Kommende Medicinrådsmøde kan blive afgørende for Karsten – og andre med akut leukæmi

Karsten Jespersen lider af den alvorlige blodkræftsygdom akut myeloid leukæmi. I slutningen af august skal Medicinrådet afgøre, om et nyt, målrettet kræftmiddel skal tages i brug til patienter, der ligesom Karsten ikke tåler intensiv kemoterapi. For Karsten kan det blive afgørende for, hvor lang tid han har tilbage at leve i. Danske hæmatologer håber også på godkendelse.

Karsten Jespersen, 77, har siden efteråret 2019 været i behandling for myelodysplastisk syndrom (MDS). Det er en fælles betegnelse for en gruppe af kroniske sygdomme, der er kendetegnet ved, at knoglemarvens funktion svigter. Hvis MDS-sygdommen er fremskreden, kan den udvikle sig til den alvorlige blodkræftsygdom akut myeloid leukæmi (AML). Det sker for omkring 30 procent af patienter med MDS. Og det skete for Karsten Jespersen i efteråret 2021, hvor den behandling, han havde fået hidtil, stoppede med at virke.

Karsten havde tidligere været i behandling med lægemidlet Vidaza (med indholdsstoffet azacitidin), som virker godt mod den forholdsvis aggressive undertype af MDS, han havde. Da hans sygdom udviklede sig, blev han sat i behandling med lægemidlet Cytosar (med indholdsstoffet cytarabin), der i lav dosis har været brugt i mange år til at behandle MDS og AML. Karsten tilhører en gruppe af AML-patienter, der ikke kan behandles med intensiv kemoterapi. Intensiv kemoterapi kan ellers i mange tilfælde fjerne de syge celler i knoglemarven, mens lavdosisbehandling er livsforlængende og holder sygdommen i skak i en kortere eller længere periode.

”Før sygdommen udviklede sig til AML, havde jeg læst om et nyt, målrettet lægemiddel Venclyxto, der i kombination med azacitidin/decitabin var relevant for mennesker som jeg selv, der ikke kan tåle kemobehandling. Det spurgte jeg til og blev fortalt, at der muligvis var en glædelig nyhed her. Man forventede, at det nye lægemiddel kunne blive godkendt til behandling af AML i Danmark i efteråret 2022. Det fik mig til at spørge min hæmatolog på OUH, om det ikke ville være relevant for mig. Det er det, jeg venter på svar på nu,” siger Karsten til Patientforeningen LyLe.

Behandling med Venclyxto (med indholdsstoffet venetoclax) i kombination med azacitidin/decitabin er afprøvet på over 400 patienter med AML på verdensplan med gode resultater, og behandlingen er godkendt af Det Europæiske Lægemiddelagentur EMA. Behandlingen har vist sig at forbedre overlevelsen betydeligt for ældre AML-patienter, og er efter alt at dømme én af de mest lovende nye behandlingsmuligheder. Om behandlingen bliver tilgængelig for danske AML-patienter, bliver afgjort 31. august i år. Her skal Medicinrådet træffe en beslutning.

Stamcelletransplantation valgt fra

Karsten er uddannet bjergsprængningstekniker og drev et entreprenørfirma i 30 år i Grønland. Nu er han pensionist. Da Karsten for tre år siden blev diagnosticeret med MDS, havde han aldrig hørt om sygdommen før. Den fortælling har han til fælles med stort set alle MDS-patienter.

”Jeg forstod, at jeg havde kræft i blodet og knoglemarven – en slags leukæmi – men havde lidt svært ved rigtigt at forstå, hvad det var, der havde ramt mig. Jeg måtte bare følge med strømmen og bevare fatningen. Det, der fyldte mest i mit hoved, var, om man kunne gøre noget ved det. Om der fandtes en behandling, og det gjorde der tilsyneladende.”

Karsten modtog budskabet om, at han efter alt at dømme var blevet ramt af en forholdsvis aggressiv undertype af MDS på Aabenraa Sygehus. Han blev indlagt på Odense Universitetshospital (OUH) og sat i behandling med azacitidin.

I tiden under indlæggelsen blev Karsten mere og mere syg med høj feber, åndenød, svimmelhed, blodmangel og mistet appetit, og i al hast blev yderligere undersøgelser sat i værk. I en måned lå han med drop, og lægerne kæmpede med at holde virusinfektionerne i hans krop nede. Det stod nu helt klart, at Karsten havde højrisiko-MDS. Han var stærk svækket og chokeret over at opleve, at hans muskelkraft var stort set forsvundet.

De involverede læger var på dette tidspunkt ikke helt enige om, hvilken behandling, der ville være den rigtige for Karsten, men de var enige om, at det hastede. Valget stod mellem livsforlængende medicin eller en allogen stamcelletransplantation, der i princippet ville kunne føre til helbredelse, men dog fortsat indebar en risiko for tilbagefald. Undersøgelserne pegede på, at Karsten – trods sin forholdsvis høje alder – var stærk nok til at klare en transplantation. I sidste ende blev løsningen den livsforlængende medicin, der blev anset for at være den mindst risikable i hans tilfælde.

”Det var en kæmpe beslutning i mit hoved og en svær tid. Jeg oplevede, at lægerne bad mig medvirke til at tage beslutninger, som jeg ikke på det tidspunkt havde forudsætninger for at træffe. Men min faste læge, Maria, var ikke i tvivl om, at den livsforlængende behandling (azacitidin) var den rigtige, og hende havde jeg tillid til. Når det er sagt, så har tanken om stamcelletransplantation aldrig sluppet mig helt,” siger Karsten.

To gode år

I slutningen af oktober 2019 fik Karsten den første azacitidin-kur, og det gik ikke stille af med feber, kulderystelser, udslet og voldsomt ubehag. Han lå stadig med drop i sygehussengen, men da der blev en plads ledig på patienthotellet, kom han derover. Den daglige transport mellem hotellet og afdelingen foregik i en kørestol. Da han omsider kom hjem, var det med azacitidin og antibiotika i bagagen. De første par dage var han sengeliggende, men gradvis på benene. I tiden der fulgte, gik det stille og roligt fremad, og korte gåture med hundene og frisk luft gjorde det hele meget bedre. Optimismen voksede, og livet blevet mere normalt.

Der fulgte nu et par gode år, der dog ikke var uden perioder med feber, rysteture og et par enkelte akutte indlæggelser på OUH. Alt i alt havde Karsten det fint, selvom livet foregik på nye betingelser. Knoglemarvsbiopsier viste ’fuld remission’, hvilket vil sige, at sygdommen ikke længere var sporbar.

Nu er sygdommen vendt tilbage og har udviklet sig til den mere alvorlige AML. Karsten afventer spændt på at få svar på, om den nye behandlingsmulighed med venetoclax og azacitidin/decitabin er relevant for hans undertype af AML. Og om Medicinrådet siger god for behandlingen herhjemme. Karsten håber på begge dele.

Læger håber på godkendelse

Karsten er ikke den eneste, der afventer Medicinrådets beslutning med spænding. Muligheden for at behandle ældre, skrøbelige patienter med AML, der ikke kan tåle den intensive kemoterapi, har i mange år været meget begrænset, og derfor er der blandt de behandlende hæmatologer store forventninger til en nye behandlingskombination.

”Der er sket en vis udvikling inden for behandlingen af AML i de senere år, når det gælder de særlige undergrupper af yngre patienter. Venetoclax i kombination med azacitidin, som vi har set gode studieresultater på, har relevans i forhold til de ældre og mere skrøbelige patienter, og effekten er bred. Det vil sige, at den tilsyneladende virker – dog med nogen forskel – i alle undergrupper af AML,” siger Hans Beier Ommen, overlæge på Aarhus Universitetshospital.

Dér, hvor der i høj grad har manglet gode behandlingsmuligheder er til AML-patienter over 75 år, der ikke tåle intensiv kemoterapi, og det er præcis her, at kombinationen af venetoclax og azacitidin kommer ind i billedet og ser ud til at kunne gøre en forskel. Derfor er vi nu der, hvor Medicinrådet står over for at skulle vurdere effekten, og om den er prisen værd, siger Hans Beier Ommen.

”Der hersker ingen tvivl om, at denne kombination er bedre end noget, vi har i dag, men samtidig skal man jo huske, at det ikke er en helbredende behandling. Behandlingen virker hyppigere og i længere tid end den hidtidige standardbehandling, som er azacitidin alene. Når man ser på overlevelseskurverne fra de studier, som ligger til grund, så er det faktisk især i nogle undergrupper, at resultaterne er virkeligt gode. Hos andre holder den leukæmien nede i kortere tid, inden sygdommen slår til igen. Vi har faktisk allerede lidt erfaring med behandlingen, fordi vi undtagelsesvis har kunnet bruge den i nogle få, kritiske tilfælde.”

Han fortsætter:

”Forventningen er i øvrigt, at det vil virke bedre, når/hvis det kan blive førstelinjebehandling. Vores håb er, at vi nu kan komme i gang, og så må vi se på, om det kan finde en plads i behandlingen af de yngre patienter. Vi vil helt klart blive skuffede, hvis Medicinrådet ikke vil anbefale denne nye mulighed. Vi har en forventning om, at behandlingen vil virke på alle, men at der især hos nogle patienter vil være en markant forbedring af i overlevelsen,” siger Hans Beier Ommen.

Karstens historie og interviewet med Hans Beier Ommen har været bragt på Patientforeningen LyLe’s hjemmeside tidligere på måneden. Ovenstående artikel er en redigeret udgave af disse artikler.