"Det skal være obligatorisk at indsamle real world data samt lave en løbende vurdering af data på nye lægemidler, der går fra fagudvalgene til Medicinrådet og til klinikken,” mener Leif Vestergaard.
Formand for Etisk Råd: Medicinrådet må ændre sin måde at vurdere medicin på
I fremtiden vil der blive brug for nye arbejdsmetoder i Medicinrådet, fordi rådet i stigende grad behandler lægemidler til præcisionsmedicin, siger formand for Etisk Råd og tidligere medlem af Medicinrådet, Leif Vestergaard.
Vi ser ind i en fremtid, hvor mange sygdomme bliver stratificeret ud i mindre og mindre patientgrupper. Derfor bliver det vanskeligt at bruge de sædvanlige videnskabelige metoder til at skaffe evidens for behandling med nye lægemidler, og det kommer til at udfordre Medicinrådets arbejde.
Sådan lød det fra Leif Vestergaard - formand for Etisk Råd og tidligere medlem af Medicinrådet - da Medicinske Tidsskrifter 5. februar afholdt et webinar med titlen ”Kan Medicinrådets principper bane vejen for et mere robust og bæredygtigt sundhedsvæsen?”. Her talte Leif Vestergaard om tilgængelighed af behandling og lægemidler.
”Jo mere avancerede lægemidler vi får, og jo bedre vi bliver til at skelne mellem forskellige typer patienter, desto flere små patientgrupper bliver der. Helt ekstremt bliver det ved personlig medicin, hvis der kun er én patient til en mulig behandling, for så giver det sig selv, at vores klassiske videnskabelige metoder til at vurdere evidens bryder sammen,” sagde Leif Vestergaard.
”Så der er brug for nye metoder til at vurdere nye lægemidler, for ellers kan vi komme til at anbefale noget, som vi slet ikke kan være sikre på.”
I en situation, hvor effekt og bivirkninger for nye lægemidler kan være usikre, foreslår Leif Vestergaard, at man er nødt til at sige til patienterne, at der er tale om en form for eksperimentel behandling.
”I den forbindelse mener jeg, at det skal være obligatorisk at indsamle real world data samt lave en løbende vurdering af data på nye lægemidler, der går fra fagudvalgene til Medicinrådet og til klinikken,” sagde Leif Vestergaard.
Real world evidence (RWE) betyder viden fra virkeligheden. I stedet for kontrollerede forsøg på hospitaler bruger forskere data fra almindelige patienter, for eksempel fra journaler, registre og apps. Det viser, hvordan behandlinger virker i daglig praksis – ikke kun under ideelle forhold.
Afledte konsekvenser skal estimeres
Leif Vestergaard opfordrede også til, at Medicinrådet begynder at regne på de afledte økonomiske omkostninger ved en behandling. Det vil sige omkostninger, der ligger ud over de umiddelbare udgifter ved at behandle patienterne på hospitalet.
”Det bør være en pligt i Medicinrådet at estimere de afledte konsekvenser ved et nyt lægemiddel – både på kort sigt og på lang sigt,” sagde han.
I dag er det kun de direkte omkostninger ved et nyt lægemiddel, der tages med i vurderingen.
”Der er truffet en politisk beslutning om, at man ikke medregner omkostninger for arbejdsmarkedet i vurdering af et lægemiddel. For politisk set er man nervøs for, at nogle lægemidler kunne blive anbefalet til folk på arbejdsmarkedet, men ikke til pensionister.”
Leif Vestergaard gav som et andet – fiktivt – eksempel, at Medicinrådet skulle tage stilling til en tablet, der kunne få pensionister til at leve 10 år længere.
”Bør man så opgøre de ekstra omkostninger til pleje og pension til denne patientgruppe? Det gør man ikke i dag, men det bør man i hvert fald diskutere.”
Jørgen Schøler Kristensen deltog også med et oplæg ved webinaret. Han er netop gået af efter ni års formandskab for Medicinrådet, og selv om behandlingseffekt på levetid og livskvalitet fortsat vil være de vigtigste effektmål, ser han også en udvikling, der skaber behov for at udvide repertoiret.
“Vurderingen af lægemidler bliver mere og mere usikker, når mange af de avancerede terapier er afprøvet i studier baseret på mellem 30 og 300-400 patienter med korte observationsperioder. Det er lykkedes at vurdere og anbefale en del af disse lægemidler, fordi der ikke er en fast grænse på betalingsvillighed, og fordi principperne giver os mulighed for at vurdere balancen. Men vi må erkende, at priserne er stigende, og når vi kan anbefale en engangsbehandling til en listepris på 21 millioner kroner, så skal der mere vurdering til end bare pris,” siger Jørgen Schøler Kristensen.
Se eller gense debatwebinar:
Kan Medicinrådets principper bane vejen for et mere robust og bæredygtigt sundhedsvæsen?
Medicinrådet vurderer ny medicin efter et sæt principper, som ikke er ændret siden rådets start i 2017.
Men er tiden ved at være moden til at opdatere principperne, så de i højere grad kan efterkomme nye behov for et mere bæredygtigt og lighedsorienteret sundhedsvæsen med et gennemtænkt ressourceforbrug?
Kan nye principper for anbefaling af medicin for eksempel være med til at understøtte en bedre anvendelse af personaleressourcer, mere lighed i behandling af sygdom og et mere klimavenligt sundhedsvæsen?
Medicinske Tidsskrifter inviterede 5. februar til et rundbordsmøde, hvor læger og andre fagfolk, beslutningstagere i sundhedsvæsenet, Medicinrådet, lægemiddelindustrien og patientforeninger debatterede, hvilke ændringer der skal til for at principperne kan imødekomme tidens behov.
Medvirkende:
- Nynne Bjerre Christensen – Ordstyrer, journalist
- Kristian Lund – Direktør og chefredaktør, Medicinske Tidsskrifter
- Jørgen Schøler Kristensen – Afgående formand for Medicinrådet og tidligere lægefaglig direktør ved Aarhus Universitetshospital
- Leif Vestergaard Pedersen – Formand for Etisk Råd
- Torben Mogensen – Formand for Lungeforeningen
- Carsten Levin – Formand for Dansk Myelomatose Forening
- Lars Ehlers – Sundhedsøkonom og direktør for Nordic Institute for Health Economics
- Faisal Mohammad Amin – Overlæge og formand for Dansk Hovedpine Selskab
- Allan Bayat – Børneneurolog ved Epilepsihospitalet Filadelfia
- Kristoffer Hvidsteen – Sundhedsøkonom og direktør, Prescient
- Flemming Sonne – Administrerende direktør, Amgros
- Steffen Thirstrup – Medicinaldirektør ved Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA)