Historisk beslutning om medicin: Har vi råd til at redde små børn?

For en lille men meget syg patientgruppe og deres pårørende kommer Medicinrådets næste møde til at få skelsættende betydning.

Torsdag 12 oktober skal rådets medlemmer nemlig godkende anbefalinger til behandling af muskelsvind med lægemidlet Spinraza (nusinersen), der har skabt et gennembrud indenfor behandlingen af den alvorlige sygdom.

Beslutningen kommer til for alvor at sætte vurderingen af effekt overfor virkning på prøve, da lægemidlet koster flere millioner om året pr. patient.

”Medicinrådets beslutning vil sætte betydelige spor i fremtiden, da det er første gang, at et hospitalslægemiddel skal godkendes eller afvises i en kontekst, hvor prisen har en direkte betydning,"siger sundhedsøkonom Jakob Kjellberg.

”Det er historisk, hvis man siger nej, fordi man så for første gang officielt prioriterer et produkt fra på grund af økonomi, og det vil formentlig skabe en meget følelsesladet debat. Siger man ja, kan man omvendt også diskutere, hvilken rolle Medicinrådet så egentlig har,” siger Jakob Kjellberg.

Spædbørn får nyt håb

Børn født med spinal muskelatrofi (SMA), der skyldes en påvirkning af nervecellerne i rygmarven, får typisk store vejrtrækningsproblemer, og de hårdest ramte kan ikke sidde selv og er henvist til et liv i kørestol. Patienter med SMA – type 1 bliver højst to år gamle, mens type 2 og 3 er mildere grader af sygdommen, der dog stadigvæk er invaliderende.

Den nye medicin er et resultat af 10 års forskning i sygdommen og er blevet testet i USA med en enorm gevinst for spædbørn født med SMA type 1, og den kan potentielt set også få en stor betydning for patienter med type 2 og 3.

Hidtil har behandling af SMA kun været mulig i form af lindring af symptomerne.

Men nusinersen går i stedet ind og påvirker et specifikt gen til at producere mere protein af den type, som personen mangler.

Personerne i forsøgene har både opnået en bedre muskelstyrke end kontrolgruppen og gør, at de først langt senere får brug for vejrtrækningshjælpemidler og hjælp til spisning.

 ”Vi er ekstremt begejstrede og taknemmelige for, at der er blevet udviklet et lægemiddel, som er så banebrydende på alle planer og helt uden bivirkninger. Men vi er også meget spændte på Medicinrådets afgørelse, fordi den kan få så enorm en betydning for de her personers liv,” siger Lisbeth Koed Doktor, formand for Muskelsvindfonden.

Hun anslår, at der i Danmark er 150-170 patienter lige nu, som lider af spinal muskelatrofi fordelt på alle typer. I øjeblikket er der 5-6 seks spædbørn, som lider af type 1 i Danmark, og hvert år kommer et nyt tilfælde af type 1 til verden herhjemme.

Nusinersen er godkendt af FDA i USA og EMA i Europa og er allerede taget i brug i blandt andet Tyskland, Frankrig og Italien. Tre børn har været i behandling med nusinersen herhjemme siden januar, og medicinen er blevet betalt af medicinalfirmaet bag midlet, Biogen, som en del af et ”Early Access Program”.

Torsdag skal Medicinrådet så enten afvise eller godkende midlet, og det skal vurderes, om det kun er spædbørn med type 1, der skal have behandlingen, eller om den skal hjælpe en større patientgruppe.

Koster mange millioner om året  

Men medicinen kommer med en pris. En høj pris. Én dose koster nemlig 620.000 kr., og det første år skal barnet have 6 doser til en værdi af ialt  3,7 millioner kroner. Herefter er det nødvendigt med kun 3 doser om året - ialt 1,8 millioner kr. pr. barn. Tre års behandling vil altså pr. barn løbe op i 7, 3 mio.kr. 

Der er tale om listepriser, hvilket vil sige, at Danske Regioners egen indløbsorganisation Amgros typisk har forhandlet sig frem til en hemmelig rabat i kontrakten med medicinalfirmaet bag midlet, amerikanske Biogen.

Alligevel er det en betragtelig pris, vurderer Jakob Kjellberg. Mens en godkendelse til type 1 vil få mindre økonomiske konsekvenser med i alt 6 nuværende tilfælde og ét nyt om året, kan en godkendelse til type 2 få meget større konsekvenser med en langt større patientgruppe på ca. 30 personer.  

”Og dertil kommer også akkumulerede omkostninger over en længere årrække, hvis man begynder at behandle patienterne,” siger han.

Jakob Kjellberg forklarer, at man i England som et sundhedsøkonomisk parameter typisk arbejder med 200.000 til 400.000 kroner for et ”godt leveår”, mens det tal er noget højere i Norge. Selv med betragtelige rabatter til regionerne, skal rabatterne i det her tilfælde være urealistisk store for at nå ned under den ratio.

 ”Det er ikke sådan, at det danske sundhedsvæsen ikke har råd til at sige ja til det her produkt med de specifikke indikationer. Men det er summen af de produkter, som vi siger ja til, der kan blive problematiske. Medicinrådet er sat i verden for at vurdere og skabe gennemsigtighed omkring prioriteringen. Hvis man siger ja i dag, på hvilket grundlag kan man så sige nej til det næste nye middel i morgen?” spørger Jakob Kjellberg.  

Amgros har i den forbindelse udarbejdet en omkostnings-analyse, som først offentliggøres torsdag sammen med afgørelsen.

Vigtig klinisk merværdi

I Medicinrådets egen rapport vurderes nusinersen til at have en ”vigtig klinisk merværdi” for patienter med SMA type 1. Det betyder ganske enkelt, at man ser ”en markant forbedring, eksempelvis lindring af sygdomstilstand, moderat stigning i overlevelsestid, lindring af alvorlige symptomer, fravær af alvorlige bivirkninger og væsentligt fravær af andre bivirkninger.”

Samtidig vurderes resultatet at have en ”lav evidensværdi”, på grund af det lille antal patienter, som forsøgene har drejet sig om. I de to hovedstudier, ENDEAR/CS3B og CHERISH/CS4, er der inkluderet henholdsvis 121 og 126 patienter.

Medicinen vurderes også at have en ”lille klinisk merværdi” for type 2 patienter med meget lav evidenskvalitet og en ”ikkedokumenterbar klinisk merværdi” for type 3 patienter.

Data for langsigtede effekter og livskvalitet er ikke udgivet endnu, men formanden for Muskelsvinfonde, Lisbeth Koed Doktor, er ikke i tvivl.

 ”Når man i forvejen er ramt meget på førligheden, kan det at trække vejret bedre og bevare kraft i hænderne være altafgørende for et godt liv. Som eksempelvis at kunne spise sin egen mad – styre sit joystick og komme rundt i kørestolen. En godkendelse af medicinen vil have en enorm effekt på livskvalititen,” siger hun.   

Uenighed om Medicinrådets kategorier

Mens Muskelsvindfonden i første omgang ikke blev inddraget i Medicinrådets arbejde, fordi det var en hasteproces, har man nu fået mulighed for i et høringssvar at stille kraftigt spørgsmålstegn ved Medicinrådets kategoriseringer af klinisk merværdi for de forskellige typer patienter.

”Vi forstår simpelthen ikke, at SMA type 1 ikke havner i Medicinrådets allerbedste kategori, som hedder ’stor merværdi’, fordi det jo netop har vist sig, at medicinen kan holde sygdommen i ro, og at der ikke er andre alternativer, der kan det. Ved at placere type 1 i kategori 2, rykker de andre typer også længere ned af skalaen, og type 3 ryger helt ud som ”ikke-dokumenterbar”, siger Lisbeth Koed Doktor, der samtidig ikke mener, at man kan fokusere så meget på evidens i forhold til population, når der er tale om et så få, der har sygdommen.  

”Medicinrådet har nogle bestemte rammer, som de skal arbejde indenfor, men som vi synes er forkerte. Der er påvist en forbedring for alle grupperne, og der er endelig en behandling. For os er det vigtigt, at medicinen godkendes til alle typer SMA.” siger hun.

Lisbeth Koed Doktor kan udover de rent menneskelige konsekvenser ved at godkende behandlingen til flest muligt også pege på en række økonomiske gevinster for samfundet.

”Rigtig mange både type 2 og type 3 patienter får dyr respiratorbehandling og bliver oftere indlagt end andre, også intensivt pga. almindelige infektioner, influenza og lungebetændelse. Det er heller ikke svært at forestille sig, hvor meget man kunne spare, hvis nogle personer kunne leve uden handicapordninger, biler, hjælpere og fleksjob,” siger hun.

De to formænd for Medicinrådet Steen Werner Hansen og Jørgen Schøler Kristensen vil ikke udtale sig før Medicinrådets afgørelse er truffet torsdag.

Fakta: Sygdommen inddeles i tre typer.

• Hos type 1, får barnet symptomer, inden det er fyldt seks måneder, og barnet kan ikke sidde selv eller trækket vejret selv og dør oftest indenfor to år.
• Type 2 viser sig, inden barnet er fyldt et år. Barnet kan sidde selv, men ikke stå eller gå og har brug for kørestol meget tidligt.
• Type 3 er den mildeste form, som viser sig fra 18 måneders alderen og op i voksenalderen, og som udvikler sig meget forskelligt fra person til person og giver forskellige behov for hjælpemidler.

- Kilde: Rehabiliteringscenter for Muskelsvind