Fremover skal real world data (RWD) i høj grad også dække over patientrapporterede data (PRO) om eksempelvis livskvalitet. Potentialet er stort, lyder det fra PRO-ekspert Helle Pappot, men vi formår ikke at udnytte det til fulde. 

Real world data skal i fremtiden også i høj grad komme fra patienterne selv i form af PRO. Sådan lød det fra flere læger og eksperter på Medicinske Tidsskrifters webinar  ’Real World Evidence – Nye veje til hurtigere godkendelse og anbefaling’. 

Det glæder Helle Pappot, klinisk professor i onkologi med fokus på patient­inddragelse samt overlæge på Kræftafdelingen på Rigshospitalet. Hun har i en årrække arbejdet med PRO-data på det onkologiske område, og ifølge hende er potentialet for at udnytte PRO-data stort. Men vi formår ikke at udnytte det til fulde.

“PRO-data rummer et enormt potentiale og kan være med til at skabe forbedringer i patienters livskvalitet både under og efter et kræftforløb – og øge patienttilfredsheden. Men det kræver, at vi bruger dem på en langt mere systematiseret måde,” siger hun.

Et ensidigt perspektiv

Ifølge Helle Pappot kan man bruge patientrapporterede data (PRO-data) på to måder. Ved aktiv brug betyder det, at oplysninger fra patienter om for eksempel bivirkninger kan føre til, at deres behandling justeres med det samme. Ved passiv brug bliver data samlet i større opgørelser over mange patienter og bruges til at vurdere, hvilke behandlinger der generelt anbefales.

“Hvis Medicinrådet eksempelvis vakler mellem to lægemidler i en anbefaling, og overlevelsen og prisen er den samme, så kunne systematisk indsamlede livskvalitetsdata eksempelvis være tungen på vægtskålen. Så det handler om at anvende PRO-data i flere settings,” siger Helle Pappot. 

Og det er vigtigt, at patienternes stemme er repræsenteret, især i en tid hvor personlig medicin og individualiserede behandlinger er i højsædet. 

“Jeg bliver bekymret, når vi snakker om real world evidence og glemmer PRO-data, fordi det hurtigt bliver en båd, der hælder til den ene side. Det bliver i høj grad kun registerbaseret information, hvor patienternes stemme ikke er repræsenteret, og det bliver et meget ensidigt perspektiv,” siger Helle Pappot. 

Mangel på systematik

En af de største udfordringer i dag er, at PRO-data ikke indsamles systematisk i et samlet register. Der findes derfor ingen nationale opgørelser for PRO-data, hvorfor en mulig viden på et nationalt niveau går tabt. 

Det er ærgerligt, mener Helle Pappot, der peger på, at et af de største benspænd er en kombination af ressourcer og it-systemer. 

“Der findes ingen national samling af PRO-data, og det burde der gøre efter min mening. Det vil kunne give os en indsigt, som man både vil kunne behandle og regulere efter, og det vil være til gavn for patienterne,” siger hun.

Ingen rivende udvikling

Det er ikke noget nyt, at Danmark ikke formår at udnytte PRO-data til fulde. Tilbage i 2023 udtalte Helle Pappot til Onkologisk Tidsskrift, at der var langt vej igen. Hun kritiserede blandt andet, at man ikke var god nok til at anvende data aktivt i klinikken.

I dag – to år senere – er der sket en udvikling, men den har ikke været præget af den vilde fremgang, som man ellers kunne have håbet, lyder det fra Helle Pappot. 

“Der er sket et ryk, hvor vi kan se, at flere regioner er blevet bedre til at anvende PRO-data aktivt og inkludere standardiserede spørgeskemaer. Så der sker noget, men det er ikke helt nok, fordi systematikken på et nationalt niveau stadig mangler,” siger hun.

Se videoen fra debatwebinaret

’Real World Evidence – nye veje til hurtigere godkendelse og anbefaling?

Real World Evidence (RWE) spiller en afgørende rolle i at forme beslutninger om medicinske interventioner i sundhedsvæsenet. Det bidrager til at optimere behandlingsforløb, understøtte beslutningsprocesser og fremskynde adgangen til nye lægemidler i Danmark.

På debatwebinaret blev der stillet skarpt på udviklingen af RWE i Danmark: Hvor står vi i dag? Hvad kræves for, at RWE for alvor kan anvendes som et monitoreringsredskab? Har vi de nødvendige forudsætninger, og hvilke barrierer står i vejen? Kan og bør relevante patientdata inddrages? Og hvordan ser aktørerne på risikovillighed i denne sammenhæng?

Medvirkende er en række af sundhedsvæsenets aktører:

Michael Borre, overlæge, professor, dr.med., ph.d., urinvejskirurgi, Aarhus Universitetshospital
Steffen Thirstrup, medicinsk direktør, Det Europæiske Lægemiddelagentur
Jørgen Schøler Kristensen, tidl. formand, Medicinrådet
Morten Ladekarl, klinisk professor, overlæge, dr. med., Onkologisk Afdeling, Aalborg Universitetshospital
Niels Illum, specialeansvarlig overlæge, klinisk lektor, ph.d., H. C. Andersen Børnehospital, Odense Universitetshospital og
Louise Broe, politisk chef, Lægemiddelindustriforeningen

Link til videoen HER