Nyhedsanalyse: Medicinrådet genovervejer sin afvisning af Spinraza

Der er sket i dramatisk udvikling i den såkaldte Spinraza-sag. Medicinrådet har valgt at genoptage sin vurdering af Spinraza, det dyre lægemiddel mod muskelsvindsygdommen SMA, på sit næste møde, 15. marts. Det skriver chefredaktør Kristian Lund i denne nyhedsanalyse.

Forklaringen er, at der i disse tys-tys processer - hvor alt foregår bag lukkede døre, og hvor et minimum af oplysninger når frem til offentligheden - er opstået en markant skepsis blandt nogle medlemmer over kvaliteten af afvisningen, som blev besluttet på et rådsmøde 30 januar.

Siden dengang har lægerne i fagudvalget, altså de eksperter, som har forstand på dette lægemiddel og dets effekt på patienterne, langt om længe åbnet op for kritik af Medicinrådets beslutning, og et af kritikpunkterne sætter alvorlige spørgsmålstegn ved præmisserne for afvisningen.

Det drejer sig om den skala, som man også internationalt måler lægemidlets effekt på. Medicinrådet har lagt til grund, at Spinraza skal opnå 15 point for at opnå en vurdering som høj klinisk merværdi. Men i andre lande, f.eks. Norge og Sverige og også andre lande, anses tre point for at være tilstrækkeligt til at være effektfulde.

De danske krav har bedømt med den alen været ufatteligt krævende, og med det udgangspunkt vil Spinraza altid styre mod en afvisning. Men det er heller ikke klinisk relevant krav, mener de læger, som har forstand på det, og den kritik er blandt forklaringerne på, at beslutningen genovervejes.

Som overlæge Niels Ove Illum, Odense Universitetshospital, udtrykker det om medicinens effekt til Sundhedspolitisk Tidsskrift: ”Man kan ikke forvente forbedringer i en grad, så børnene rejser sig fra kørestolen, men når man ved, hvor svært de har det, og hvor stor betydning det har, at de kan spise selv eller bruge joysticket på kørestolen, så ved man også, at en lille effekt af behandlingen kan have rigtig stor betydning for børnene.”

Dernæst er der åbenbart også problemer med den forklaring, som medlemmerne har fået, hvad angår afgrænsningen af den population af patienter, som kan få nytte af behandling med Spinraza. Der er flere, som er utrygge ved det snit, som Medicinrådet har præsenteret. Det er blevet overdrevet, hvor dyr Spinraza vil blive for det danske sundhedsvæsen. Amgros’ egne oplysninger viser, at det danske sundhedsvæsen højst kan håndtere 13 patienter i 2018 og 22 i det kommende år. Men det flugter ikke med de oplysninger, som rådet har fået om, at det vil koste 80 mio. kr. at åbne op for Spinraza til de relevante patientgrupper.

Endelig er der blandt patientforeningsrepræsentanterne stadig utilfredshed med, at Amgros ikke har afsøgt mulighederne for at få udnyttet de danske kvaliteter til at gennemføre store pålidelige studier – så kunne patienterne få deres medicin i protokoller, og så kunne producenten få den evidens, som Spinraza savner. Den kritik fremførte patientrepræsentanterne, Leif Vestergaard Pedersen fra Kræftens Bekæmpelse og Morten Freil fra Danske Patienter fra første færd, og den mulighed kæmper de stadig for.

Hvis Medicinrådet havde en spindoktor, så var det nu tiden at hviske i øret på formændene, Steen Werner Hansen og Jørgen Schøler Kristensen, og de andre medlemmer: Hjemtag dog jeres sejr i Spinraza sagen. I har vist, at Medicinrådet kan spare sundhedsvæsenet for mange penge ved at forhandle jer til en betydelig rabat. Ovenikøbet er det temmelig klart, at den danske afvisning af Spinraza kom til at få betydning for priserne på Spinraza i Sverige og Norge, så også den fjer kan det danske organ sætte i hatten.

Også politisk er der trusler mod konstruktionen. Spinraza-afvisningen har fået formanden for Folketingets sundhedsudvalg, Liselott Blixt (DF) på banen, hvis ikke helt op på barrikaderne, sammen med SF's sundhedsordfører, Kirsten Normann Andersen.

Begge vil spørge sundhedsminister Ellen Trane Nørby, om Medicinrådets afvisning er i orden, og de kan meget vel få følgeskab af andre sundhedsordførere, og så kan dette begyndende oprør mod Medicinrådet ende med at blive en decideret ydmygelse af de kræfter i Medicinrådet, som har kæmpet for at afvise Spinraza, selv efter producenten har indvilliget i at sætte prisen ned, også til det niveau, der overbeviste den svenske og den norske lægemiddelgodkendelsesinstans til at åbne op for anvendelsen af Spinraza.

Blandt politikerne er det voldsomt provokerende, at lægemidler til nogle af samfundets svageste patienter, og der hører SMA-patienterne til, unddrages i Danmark, mens de kan få det i Sverige og Norge. Netop det må efter politikernes opfattelse ikke ske, og det blev da også til det ene af de syv principper, som Folketinget forlangte, at Medicinrådet skulle leve op til – og det er i den grad ikke lykkes med Spinraza-sagen.

Forskellene mellem de tre landes godkendelser er netop blevet lagt op på Medicinrådets hjemmeside i dag, torsdag, velsagtens som optakt til det kommende møde i rådet (se HER og HER. ) Men denne dokumentation omfatter netop ikke de kritikpunkter, som nu fremføres om den kliniske merværdi og patientpopulationernes størrelse.

Nu skal det hele gennemtænkes en gang til – hvis Medicinrådet vil de danske patienter det vel, så skal Spinraza godkendes på samme måde som i Sverige og Norge, nemlig til veldefinerede patientgrupper og med stram opfølgning.