Muskelsvindforeningen: Medicinrådets nej til kostbar medicin vil koste liv

Mange håb og fremtidsdrømme brast i går for patienter født med sygdommen spinal muskelatrofi (SMA) og deres pårørende.

Medicinrådet afviste nemlig at godkende midlet Spinraza (nusinersen) til standardbehandling af sygdommen på grund af, hvad rådet vurderer som en ”urimeligt høj pris”.

Den nye medicin har ellers i forsøg vist sig at have en enorm gevinst for spædbørn født med SMA type 1, og den kan potentielt set også få en stor betydning for patienter med type 2 og 3.

Patienter med SMA type 1 bliver normalt højst to år gamle, mens type 2 og 3 er mildere grader af sygdommen, der dog stadigvæk er invaliderende, og som skyldes en påvirkning af nervecellerne i rygmarven.

Medicinen er den første behandling af sygdommen, der har forbedret både muskelstyrke og vejrtrækning hos patienterne ved at påvirke et specifikt gen til at producere mere af det protein, de mangler.

Det store potentiale har fået Muskelsvindfonden til at argumentere for at godkende nusinersen til alle typer af sygdommen.

Men nu ender den høje pris altså med at få Medicinrådet til at trække i bremsen. Det første år koster behandlingen nemlig 3,7 millioner kroner pr. barn, hvorefter den falder til 1,8 millioner kr. pr. barn om året.  

Lisbeth Koed Doktor er formand i Muskelsvindfonden, og hun er chokeret.

Ifølge hende er afgørelsen langt værre, end hvad der blev lagt op til i den første rapport fra Medicinrådet. Medlemmernes worst case scenario var, hvis medicinen kun ville blive godkendt til den meget lille gruppe på 5-6 børn og unge med SMA type 1, og derfor er mange familier i øjeblikket dybt ulykkelige, fortæller hun.

”Det her er simpelthen katastrofalt, og det vil komme til at koste liv. Det sender et signal om, at kroner og øre er mere værd end menneskeliv, ” siger Lisbeth Koed Doktor og fortsætter:

”Vi har nu en behandling, som går ind og virker på alle typer SMA ved at forbedre funktionsniveauet, øge muskelstyrken og for de svagestes vedkommende, redde deres liv. Til trods for det, går man ind og begrænser adgangen til medicinen så voldsomt for der dem, for hvem behandlingen er livsvigtig. Jeg er rystet.”

Anbefalingen har tilslutning fra 13 ud af 15 rådsmedlemmer.

Imod var Danske Patienters to medlemmer, der ville se en ibrugtagning til type 1 og som minimum en individuel anvendelse hos patienter med spinal muskelatrofi type 2 og type 3 - særligt hos patienter med stor risiko for kraftig forværring eller livstruende tilstand.

250 millioner kr. om året

Ifølge regionernes egen indkøbsorganisation, Amgros, vil budgetkonsekvenserne for sygehusene ved at tage nusinersen i brug til behandling af SMA være ca. 65 millioner kroner per år om 1 år, og ca. 250 millioner per år om 5 år baseret på listeprisen. 

Sammenlignet med den nuværende ”Best Supportive Care” i 15 måneder, er meromkostningerne over fire millioner pr. patient ved behandling med nusinersen.

”Ansøger har valgt at sætte prisen for nusinersen urimeligt højt, og Medicinrådet mener ikke, at der er proportionalitet mellem ansøgers prisforlangende og effekten af at tage nusinersen i brug som standardbehandling til 5q spinal muskelatrofi. Derfor siger vi nej til anbefaling til standardbehandling, siger Steen Werner Hansen i  pressemeddelelsen. Steen Werner Hansen deler formandsskabet i Medicinrådet med Jørgen Schøler Kristensen.

I afgørelsen står der, at Medicinrådet har fundet det såkaldte ’alvorlighedsprincip’ særdeles relevant i forhold til vurderingen af nusinersen, men at selv en fuld anvendelse af dette perspektiv på problemstillingen ikke har kunnet legitimere den meget høje pris.

En kattelem

Det er professor i sundhedsøkonomi Jakob Kjellberg enig i.

”Det er forventeligt og fornuftigt, at man siger nej til midlet som standardbehandling. Forstået på den måde, at havde man sagt ja til det her middel, så havde det været svært at sige nej en anden gang. Kigger man på økonomi og effekt, er det helt skævt i det her tilfælde. Det er simpelthen for dyrt,” siger han.  

Ifølge Jakob Kjellberg ser perspektiverne for nusinersen i Danmark umiddelbart rigtig svære ud.

Han henviser til, at man godt nok har taget midlet i brug i lande som Schweiz, Tyskland og Italien, der har helt andre godkendelsessystemer end Danmark - men at man er på vej til at tage en lignende beslutning i Norge - og at man formentlig ikke kommer i nærheden af en godkendelse i England.

I afgørelsen åbnes der dog op for, at nusinersen anvendes ved protokolleret ibrugtagning til præsymptomatiske spædbørn og patienter med SMA type I.

Umiddelbart er svaret altså nej, men der er åbnet en kattelem, forklarer Jakob Kjellberg.

”Og det giver god mening, da der er tale om et orphan drug, som er til børn. Man kan ikke bare udskrive det, men kan få lov til at bruge det i et forsknings-setup, hvor man begrænser det til bestemte grupper,” siger han.

”Vi giver ikke op”

For Muskelsvindfonden og formanden Lisbeth Koed Doktor er målet dog stadigvæk at få medicinen godkendt til alle typer SMA, selvom man ikke på nuværende tidspunkt kan sige, hvordan man vil gribe udfordringen an.

”Vi anerkender problemstillingen med en medicinalindustri, der pumper priserne op, og et sundhedsvæsen, som på en eller anden måde skal tøjle det. Men mennesker med alvorlige sygdomme bliver gidsler i det her økonomiske spil,” siger hun og fremhæver, at beslutningen i dag kan få konsekvenser for langt flere mennesker i morgen.

”Med det her siger Medicinrådet jo faktisk, at vi skal holde op med at redde menneskeliv. Er vi som samfund parat til at gå så vidt, at børn, der dør – det er lige meget, det er for dyrt?

Fakta: Så meget løber udgifterne op i

Budgetkonsekvenserne fordeler sig således for populationerne:

SMA type I: Ca. 10 millioner DKK per år i år 1 og ca. 20 millioner DKK per år i år 5

SMA type II: Ca. 20 millioner DKK per år i år 1 og ca. 110 millioner DKK per år i år 5

SMA type III: Ca. 25 millioner DKK per år i år 1 og 120 millioner DKK per år i år 5

- Kilde: Amgros