SMA-læge om Medicinrådets nej: Politikerne er nødt til at gå ind i sagen

Det har skabt stor frustration og magtesløshed blandt patienter med SMA og deres pårørende, at Medicinrådet torsdag valgte at afvise det banebrydende lægemiddel Spinraza til standardbehandling med henvisning til en ”helt urimeligt høj pris.”

Men også for deres behandlende læger, er det svært at fordøje.

Niels Illum er overlæge i neurologi på børneafdelingen ved Odense Universitetshospital.

Sammen med Peter Born, overlæge ved Børne og Ungeklinikken på Rigshospitalet, og Charlotte Olesen, overlæge ved Center for Sjældne Sygdomme ved Aarhus Universitetshospital, står han for behandlingen af patienter med SMA type 1, 2 og 3 på landsplan.

”Det her er en meget dårlig overraskelse, og jeg får allerede nu mange protester fra patienter og forældre. Jeg er sikker på, at den her beslutning vil skabe en kraftig røre, og jeg ser det som en udfordring, som politikerne bliver nødt til gå ind i,” siger Niels Illum.

Han hæfter sig ved, at Medicinrådet for en måned siden var enig i den vigtige merværdi forbundet med behandlingen med Spinraza. Samtidig er det første gang, at man i Danmark har sagt nej til en behandling udelukkende på baggrund af prisen, mens man i andre lande allerede er gået i gang med at behandle.

 ”Og det kan vi ikke leve med. Det drejer sig om børns overlevelse. Og vores patienter ved udmærket godt, hvad der foregår andre steder i Europa og USA”, siger Niels Illum.

 I Region Hovedstaden behandler man cirka halvdelen af landets SMA-patienter under 18 år, hvilket lige nu svarer til 28 personer på Rigshospitalet.  

Overlæge Peter Born, som bl.a. er læge for den 16-årige SMA1-patient Magnus Gylling Mortensen, som Sundhedspolitisk Tidsskrift har omtalt, kan godt følge Medicinrådets prisargumentation et vist stykke hen ad vejen, da det er en dyr behandling.

”Men jeg er meget skuffet på mine patienters vegne. Det er mig, der har kontakten til dem, og jeg er ked af ikke at kunne tilbyde dem behandlingen, som er så lovende. Vi havde set frem til det her i mange år,” siger han.

Charlotte Olesen er på vagt og skriver i en mail til Sundhedspolitisk Tidsskrift, at hun har samme indstilling til Medicinrådets afgørelse som kollegerne Niels Illum og Peter Born.

3 patienter opfylder kravene

Mens Medicinrådet afviser behandlingen som standardbehandling, åbnes der op for at iværksætte protokolleret ibrugtagning af Spinraza til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling.

Og det er sådan set det eneste positive ved den her afgørelse, mener Niels Illum.

”For lige præcis der har vi allerede fået protokollen på plads for type 1-spædbørn under seks

måneder og også fået grønt løs for den gennem et samarbejde på tværs af landet og mellem lægerne i hver region,” siger han.

Niels Illum har selv i Region Syddanmark to børn under seks måneder med SMA type 1, som passer på indikationen og står til at kunne få det fra i morgen. Og så er der også ét barn i Aarhus.

Det vil sige, at i alt tre patienter kan begynde i behandling på den baggrund.

I Region Syddanmark er der derudover 12 type-2 patienter, der nu må se langt efter behandling, samt to type 3-patienter.

 Region Hovedstaden tæller 20 type-2 patienter og 5 type-3 patienter tilknyttet et hospital.

De 3 type-1 patienter, som behandles af Peter Born på Rigshospitalet, opfylder ikke kravene til behandling. Det gælder blandt andet Magnus Gylling Mortensen, der er i respiratorbehandling.

Søger om at fortsætte behandlingen i Region Hovedstanden

I Region Hovedstaden har tre udvalgte patienter fået behandlingen siden januar gennem et ”Early Access Program” betalt af firmaet Biogen. I alt blev der sendt fem ansøgninger af sted, hvoraf to fik afslag. Det vil sige, at der det sidste år har været  3 børn på henholdsvis 11 måneder, 22 måneder og 5 år i behandling.

De har alle oplevet forbedringer i deres tilstand uden nogle bivirkninger, fortæller Peter Born.

Ingen af børnene opfylder imidlertid de nye begrænsninger.

”De vil selvfølgelig være meget kede af at stoppe nu. Vi søger derfor Region Hovedstaden om at fortsætte patienterne i behandlingen og slår på, at vi systematisk overvåger udviklingen og fremlægger data for, hvor afgørende betydning, det har for dem,” siger Peter Born.

Ønskescenariet er behandling til de yngste

Peter Born håber på, at resten af hans patienter med SMA kan få en afklaring meget snart.

”Specielt tilstanden hos yngre børn med denne sygdom kan forværres hurtigt, og de kan risikere at få vejtrækningsproblemer, hvis man venter for længe med at opstarte en behandling. Om løsningen er politisk eller findes gennem forhandling med firmaet om pris er ikke vigtigt, bare der ikke går for lang tid,” siger han.

Han mener ikke, at man skal vente på, at studierne med Spinraza kaster mere evidens af sig, da dette ville tage alt for lang tid. Samtidig bliver det sværere og sværere med store dobbeltblinde studier, når midlet er kommet så langt frem i processen.

”Nogen skal være i den kontrolgruppe, som ikke får medicinen. Hvem har lyst til det?” spørger han.

Peter Borns eget ønskescenarie for fremtiden er, at lægerne får lov til at behandle de yngste børn både type 1 og 2 på en systematisk protokolleret måde i hele landet, så man efter 2 år kan evaluere medicinens virkning.

”Så ville vi for alvor kunne sige noget om sikkerhed og effekt, og vi ville sandsynligvis have hjulpet de her børn og deres familier,” siger Peter Born.

Fakta: SMA-patienter fordelt på type og region

Peter Borns SMA-patienter:

Type 1: 3 patienter. En meget ung patient, som er med i et andet studie. En patient på 8 år og en  patient på 16 år, som begge er i respiratorbehandling, og som ikke opfylder kravene til nusinersen behandling.

Type 2: 20 patienter

Type 3: 5 patienter.

Niels Illums SMA-patienter:

Type 1: 2 patienter under 4 måneder, som opfylder Medicinrådets krav.

Type 2: 12 patienter

Type 3: 2 patienter

Charlotte Olesens SMA-patienter:

Type 2: 12 patienter

Type 3: 5 patienter

- Kilde: De behandlingsansvarlige læger i hver region