Formand for Medicinrådet, Jørgen Schøler Kristensen, og resten af rådet anbefalede kun ét lægemiddel på mødet onsdag. Dermed når det samlede antal positive anbefalinger i hele 2024 op på to.
Hård kurs: Medicinrådet har kun sagt ja til to lægemidler i 2024
Kun to lægemidler er blevet anbefalet til ibrugtagning af Medicinrådet i år.
I alt er der blevet foretaget 15 anbefalinger i Medicinrådet her i årets første tre måneder. 13 gange er der sagt nej - og stort set hver eneste gang med begrundelse i prisen, som har været "urimelig høj".
På årets første møde i januar blev der sagt nej seks gange, og på det andet møde i februar blev der sagt nej fire gange, mens der blev givet et enkelt ja. Og på møde nummer tre onsdag 20. marts blev der sagt nej tre gange og ja en enkelt gang.
Samtidig blev behandlingen af et middel, Enhertu, til uhelbredeligt syge kvinder med HER2-low brystkræft udsat ved mødet onsdag. Det er udsat til næste møde i Medicinrådet 24. april.
Ja til middel mod kræft i mavesæk og mavemund
Lad os begynde med det positive. Medicinrådet anbefaler Keytruda (indholdsstof hedder pembrolizumab) i kombination med trastuzumab og kemoterapi til 1. linjebehandling af kræfttypen fremskreden HER2-positiv adenokarcinom i mavemund eller mavesæk med PD-L1 CPS ≥ 1.
HER2-positiv adenokarcinom er en type kræft, der opstår i mavemunden eller mavesækken og er karakteriseret ved en overekspression af HER2-proteinet, hvilket kan fremme væksten af kræftceller. Denne form for kræft er særligt aggressiv og har ofte en dårlig prognose for patienterne.
Anbefalingen gælder patienter i god almentilstand (performance status 0-1). Medicinrådet vurderer, at pembrolizumab i kombination med trastuzumab og kemoterapi forlænger patienternes levetid sammenlignet med nuværende behandling med trastuzumab og kemoterapi alene.
Studiet CheckMate-811viser, at kombinationsbehandlingen ikke kun forbedrer patienternes overlevelse, men også kvaliteten af deres liv. Medianoverlevelsen for patienter, der modtog den nye behandling, var 20,0 måneder sammenlignet med 15,7 måneder for dem, der modtog standardbehandlingen.
Behandlingen giver flere bivirkninger. De mest almindelige alvorlige bivirkninger omfattede diarré og lungebetændelse.
Den nuværende standardbehandling er trastuzumab + kemoterapi (oxaliplatin + capecitabine), så den nye behandling består i at tilføre behandlingen pembrolizumab. Pembrolizumab er en form for immunterapi, der virker ved at blokere et protein kendt som PD-L1, hvilket hjælper kroppens immunsystem med at genkende og bekæmpe kræftcellerne. Trastuzumab er et målrettet lægemiddel, der angriber HER2-proteinet direkte, mens den medfølgende kemoterapi arbejder på at hæmme væksten af kræftceller på en mere generel måde.
Behandlingen med pembrolizumab i kombination med trastuzumab og kemoterapi er dyrere end trastuzumab i kombination med kemoterapi. Medicinrådet vurderer dog, at omkostningerne er rimelige i forhold til den forventede effekt.
Medicinrådet anbefaler, at pembrolizumab doseres vægtbaseret, og at patienterne maksimalt får pembrolizumab i to år.
Det forventes, at ca. 40 nye patienter årligt i dansk klinisk praksis kandiderer til behandlingen med pembrolizumab + trastuzumab + kemoterapi.
Nej til ekstremt dyrt middel mod sygdom, hvor patienterne altid føler sult
Medicinrådet anbefaler ikke setmelanotid til behandling af svær overvægt og manglende appetitkontrol associeret med bekræftet Bardet-Biedls syndrom hos voksne og børn ≥ 6 år.
Bardet-Biedls syndrom er en sjælden genetisk lidelse, hvor fejl i bestemte gener fører til problemer med små hårstrå-lignende strukturer kaldet cilier på cellernes overflade. Disse cilier hjælper cellerne med at opfange signaler fra omgivelserne, og deres korrekte funktion er vigtig for mange kropsfunktioner. Bardet-Biedls syndrom kan føre til en række alvorlige symptomer, herunder udviklingsforstyrrelser, tidlig synsnedsættelse eller blindhed, kronisk nyresygdom sammen med andre helbredsproblemer som diabetes type 2 og hjerte-kar-sygdomme. De fleste patienter med Bardet-Biedls syndrom lider desuden af en konstant og umættelig sultfølelse (hyperfagi) og svær overvægt.
Behandling med setmelanotid medfører, at nogle patienter opnår et vægttab, som Medicinrådet dog finder yderst begrænset for de fleste patienter (mindre end fem procent efter tre måneders behandling). Det er ikke dokumenteret, om setmelanotid kan reducere hyperfagisk adfærd.
Den hyppigste bivirkning ved behandling med setmelanotid er hyperpigmentering af huden. Der er rapporteret meget få alvorlige bivirkninger ved behandlingen.
Setmelanotid er et meget dyrt lægemiddel, og behandlingen forventes at være livslang. Prisen for at opnå et ekstra år i god helbredstilstand (kvalitetsjusteret leveår eller QALY) er over 20 millioner danske kroner.
Medicinrådet vurderer derfor, at prisen er urimelig høj i forhold til den begrænsede dokumenterede effekt af lægemidlet.
Medicinrådet estimerer, at der årligt vil være op til 100 personer, som kandiderer til behandling med setmelanotid.
Nej til middel mod arvelig hjertesygdom
Medicinrådet anbefaler ikke mavacamten til voksne patienter med symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati. Det er en arvelig hjertesygdom, som får hjertemusklen til at tykne unormalt, hvilket kan gøre det svært for hjertet at pumpe blod. Omkring 60 procent af de mennesker, der har denne hjertesygdom, oplever, at deres hjerte har svært ved at pumpe blod ud, fordi tykningen skaber en blokering. Patienterne oplever symptomer fra hjertet såsom åndenød, træthed, svimmelhed, hjertebanken og anstrengelsesrelaterede brystsmerter.
Hos patienter, som fortsat har symptomer trods behandling med betablokkere (BB) eller calciumkanalblokkere (CCB), kan tillæg af mavacamten reducere patienternes symptomer og forbedre deres livskvalitet sammenlignet med fortsat behandling med BB/CCB alene.
Mavacamten er en ny type medicin, der er designet til at behandle voksne med denne hjertesygdom, som har moderate til alvorlige symptomer. Medicinen hjælper med at lette blodstrømmen ud af hjertet ved at reducere tykkelsen af hjertemusklen.
Den nuværende behandling i Danmark af patienter med fortsatte symptomer består af en særlig behandling kaldet septal reduktionsterapi (SRT). Den mest almindelige form for denne behandling er noget, der hedder alkohol septal ablation (ASA). Denne behandling går ud på at føre et tyndt rør op til hjertet og sprøjte en smule alkohol ind i et blodkar, der forsyner den tykke del af hjertemusklen. Alkoholen får dette område til at skrumpe, hvilket kan lette blodstrømmen og reducere symptomerne.
Det er dokumenteret, at behandling med mavacamten kan udskyde tiden til septal reduktionsterapi (SRT), men mavacamten er ikke sammenlignet med SRT i kliniske studier. Det er derfor ikke muligt at vurdere, om mavacamten er bedre, dårligere eller lige så god til at reducere symptombyrden sammenlignet med SRT, skriver Medicinrådet. Ingen af behandlingerne har en dokumenteret effekt på overlevelse.
Både mavacamten og ASA er forbundet med bivirkninger og ulemper. Behandling med mavacamten medfører en risiko for hjertesvigt. Behandlingen kræver derfor monitorering med ultralydscanninger af hjertet (ekkokardiografi) i hele behandlingsperioden. Alkohol septal ablation er en invasiv procedure, som kræver indlæggelse i cirka en uge, og som kan være forbundet med risiko for komplikationer, herunder særligt indsættelse af pacemaker.
Behandling med mavacamten er forbundet med højere omkostninger end de nuværende behandlingsmuligheder med betablokkere, calciumkanalblokkere og ASA. Behandlingen med mavacamten kræver nemlig meget opfølgning og tjek med hjerte-ultralyd, hvilket bruger mange ressourcer. Medicinrådet mener, at mavacamten koster for meget, når man ser på, hvor godt det virker.
Nej til middel mod kronisk inflammatorisk hudsygdom
Medicinrådet anbefaler ikke secukinumab til moderat til svær hidrosadenitis suppurativa (HS) hos voksne med utilstrækkelig respons på konventionel systemisk behandling. HS er en kronisk inflammatorisk hudsygdom med smertefulde og kløende hudlæsioner (dybtliggende knuder, bylder og tunneller under huden), som opstår i hårsækkene ved hudfolder.
Behandling med secukinumab kan reducere patienternes hudlæsioner og smerter samt forbedre patienternes livskvalitet efter 12-16-ugers behandling sammenlignet med ingen behandling.
Effekten af secukinumab er på niveau med effekten af adalimumab, som er den behandling, patienterne får i dag. Der er risiko for bivirkninger ved behandling med både secukinumab og adalimumab. Det er oftest infektioner, som kan være alvorlige.
Medicinrådet vurderer, at omkostningerne til secukinumab er for høje sammenlignet med adalimumab.
Medicinrådet opfordrer ansøger til at vende tilbage med en ansøgning, som belyser omkostningseffektiviteten af secukinumab som behandling efter et andet biologisk lægemiddel.
Medicinrådet behandlede også en behandlingsvejledning mod psoriasisartrit (PsA)