”Det ser positivt ud for børn, der fødes med SMA type 2 fremadrettet. De børn, der fromover bliver diagnosticeret med type 2, fra de er omkring et halvt år, forventer jeg, at vi får lov til at behandle, og det er vi tilfredse med,” siger Niels Illum.
Nyt Spinraza-håb for nydiagnosticerede SMA-type 2-børn
Ny data om effekten af Spinraza (nusinersen) på nydiagnosticerede småbørn med SMA type 2 kan betyde, at også de får adgang til den omdiskuterede behandling. Medicinrådet forventer at nå en konklusion i maj.
Medicinrådets drøftelser om lægemidlet Spinraza (nusinersen) er ikke forbi. Tidligere i år publicerede New England journal of Medicine ny data, der kan betyde, at også nydiagnosticerede børn med SMA type 2 får adgang til behandlingen.
Artiklen i New England Journal of Medicine har ifølge Medicinrådets formand Steen Werner Hansen givet Medicinrådet mulighed for at analysere data mere detaljeret.
”Vi fortsætter derfor drøftelserne på næste rådsmøde, hvor vi forventer at nå frem til en konklusion,” siger Steen Werner Hansen i en meddelelse fra Medicinrådet, hvor han også siger, at rådet har haft en ’frugtbar dialog’ med fagudvalget vedrørende spinal muskelatrofi.
Overlæge ved Børneafdelingen på Odense Universitetshospital, Niels Illum, som sidder i fagudvalget er foreløbigt tilfreds med de nye drøftelser. Det er hans opfattelse, at rådet ser positivt på den nye dokumentation.
”Det ser positivt ud for børn, der fødes med SMA type 2 fremadrettet. De børn, der fromover bliver diagnosticeret med type 2, fra de er omkring et halvt år, forventer jeg, at vi får lov til at behandle, og det er vi tilfredse med,” siger Niels Illum.
Den nye evidens dækker nydiagnosticerede børn, og derfor forventer Niels Illum, at det er denne gruppe, Medicinrådet vil give adgang til behandlingen.
”Det kniber mere med evidensen for type 2-patienter, der har haft sygdommen i længere tid, så der må vi søge andre veje og for eksempel søge om enkelttilskud,” siger Niels Illum.
Om Spinraza
Lægemiddel med indholdsstoffet nusinersen
Nusinersen blev udviklet i samarbejde mellem Adrian Krainer på Cold Spring Harbor Laboratory og Ionis Pharmaceuticals. En del af udviklingsomkostninger blev betalt af organisationen Cure SMA.
I 2012 begyndte et samarbejde mellem Ionis Pharmaceuticals og Biogen, og Biogen købte i 2015 rettighederne til nusinersen.
Blev i december 2016 godkendt af de amerikanske lægemiddelmyndigheder som det første lægemiddel til behandling af spinal muskelatrofi.
Blev godkendt af de europæiske lægemiddelmyndigheder i maj 2017.
Listeprisen på Spinraza var i 2017 i Danmark 620.000 kr. pr. dosis. Behandlingen består af fire startdoser med 14 dages mellemrum, hvorefter patienten skal have en dosis hver fjerde måned. Derfor skal patienten det første behandlingsår have seks doser, og i efterfølgende år tre doser, hvilket giver en listepris på 3,72 mio. kr. det første år og 1,86 mio. kr. årene efter.
Den pris, som regionernes lægemiddelorganisation, Amgros, har forhandlet sig frem til, og den rabat, som Biogen har ønsket at give, er hemmelig.
Tidslinie i Spinraza-sagen
12.oktober 2017: Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af den høje pris
20.december 2017. Det svenske NT-råd siger ja til, at patienter under 18 år med SMA af type 1 og 2 kan under visse betingelser og under skarp kontrol tilbydes behandling med lægemidlet Spinraza.
30. januar 2018. Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af manglende evidens
11. februar 2018. Det norske Beslutningsforum siger ja til Spinraza til SMA-patienter, type 1, 2 og 3 - men under 11 forudsætninger.
3. april 2018. Sundhedsminister Ellen Trane Nørby er indkaldt til samråd i Folketingets sundhedsudvalg i sagen.
Fakta om spinal muskelatrofi type (SMA)
Spinal muskelatrofi (SMA) er en sygdom i nervecellerne i rygmarven. Det er de store nerveceller (forhornsceller) i rygmarvens forreste del, der ikke fungerer optimalt. Sygdommen medfører svind af musklerne, fordi de celler, som via nervebanerne signalerer til musklerne, at de skal trække sig sammen, forsvinder. Sygdommen er en arvelig sygdom, som skyldes en defekt i SMN1-genet (Survival Motor Neuron 1). Ved alle personer findes der kopier (SMN2) af SMN1-genet, som til en vis grad erstatter SMN1-genets funktion.
SMA inddeles i tre typer, afhængig af tidspunktet for, hvornår symptomerne først viser sig, og hvordan barnet udvikler sig motorisk. Generelt kan det siges, at jo tidligere i livet de første symptomer viser sig, jo mere omfattende vil kraftnedsættelsen udvikle sig.
SMA type I: Barnet får symptomer, før han/hun er seks måneder, og ofte ses symptomerne allerede ved fødslen. Barnet kommer ofte aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år, dog afhængig af hvor intensiv vejrtrækningshjælp, der bliver iværksat. (Der er dog undtagelser, bl.a. to danske børn, som er blevet hhv. 17 og 9 år, som Sundhedspolitisk Tidsskrift tidligere har haft artikler om)
SMA type II: Symptomerne viser sig, før barnet er 12 måneder gammel. Barnet kan sidde selv, men kan ikke stå eller gå selv, og barnet får derfor tidligt brug for kørestol. Benene er mere påvirkede end armene og skuldrene mere påvirkede end hænder. Det betyder, at barnet tidligt skal have hjælp til daglige funktioner. Graden af kraftnedsættelse kan være forskellig fra person til person.
SMA type III: Er den mildeste form. Symptomerne viser sig fra 18-månedersalderen og op i voksenalderen. Kraftnedsættelsen er mest udtalt i hofter, skuldre og krop og breder sig langsomt til albuer og knæ. Benene er oftest svagere end armene. Graden af kraftnedsættelse er meget forskellig fra person til person.
