“Det er rigtig ærgerligt, at europæiske patienter med Alzheimers sygdom nu risikerer ikke at få adgang til en behandling, som EMA allerede har vurderet positivt flere gange,” siger direktør i Alzheimerforeningen, Mette Raun Fjordside.
Alzheimerpatienter risikerer at blive udelukket fra ny behandling
Selv om Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) har anbefalet at godkende den nye alzheimerbehandling lecanemab, risikerer patienter i Europa stadig at blive afskåret fra at få den. Alzheimerforeningen opfordrer nu de danske myndigheder til at sikre, at også danske patienter får adgang til behandlingen.
Medikamentet lecanemab, der markedsføres som Leqembi, fik i november 2024 en positiv vurdering fra EMA’s ekspertudvalg, CHMP. Vurderingen blev genbekræftet i februar 2025, efter at Europa-Kommissionen havde bedt CHMP forholde sig til nye sikkerhedsdata og klarheden i de foreslåede risikominimeringsforanstaltninger. EMA fastholdt, at der ikke var behov for at ændre den positive anbefaling.
Alligevel har Europa-Kommissionens Stående Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler ikke kunnet opnå kvalificeret flertal for at godkende behandlingen. Resultatet blev et "no opinion", og sagen er nu sendt videre til appelkomitéen, som ventes at træde sammen den 7. april.
“Det er rigtig ærgerligt, at europæiske patienter med Alzheimers sygdom nu risikerer ikke at få adgang til en behandling, som EMA allerede har vurderet positivt flere gange. Det er afgørende, at danske patienter og deres læger får mulighed for at træffe informerede valg om deres behandling på linje med patienter i andre lande,” siger direktør i Alzheimerforeningen, Mette Raun Fjordside.
I en opdatering fra selskaberne bag lægemidlet fremgår det, at Europa-Kommissionen officielt har meddelt Eisai og Biogen, at appelkomitéen skal træffe endelig afgørelse inden for fire uger fra seneste afstemning.
Behandling godkendt i en række lande
Lecanemab er allerede godkendt i blandt andet USA, Japan, Storbritannien, Kina og Israel. Det er udviklet af firmaerne Eisai og Biogen og har vist effekt hos patienter med tidlig Alzheimers sygdom. Medikamentet er målrettet amyloid beta-protein, der danner skadelige aflejringer i hjernen.
EMA’s godkendelse i november 2024 markerede et markant skifte. Kun få måneder tidligere – i august – havde agenturet afvist lecanemab med henvisning til risikoen for alvorlige bivirkninger som hævelser og blødninger i hjernen, kendt som ARIA. Efter at selskaberne fremlagde supplerende data fra en særlig undergruppe, valgte EMA at ændre vurderingen. Bekymringen var især rettet mod patienter med to kopier af ApoE4-genet, som har forhøjet risiko for bivirkninger. Godkendelsen blev derfor givet med begrænsning til patienter med én eller ingen kopi af genet.
“Jeg er glad på vegne af mine patienter med tidlig Alzheimers sygdom, som nu har udsigt til mere effektiv behandling, og for de patienter i helt tidlig stadie, at der nu overhovedet er behandling,” siger Kristian Steen Frederiksen, overlæge og leder af klinisk forskningsenhed på Hukommelsesklinikken på Rigshospitalet, til Sundhedspolitisk Tidsskrift den 28. november 2024.
Han vurderede dog samtidig, at kun en mindre del af patienterne vil kunne få gavn af behandlingen, da flertallet ikke opfylder kravene – og fordi behandlingen er ressourcekrævende med krav om MR-scanninger og tæt opfølgning.
Appelkomité kan afgøre adgang i hele EU
At sagen nu ligger hos appelkomitéen er usædvanligt.
“Dette er et meget usædvanligt skridt, da kommissionen typisk følger anbefalingen fra CHMP, som allerede udtalte en positiv vurdering i november og senest bekræftede denne vurdering i februar,” skriver Alzheimer Europe i en meddelelse til medlemslandene.
Hvis appelkomitéen godkender lecanemab, vil markedsføringstilladelsen gælde i alle EU-lande samt Island, Norge og Liechtenstein. Før danske patienter kan få adgang, skal Medicinrådet vurdere, om medicinen skal tages i brug i Danmark – og i givet fald under hvilke betingelser.
I januar indleverede Eisai også en ansøgning til FDA om godkendelse af en ugentlig sprøjteversion (autoinjektor) af lecanemab. Hvis denne godkendes, kan den tilbyde patienterne en mindre ressourcekrævende behandlingsform. FDA ventes at tage stilling senest 31. august 2025, og det er sandsynligt, at en lignende løsning også vil blive vurderet af EMA fremover.