Patientforening jubler: Godkendelse af behandling til æggestokkræft er banebrydende fremskridt

Onsdag besluttede Medicinrådet at anbefale den såkaldte PARP-hæmmer Lynparza (med indholdsstoffet olaparib) som mulig standardvedligeholdelsesbehandling til patienter med nydiagnosticeret fremskreden, aggressiv BRCA-muteret kræft i æggestokkene, æggelederne eller primær kræft i bughinden. Anbefalingen gælder både patienter, som er kandidater til Avastin (bevacizumab), og patienter, som ikke er. Patientforeningen KIU (Kræft I Underlivet) er begejstret.

”Vi havde frygtet, at Lynparza ikke blev godkendt, fordi det blev vurderet til at have en lille merværdi, så jeg er overrasket og meget, meget glad på patienternes vegne. Der er et stort livsforlængende potentiale ved behandlingen – nogle af patienterne har efter fire år ikke fået tilbagefald. Så det er et helt fantastisk fremskridt. Måske kan vi med denne her behandling få patienter, som bliver helbredt for æggestokkræft. Det vil være banebrydende,” siger KIU’s formand Birthe Lemley.

Birthe Lemley mener, at det nu bør være obligatorisk, at alle kvinder diagnosticeret med æggestokkræft får en BRCA-test ved diagnosticeringen – både på blod og væv – så man fra starten finder de kvinder, som kan få tilbudt vedligeholdelsesbehandling med Lynparza efter førstelinjebehandling, da anbefalingen gælder for kvinder med både germline og somatiske BRCA-mutationer.

Ikke PARP-hæmmer efter PARP-hæmmer

Baggrunden for Medicinrådets anbefaling er, at rådet vurderer, at Lynparza til den nævnte patientgruppe giver en lille merværdi sammenlignet med placebo. Medicinrådet finder, at den samlede værdi af Lynparza sammenlignet med Avastin til nydiagnosticerede patienter med avanceret (fremskreden) BRCA1/2-muteret high-grade (agressiv) epitelialt karcinom i æggestokkene, æggelederne eller primær kræft i bughinden, som er kandidater til Avastin, ikke kan kategoriseres. Medicinrådet forventer dog, at effekten af Lynparza samlet set er bedre, og vurderer tilmed, at sikkerhedsprofilen ikke er dårligere end for Avastin.

Medicinrådet anbefaler, at der ikke behandles med PARP-hæmmere (Lynparza eller Zejula (niraparib)) i flere på hinanden følgende behandlingslinjer, da der for nuværende ikke foreligger klinisk dokumentation. Birthe Lemley påpeger, at der i øjeblikket kører et studie, som undersøger, om vedligeholdelsesbehandling med Lynparza er effektiv hos patienter, som tidligere er blevet behandlet med Lynparza eller en anden PARP-hæmmer. Det kan potentielt ændre Medicinrådets nuværende beslutning, mener Birthe Lemley.

”Hvis OReO-forsøget er positivt, mener jeg ikke, at man kan holde fast i den nuværende beslutning,” siger hun.

Medicinrådet vurderer, at behandling med Lynparza er forbundet med meromkostninger både sammenlignet med placebo og Avastin. Men fordi rådet i vurderingen af den sundhedsøkonomiske analyse har taget højde for, at det anbefales, at PARP-hæmmere ikke anvendes sekventielt, antager rådet, at nogle af de omkostninger, der på nuværende tidspunkt er forbundet med anvendelse af Lynparza i anden linje, vil blive overført til første linje, og at de samlede øgede budgetkonsekvenser derfor er begrænsede.

Stadig problem for de ikke-BRCA-muterede

Mens begejstringen over for Medicinrådets beslutning om Lynparza ikke er til at tage fejl af hos KIU’s formand, påpeger hun, at der stadig ikke er gode nyheder for de patienter med high-grade serøs æggestokkræft, som ikke er BRCA-muterede. Hun mener, at den beslutning, der i sin tid blev truffet vedrørende en anden PARP-hæmmer, Zejula, bør gå om.

”Vi står med en gruppe, hvor udsigterne for de 30 procent er blevet helt fantastiske, med mulighed for helbredelse, mens der intet er sket for de 70 procent, som ikke har BRCA-mutationer – selvom der er bevis for effekten af Zejula. Da beslutningen om Zejula blev truffet, manglede der fem medlemmer i fagudvalget, fire fra regionerne og en fra DMCG (Danske Multidisciplinære Cancer Grupper). Det havde efter min mening stor indflydelse på den beslutning, der blev truffet," siger Birthe Lemley og fortsætter:

"Det havde muligvis været anderledes, hvis der havde siddet de fire manglende læger, som har med patienterne at gøre til hverdag. Vi mener stadigvæk, at det er kritisabelt, og derfor mener vi, at vurderingen bør gå om."

KIU overvejer i øjeblikket at indsende en skriftlig anmodning til Medicinrådet om, at vurderingen af Zejula bliver taget op igen.

Fagudvalget vedrørende æggestokkræft er stadig ikke fuldt besat, det mangler fortsat medlemmer fra to af regionerne. Status fra Region Nordjylland er, at medlemmet er ’under udpegning’, mens Region Hovedstaden har meldt ud, at den ikke kan finde et medlem, som lever op til Medicinrådets habilitetskrav.

”Det er et lille sygdomsområde, og der forskes så meget i det, at de fleste eksperter er blandet ind i medicinalindustrien og derfor ikke lever op til Medicinrådets habilitetskrav. Jeg har bedt om, også skriftligt, at vi, når det er nødvendigt, kan spørge en ekspert på området, der ikke sidder med i fagudvalget, men jeg har ikke fået noget svar på min forespørgsel,” siger Birthe Lemley.

FAKTA:

Æggestokkræft

Årsagen til kræft i æggestokkene er ikke kendt, men en række risikofaktorer er beskrevet, herunder genetiske, hvor BRCA 1 eller 2-genmutationer (arvelige eller somatiske) er de mest kendte. Forekomsten af BRCA-mutationer ved kræft i æggestokkene er 15-20 procent uanset histologisk undertype. BRCA1/2-mutation er associeret med bedre prognose hos patienter med kræft i æggestokkene. Det skønnes, at højst 110 af de i alt 550 nydiagnosticerede patienter per år er BRCA-muterede.

Lynparza

Lynparza (olaparib) er en selektiv hæmmer af PARP 1/2/3, som er cellekerneproteiner, der detekterer DNA-skader og fremmer DNA-reparation. Blokering af PARP 1/2/3 i tumorceller, som i forvejen har mange genomiske skader, forårsager celledød. Olaparib gives i tabletform (to tabletter á 150 mg, to gange dagligt) indtil progression.