Medicinrådet modtager nye data om behandling med Spiranza fra Biogen

Biogen har på opfordring fra Medicinrådet indsendt flere data i sagen om Spinraza på det danske marked.

Helt konkret har Biogen sendt Medicinrådet helt ny data om livskvalitet, men data er så nye, at de endnu ikke er publiceret. Netop fordi data ikke er publiceret endnu, kan Biogen på nuværende tidspunkt ikke fortælle om indholdet af de data, der sendes til Medicinrådet:

”Vi har naturligvis intet ønske om, at manglende kendskab til data skal blive en forhindring for, at patienterne kan blive behandlet, så derfor sender vi de efterspurgte data på livskvalitet, selvom de endnu ikke er publiceret og derfor ikke må offentliggøres. Vi ved godt, at Medicinrådet ikke kan fæste lid til endnu upublicerede data på samme måde som til publicerede, men vi gør, hvad vi kan for at give Medicinrådet dét, de ønsker, og så presser vi på internt for at få publiceringshastigheden op. Men videnskabelige publiceringer af store data-sæt tager altså desværre bare ret lang tid,” siger Janne Harder, adm. dir., Biogen.

Janne Harder fortæller, at proceduren omkring, hvorvidt Spinraza kan godkendes til det danske marked har været en accelereret proces, hvor data i flere tilfælde ikke har været så langt fremme. Grunden til, at proceduren har været accelereret, stammer tilbage fra, at det Europæiske Lægemiddelagentur tildelte Spinraza en accelereret procedure for godkendelse baseret på deres vurdering af lægemidlets effekt og betydning for patienternes akutte behandlingsbehov.

Der fandtes før godkendelse af Spinraza ikke behandling til mennesker med spinral muskel atrofi, og i Danmark accepteres behandlingen kun til patienter med spinal muskel atrofi type I og til præ-symptomatiske spædbørn.

Lige i øjeblikket er der kun tale om, at fire-fem børn er i behandling i Danmark.

Tidslinie i Spinraza-sagen

12.oktober 2017: Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af den høje pris

20.december 2017. Det svenske NT-råd siger ja til, at patienter under 18 år med SMA af type 1 og 2 kan under visse betingelser og under skarp kontrol tilbydes behandling med lægemidlet Spinraza.

30. januar 2018. Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af manglende evidens

11. februar 2018. Det norske Beslutningsforum siger ja til Spinraza til SMA-patienter, type 1, 2 og 3 - men under 11 forudsætninger.

3. april 2018. Sundhedsminister Ellen Trane Nørby er indkaldt til samråd i Folketingets sundhedsudvalg i sagen.

Fakta om spinal muskelatrofi type (SMA)

Spinal muskelatrofi (SMA) er en sygdom i nervecellerne i rygmarven. Det er de store nerveceller (forhornsceller) i rygmarvens forreste del, der ikke fungerer optimalt. Sygdommen medfører svind af musklerne, fordi de celler, som via nervebanerne signalerer til musklerne, at de skal trække sig sammen, forsvinder.
Sygdommen er en arvelig sygdom, som skyldes en defekt i SMN1-genet (Survival Motor Neuron 1). Ved alle personer findes der kopier (SMN2) af SMN1-genet, som til en vis grad erstatter SMN1-genets funktion.

SMA inddeles i tre typer, afhængig af tidspunktet for, hvornår symptomerne først viser sig, og hvordan barnet udvikler sig motorisk. Generelt kan det siges, at jo tidligere i livet de første symptomer viser sig, jo mere omfattende vil kraftnedsættelsen udvikle sig.

• SMA type I: Barnet får symptomer, før han/hun er seks måneder, og ofte ses symptomerne allerede ved fødslen. Barnet kommer aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år, dog afhængig af hvor intensiv vejrtrækningshjælp, der bliver iværksat.
• SMA type II: Symptomerne viser sig, før barnet er 12 måneder gammel. Barnet kan sidde selv, men kan ikke stå eller gå selv, og barnet får derfor tidligt brug for kørestol. Benene er mere påvirkede end armene og skuldrene mere påvirkede end hænder. Det betyder, at barnet tidligt skal have hjælp til daglige funktioner. Graden af kraftnedsættelse kan være forskellig fra person til person.
• SMA type III: Er den mildeste form. Symptomerne viser sig fra 18-månedersalderen og op i voksenalderen. Kraftnedsættelsen er mest udtalt i hofter, skuldre og krop og breder sig langsomt til albuer og knæ. Benene er oftest svagere end armene. Graden af kraftnedsættelse er meget forskellig fra person til person.

- Kilde: Muskelsvindfonden