Kun få tarmpatienter får gavn af ny og meget dyr medicin

Medicinrådet anbefaler lægemidlet Revestive (teduglutid) til behandling af korttarmssyndrom, men kun til udvalgte patienter.

Det er en anbefaling med forbehold, Medicinrådet netop har givet lægemidlet teduglutid, som er det eneste godkendte lægemiddel mod den sjældne tilstand korttarmssyndrom og tarmsvigt.

Det vurderes, at der er cirka 300 patienter med korttarmssyndrom og tarmsvigt i Danmark, hvoraf Medicinrådet anslår, at 250 patienter kandiderer til behandlingen. Af disse forventer rådet, at kun omkring 65 patienter vil komme i behandling med teduglutid inden for de første fem år.

Behandlingen anbefales til udvalgte patienter, hvor det kan forventes, at behandlingen kan medføre, at patienterne kan ophøre med intravenøs tilførsel af ernæring (parenteral ernæring) og væske eller opnå en væsentlig reduktion i deres behov, lyder det af anbefalingen, som ledsages af detaljerede kriterier for patientudvælgelse og vurdering af teduglutids effekt.

”Det har været en rigtig svær opgave for Medicinrådet. Det er et lille patientgrundlag med lav dokumentation for effekt, og dertil er patientgruppen meget heterogen. Man har så forsøgt at dele den i forvejen lille patientgruppe op i undergrupper, og så er det meget svært at dokumentere, hvem der har gavn af medicinen,” siger Palle Bekker Jeppesen, der er cheflæge på Rigshospitalets Afdeling for Tarmsvigt og Leversygdomme.

Dyr behandling

Palle Bekker Jeppesen har gennem de seneste 20 år ledet forskningen i teduglutid som principal investigator på de forsøg, der danner grundlag for anbefalingen. Forskningen førte allerede for ti år siden til, at teduglutid blev godkendt til behandling af korttarmssyndrom af de amerikanske lægemiddelmyndigheder FDA og det europæiske EMA.

”Vi har været verdensførende i udviklingen af stoffet, så det har været lidt specielt, at vi kun har måttet bruge det i forskningssammenhæng herhjemme, mens det har været på markedet i USA og andre steder i Europa. Det skyldes selvfølgelig, at prisen har været uhyrlig høj,” siger Palle Bekker Jeppesen.

Han fortæller, at den livslange behandling har kostet omkring 350.000 dollar per patient per år i USA (2,6 millioner danske kroner), og at det indtil videre har kostet amerikanerne, hvad der svarer til cirka 30 milliarder kroner.

”Vi ved ikke, hvilken pris Medicinrådet har forhandlet sig frem til, men den noget konservative anbefaling bærer præg af, at man er bekymret for, at omkostningerne til behandlingen skal løbe løbsk,” siger han.

Stramme rammer

Ud fra de patientudvælgelseskriterier, Medicinrådet har opstillet, vurderer cheflægen, at maksimalt 50 danske patienter vil få adgang til behandling. Uanset hvor mange patienter, der ender med at få behandlingen, bliver det en bekostelig affære. Indikation, behandling og kontrol skal nemlig ifølge anbefalingen foregå på højt specialiserede afdelinger, og de strenge kriterier for udvælgelse og vurdering af effekt kræver et omfattende setup.

”Vi kan ikke bare skrive en recept og sende patienterne hjem. Behandlingen kræver en meget individualiseret tilgang, og det bliver dyrt for sundhedsvæsenet. Vi er nødt til at ansætte  medarbejdere til at stå for denne behandling, dels for at sikre, at de rigtige patienter får behandlingen, dels for at følge op på, at vi gør det rigtigt. Rammerne er stramme, og det er dyrt, men godt for de patienter, som får adgang til behandlingen,” siger Palle Bekker Jeppesen.

Mindre behov for parenteral støtte

Teduglutid fungerer ved at aktivere GLP-2-receptorerne, som hovedsageligt findes i tarmen. Det medfører nedsat tarmmotilitet, nedsat overproduktion af mavesyre og galde, øget blodtilførsel til tarmen, øget vækst af tarmceller og et øget overfladeareal af tarmtrevlerne, hvilket fører samlet til et øget optag af næringsstoffer gennem tarmslimhinden.

Effekten er dokumenteret i flere forsøg, hvoraf det væsentligste er fase III-forsøget STEPS, hvor 86 patienter med korttarmssyndrom og tarmsvigt blev randomiseret 1:1 til enten teduglutid eller placebo. Det primære endepunkt var en reduktion i parenteral støtte på mindst 20 procent, og det opnåede klart flest i teduglutidgruppen (63 procent) sammenlignet med placebogruppen (30 procent).  

Ifølge Medicinrådet anbefales teduglutid til en udvalgt gruppe af patienter, ”fordi behandlingen kan medføre, at patienterne bedre kan optage ernæring og væske gennem tarmen. Dette kan forbedre patienternes livskvalitet, og for de patienter, som kan ophøre helt med hjemmeparenteral støtte, kan det reducere risikoen for komplikationer fra kateteret. Det er usikkert, i hvor høj grad teduglutid mindsker behovet for hjemmeparenteral støtte. Medicinrådet vurderer dog, at teduglutid sandsynligvis er en omkostningseffektiv behandling, selv når usikkerhederne tages i betragtning.”

Medicinrådet vil senest om to år tage stilling til, om anbefalingen stadig skal gælde.