Frustrerede hudlæger: Svært ramte patienter frarøves livsforbedrende behandlinger

Patienter med sjældne og alvorlige hudsygdomme burde have adgang til de mest effektive og målrettede behandlinger, lyder det fra eksperter. Men med Medicinrådets afvisning af i alt seks lægemidler til hudsygdomme står nogle patientgrupper med stærkt påvirket livskvalitet i dag tilbage med ganske få eller ingen medicinske behandlingsmuligheder.

Siden Medicinrådet så dagens lys i 2017 er i alt seks lægemidler til behandling af hudsygdomme blevet afvist af rådet. Tre af afvisningerne er sket inden for fire måneder, senest i marts 2024, hvor Medicinrådet vendte tommelfingeren nedad til Cosentyx (secukinumab) til behandling af hudsygdommen hidrosadenitis suppurativa (HS). 

Det ærgrer og frustrerer Rikke Bech, uddannelsesansvarlig ledende overlæge, lektor og forperson for hudlægerne i Dansk Dermatologisk Selskab, fordi resultatet er, at hun som hudlæge (dermatolog) ofte ender i en situation, hvor hun ved, der findes behandlingsalternativer, som patienten ikke kan få adgang til.

”Vi er kede af det på vores patienters vegne, når vi ikke kan give dem den behandling, vi ved findes, og som vi tænker kunne hjælpe dem. Så må vi vælge noget, der slet ikke er lige så godt og ofte mindst lige så bivirkningsbehæftet,” siger hun og understreger, at hun forstår, at der er brug for prioriteringer i sundhedsvæsenet:

”Jeg accepterer, at det er et vilkår, jeg arbejder under, men det ændrer ikke på, at jeg bliver frustreret på patientens vegne,” siger Rikke Bech, der til daglig arbejder på Afdeling for Hud- og Kønssygdomme på Aarhus Universitetshospital. 

Den eneste behandling

Medicinrådet har også sagt nej til flere andre lægemidler, blandt andet Scenesse, som kunne forebygge lysfølsomhed hos voksne med den sjældne sygdom erytropoietisk protoporfyri (EPP). Derudover er behandlinger som Spevigo til en alvorlig type psoriasis (GPP), Olumiant mod hårtabssygdommen alopecia areata og to lægemidler til en sjælden hudkræft, kutant T-cellelymfom, blevet afvist.

Afvisningen af Scenesse tilbage i 2021 ramte EPP-patienter særligt hårdt, da de lider af ekstrem lysfølsomhed, som tvinger dem til at leve bag nedrullede gardiner. Uden andre behandlingsmuligheder kunne lægemidlet have givet dem en chance for et mere normalt socialt liv, siger Rikke Bech.

”Jeg har ikke tilstrækkelig indsigt i data til at sige, om det er med stor eller lille sandsynlighed, at patienterne ville få gavn af det. Men jeg kan sige, at det er den eneste medicinske behandling, der vil give nogle af patienterne en reel mulighed for at kunne opholde sig udendørs.”

Ifølge formand for Porfyriforeningen, Nina Svanborg, lider de mest lysfølsomme EPP-patienter ofte under stigmatisering, fordi andre mennesker kan have svært ved at forstå, at alt ophold i lys skal planlægges, og at de konstant skal smøres ind i dyre cremer og tildækkes.

”De, der er hårdest angrebet, kan end ikke have en almindelig dagligdag, idet de forsøger at undgå at opholde sig i lys med visse bølgelængder og at opholde sig udendørs om dagen. Derfor kan det ikke undgå at give håb, når nye behandlings- eller forebyggelsesmetoder opstår, for selv en lille forbedring af lysfølsomheden vil have en meget stor effekt. Og dette håb døde desværre,” siger Nina Svanborg om Medicinrådets afvisning af afamelanotid, der er begrundet i manglende data og for høje omkostninger. Ifølge Medicinrådet ville 40 til 50 mennesker kunne have gavn af behandlingen, og behandling af én patient i 15 år ville koste omkring 3,8 millioner kroner.

Sjældne sygdomme forfordeles

Ifølge Rikke Bech går EPP-patienter formentlig glip af deres eneste medicinske behandlingsmulighed, fordi de er så få, der lider af sygdommen:

”Det generelle problem, når vi taler medicin til sjældne sygdomme, er, at den ofte bliver underkendt på grund af manglende evidens. Og evidensen mangler, fordi det både er svært at rekruttere patienter og rejse penge til forskningsprojekterne,” siger hun og forklarer, at lægemidler til sjældne sygdomme ofte også ender med at blive særligt dyre, hvilket igen betyder, at effekten, der skal stå mål med prisen, skal være særligt god, for at Medicinrådet vil godkende den.

”Så bliver der ugunstige forhold mellem evidens og pris på lægemidlet, og når den skal gøres op over for effekt, skal den altså være fuldstændig fantastisk. Og det er ofte ikke engang nok til, at Medicinrådet godkender det,” siger Rikke Bech.

Sygdomforløb forlænges

Medicinrådet har også afvist spesolimab som behandling til patienter med GPP, en sjælden og alvorlig type psoriasis. Afvisningen skyldes blandt andet usikkerhed om, hvor godt og sikkert lægemidlet virker.

GPP rammer en meget lille gruppe patienter, og Medicinrådet vurderer, at kun omkring 10-20 personer om året bliver indlagt med forværringer af sygdommen. Ud af dem anslås det, at fem til seks kunne have haft glæde af spesolimab. Hvis lægemidlet var blevet godkendt, og der var kommet erfaring med brug i praksis, kunne antallet af patienter, der ville få gavn af det, stige til omkring ti om året.

Afvisningen ærgrer Rikke Bech, der mener, mange patienter med GPP blandt andet ville kunne undgå eller forkorte indlæggelsesperioder, hvis de fik adgang til behandlingen:

”Patienterne går glip af en tilsyneladende effektiv behandling med en relativt hurtigt indsættende effekt på en svær hudsygdom. Den virker noget mere potent og hurtigere end standardbehandlingen acitretrin, som jo tager fra uger til måneder om at virke,” siger hun og forklarer, at det ville have stor betydning for nogle patienter, hvis det var muligt at behandle forværring af sygdommen hurtigere:

”Patienterne kan blive alment dårlige og få febrilia uden at have en infektion. Der er ingen tvivl om, at GPP er lidelsesfyldt, og så er det også forbundet med en risiko at være akut syg af pustuløs psoriasis,” siger Rikke Bech, der har set flere patienter afprøve spesolimab i forskningsregi.

Ærgerligt og synd

Generaliseret pustuløs psoriasis (GPP) er en sjælden og alvorlig hudsygdom, der skyldes en ændring i interleukin-36-receptoren. Spesolimab er udviklet specifikt til at angribe denne mekanisme og er en meget målrettet behandling. Professor og overlæge Simon Francis Thomsen fra Bispebjerg Hospital understreger, at det er vigtigt for patienter med akutte GPP-udbrud at få adgang til denne behandling. Han har tidligere udtalt sig kritisk om Medicinrådets afvisning af spesolimab.

”Man har med spesolimab udviklet et lægemiddel, der retter sig præcis mod den molekylære mekanisme, der ligger bag GPP, og vi ser, at patienterne får bragt deres sygdom i ro, når de får behandlingen,” siger han og uddyber, hvilken konkret betydning afvisningen af lægemidlet har for patienterne: 

”De får forlænget deres sygdomsforløb og skal bruge lægemidler, der kan have en del bivirkninger, og som ikke nødvendigvis er så virksomme. Det er også et problem, når man endelig formår at få bragt sygdommen i ro, for så kommer hele den efterfølgende periode, hvor nogle må gå og være bange for, at det kommer igen, fordi de ikke får adgang til den effektive forebyggende behandling, der findes,” siger han og fortsætter:

”Jeg synes, det er virkelig ærgerligt og synd for patienterne, fordi jeg ved, hvad de skal gennem. Det er en akut hudsygdom, hvor der er behov for at gøre noget her og nu for at bremse sygdommen hurtigst muligt.”

Den eneste effektive behandling

”Det er den eneste rigtig effektive behandling, der findes,” siger hun og fortæller, at hun har set effekten af bariticinib i praksis hos patienter, der har fået det til behandling af anden sygdom som atopisk eksem, som det er godkendt til. 

”Nogle får 100 procent tilvækst, mens andre måske kun får halvdelen af deres hår igen,” siger hun og fortæller, at bariticinib også har sine ulemper – blandt andet, at det kun virker, så længe man får behandlingen, og at midlet kan øge risikoen for blodpropper, især blandt ældre.

Alligevel mener hun, at bariticinib er en god behandlingsmulighed til mennesker, der i perioder af deres liv kan have et større behov for at bevare håret. Ofte er der tale om unge mennesker, der heller ikke har samme øgede risiko for blodpropper som de ældre:

”Vi ser flere unge, der har et indtrængende ønske om at få deres hår igen, fordi de er ved at etablere sig i livet – som ikke har en fast kæreste, job eller børn. Og de går glip af muligheden for at få den behandling, der ser ud til at give bedst effekt i forhold til genvækst af hår,” siger Rikke Bech.

Flere bits til skruetrækkeren

Senest har Medicinrådet afvist secukinumab til behandling af hidradenitis suppurativa (HS), som er en kronisk og smertefuld hudsygdom. Den viser sig ved betændte knuder, bylder og ofte dybe ar, typisk i områder med hudfolder som armhuler, lysken og under brysterne. Sygdommen kan være meget invaliderende, da den ofte medfører svær smerte og påvirker patientens livskvalitet betydeligt.

I dag er standardbehandlingen adalimumab, og Medicinrådet bruger som begrundelse for afslaget, at effekten på tværs af effektmål er på nogenlunde samme niveau som standardbehandlingen. Dertil konkluderer Medicinrådet, at omkostningerne ved sekukinumab er for høje sammenlignet med adalimumab.

Ifølge Gregor Jemec, professor og ledende overlæge på Sjællands Universitetshospital, betyder afgørelsen, at dermatologer nu har færre behandlingsmuligheder for patienter med HS. Adgang til flere forskellige behandlinger er afgørende for at kunne hjælpe så mange som muligt af de patienter, der lider af denne invaliderende og smertefulde sygdom.

”Jeg byder altid nye udviklinger velkommen, for profilen er ofte en anden. Det kan være virkningsmekanismen, bivirkningsprofilen eller specifikke egenskaber. De tre ting gør, at det er en fordel at have flere forskellige muligheder, fordi patienterne er forskellige,” siger han og forklarer, at det dels ikke er alle HS-patienter, der har effekt af standardbehandlingen med adalimumab, dels er der en del, der ikke kan tåle det, mens andre af forskellige årsager ikke må få stoffet. I sådanne tilfælde kan adgangen til secukinumab være afgørende for den enkelte patient. Men det gælder også for en lang række af de patienter med HS, som har haft god gavn af adalimumab, siger Gregor Jemec:

”Vores erfaringer fortæller os, at stofferne som tommelfingerregel holder op med at virke efter et par år, uanset hvordan man hopper og springer. Og til den del af patienterne, det sker for, skal vi have et andet tilbud. Der skal simpelthen være flere bits til skruetrækkeren,” siger han.

Mangler alternativer

Gregor Jemec ærgrer sig over Medicinrådets brug af prisen på secukinumab som begrundelse for afvisningen. For i praksis ville en godkendelse ikke betyde, at alle patienter pludselig blev tilbudt den dyreste medicin, mener han:

”Det er ikke fordi, vi ikke tænker os om, når vi behandler patienterne. Man begynder med det, der er billigst og lettest tilgængeligt og har færrest bivirkninger. Hvis det ikke virker, går man til noget lidt dyrere og lidt mere kompliceret, og som også har et lidt større potentiale for bivirkninger. Sådan prøver man feltet af, indtil man finder det stof, der passer bedst. Derfor skal vi have værktøjer, så vi kan skræddersy en behandling, der passer til den enkelte patient.”

Også Rikke Bech lægger vægt på, at Medicinrådets fire afvisninger af lægemidler til hudsygdomme har den konsekvens, at patienterne over en bred kam kan rammes af, at de af forskellige årsager ikke kan få gavn af standardbehandlingen. Det er en situation, som især mange patienter med kroniske hudsygdomme havner i, fordi de lever med sygdommen gennem adskillige årtier, hvorved de også typisk får brug for flere behandlingsalternativer. 

”Det kan være, fordi den primære behandling ikke virker mere, eller fordi man er kommet i en livssituation, for eksempel i forbindelse med sygdom eller graviditet, hvor behandlingen er kontraindiceret. Og de forskellige livsfaser kan også betyde, at man har forskellige behov – for eksempel i forhold til, hvor vigtigt det er for en at have hår. Det er derfor, vi har vi brug for behandlingsalternativer, og dem går patienterne altså glip af her,” siger hun.

De afviste lægemidler

1. August 2018: Adcetris (brentuximab vedotin) som mulig standardbehandling til kutant T-celle-lymfom
2. April 2021:  Scenesse (afamelanotid) til forebyggelse af fototoksicitet hos voksne med erytropoietisk protoporfyri (EPP)
3. Juni 2021: Poteligeo (mogamulizumab) til behandling af mycosis fungoides og Sézarys syndrom, der er særlige varianter af kutant T-cellelymfom
4. December 2023: Spevigo (Spesolimab) til forværring ved generaliseret pustuløs psoriasis (GPP)
5. Januar 2024: Olumiant (baricitinib) til behandling af svær alopecia areata
6. Marts 2024:  Cosentyx (secukinumab) til behandling af aktiv moderat til svær hidrosadenitis suppurativa (HS)

Artiklen er oprindeligt bragt i Medicinske Tidsskrifters trykte specialistmagasin fra november 2024.