Overlæge Henriette Ytting fra Hvidovre Hospital er tilfreds med, at Medicinrådet sagde nej til at indføre det dyre middel Iqirvo. Hun bruger allerede en billigere og velafprøvet behandling til sine patienter med leversygdommen PBC.
Medicinrådets nej til dyr medicin får overlæge til at ånde lettet op
Det hører til sjældenhederne, at en overlæge trækker vejret lettet, når et nyt lægemiddel bliver afvist. Men sådan havde overlæge Henriette Ytting det, da Medicinrådet den 3. september sagde nej til at anbefale det nye middel Iqirvo mod den kroniske leversygdom PBC. Hun havde nemlig frygtet, at rådet ville skubbe et dyrt og usikkert middel foran en velkendt behandling, som mange patienter allerede har gavn af.
PBC er en sygdom, hvor de små galdegange i leveren langsomt bliver ødelagt. Galde er en væske, som kroppen bruger til at fordøje fedt. Hvis galden ikke kan løbe frit, ophobes affaldsstoffer i leveren, og der kan dannes arvæv, som i værste fald gør, at patienten får brug for en ny lever.
Medicinrådet har regnet ud, at behandling med elafibranor vil koste omkring 430.000 kroner om året pr. patient. Da behandlingen typisk skal fortsætte i mange år, vil det betyde meget store udgifter.
”Vi kan ikke acceptere at betale 300 gange så meget for elafibranor, når der allerede findes en god behandling til patienterne.”
Sådan udtalte Jannick Brennum, næstforperson for Medicinrådet, om begrundelsen for Medicinrådets afvisning af elafibranor.
Medicinrådet havde specifikt taget stilling til, om behandling med elafibranor i kombination med standardbehandlingen ursodeoxycholsyre skulle indføres som behandling af PBC til patienter, som ikke har tilstrækkelig respons ved ursodeoxycholsyre alene, eller som monoterapi til patienter, der ikke kan tåle ursodeoxycholsyre.
Henriette Ytting, overlæge ved Gastroenheden på Hvidovre Hospital og tovholder på de danske retningslinjer for behandling af PBC, er tilfreds med Medicinrådets afgørelse.
”Vi har siden 2018 haft et rigtig godt præparat, bezafibrat, som vi bruger i anden linje med virkelig god effekt. Jeg har frygtet, at det ville blive overhalet indenom af elafibranor, og at vi dermed ville blive tvunget til at bruge et meget dyrere præparat med mindre evidens for effekt og sikkerhed,” siger hun.
Effektiv off-label-behandling
Sagen er nemlig den, at bezafibrat ikke officielt er godkendt som behandling af PBC. Faktisk er der kun én godkendt standardbehandling, ursodeoxycholsyre, som har været brugt i 40 år. Men i 2018 udkom et stort randomiseret investigatorinitieret studie, som viste overbevisende effekt af bezafibrat sammenlignet med placebo i anden linje. Siden da har bezafibrat fået en vigtig plads i behandlingen af PBC, men lægemidlet har aldrig været igennem den officielle godkendelsesproces, fordi studiet ikke havde et medicinalfirma i ryggen. Af den grund er bezafibrat formelt at betragte som off-label-behandling, hvorfor en anbefaling af elafibranor potentielt ville kunne placere lægemidlet foran bezafibrat i behandlingsalgoritmen.
”Elafibranor og bezafibrat har beslægtede molekylære virkningsmekanismer, men bezafibrat er et gammelt kolesterolsænkende middel, om hvilket vi ved meget mere om langtidseffekt og sikkerhedsprofil, end vi gør om elafibranor,” siger Henriette Ytting.
Faktisk er der tegn på, at bezafibrat kan være et bedre lægemiddel end førstelinjebehandlingen ursodeoxycholsyre, fortæller overlægen.
”Det er påvist, at bezafibrat nedsætter arvævsdannelsen. Det gør standardbehandlingen ikke. Det er også påvist at forbedre transplantationsfri overlevelse, hvilket ikke for nuværende er påvist med elafibranor, som til gengæld er mange gange dyrere end bezafibrat. Derudover har vi massiv erfaring med bezafibrat, som i 80'erne og 90'erne blev brugt meget til patienter med hjertesygdom, så vi ved en masse om bivirkningerne.”
Henriette Ytting fortæller, at en sammenslutning af europæiske PBC-specialister drøfter, hvordan fremtidigt brug af bezafibrat kan sikres, men understreger også vigtigheden af tilgængelige medicinske alternativer hos patienter, hvor behandling med bezafibrat ikke er tilstrækkeligt eller ikke tåles.
”Vi er bekymrede for, at man indfører et stof, om hvilket man ikke kender så meget til langtidseffekterne og bivirkningsprofilen, og at det ville kunne overhale bezafibrat indenom, fordi bezafibrat ikke er en officielt godkendt behandling af PBC. Vi har set, hvor mange patienter der kan blive stabiliseret på bezafibrat, så det er virkelig uheldigt, hvis patienterne får frataget den mulighed som andenlinjebehandling.”
Elafibranor blev godkendt af EMA til behandling af PBC i september 2024.
Medicinrådets begrundelse
Medicinrådet lægger i sin samlede vurdering af lægemidlet vægt på, ”at elafibranor ikke er en bedre behandling end bezafibrat, men koster langt mere.”
Medicinrådet skriver, at elafibranor ser ud til at have en gavnlig effekt på patienternes sygdomsudvikling og muligvis på kløegener, når man sammenligner med ingen behandling. Men at det er meget usikkert, hvad det betyder for patienternes forventede levetid og livskvalitet.
”Da elafibranor er prissat urimeligt højt, står meromkostningerne ikke i et rimeligt forhold til den begrænsede og noget usikre sundhedsgevinst, som behandlingen kan give. Derfor anbefaler Medicinrådet ikke elafibranor som mulig standardbehandling,” lyder begrundelsen.
Studiet, der ligger til grund for firmaets ansøgning om vurdering af elafibranor, går under navnet ELATIVE og blev publiceret i New England Journal of Medicine i 2024.
Artiklen er en omskrevet version af artiklen Medicinrådets afvisning af dyrt PBC-lægemiddel møder opbakning fra ekspert på Gastroenterologisk Tidsskrift