mest udtalt i hofter, skuldre og krop og breder sig langsomt til albuer og knæ. Benene er oftest svagere end armene. Graden af kraftnedsættelse er meget forskellig fra person til person.

- Kilde: Muskelsvindfonden