Det var et enigt fagudvalg for epilepsi, der nåede frem til, at fenfluramin er klinisk relevant behandling mod LGS, bekræfter formand Jakob Christensen, som er klinisk professor ved Aarhus Universitet og formand for fagudvalget for epilepsi.
Danmark står alene i Norden med afvisning af lægemiddel til børn med en svær invaliderende epilepsi
Mens Sverige, Norge og Finland har gjort Fintepla (fenfluramin) til standardbehandling for børn fra to år og op med den svært invaliderende sygdom Lennox-Gastaut-Syndrom, har Danmark sagt nej. Afgørelsen undrer tidligere cheflæge, da listeprisen er lav, og effekten er klinisk meningsfuld.
Medicinrådet afviste i oktober 2025 at anbefale behandlingen Fintepla (fenfluramin) som standardbehandling til patienter fra to år og opefter med den sjældne men svært invaliderende sygdom Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS). Sygdommen rammer fra tre til femårs-alderen og kan give drop attacks og et højt antal epilepsianfald om dagen, hvilket er koblet med høj dødelighed og hjerneskade.
Medicinrådets afvisning af fenfluramin undrer Epilepsihospitalet Filadelfias tidligere cheflæge Kern Olofsson. Listeprisen er nemlig lav, og Medicinrådets eget fagudvalg var enige om, at behandlingen er klinisk relevant. Derudover har op mod 30 patienter et behandlingsbehov årligt.
”Jeg er klar over, at Medicinrådet også er sat i verden for at begrænse udgifterne til ny medicin, men her taler vi om en medicin, hvor omkostningen er på niveau med cannabidiol, som vi i forvejen behandler med. Vi undrer os samtidig over, at behandlingen nu er godkendt som standardbehandling i de andre nordiske lande, men ikke i Danmark,” siger Kern Olofsson, tidligere cheflæge på Epilepsihospitalet Filadelfias børneafdeling. Han har bidraget til et fase III-studie, der indgik i Medicinrådets evaluering.
Lille patientgruppe med alvorlig sygdom
Personer med LGS har omkring 14 gange højere risiko for at dø end resten af befolkningen, og den gennemsnitlige levealder ligger mellem 26 og 47 år. Ifølge Medicinrådet vil omkring 20 til 30 patienter om året være relevante for fenfluramin som fjerdelinjebehandling efter cannabidiol.
Som en del af fenfluramin-ansøgningen til Medicinrådet indgik føromtalte fase lll-studie, som Kern Olofsson og hans kolleger bidrog til. Studiet viste, at antallet af dropanfald faldt med 27 procent hos patienter, der fik fenfluramin.
Til sammenligning faldt anfaldene med syv procent i placebogruppen.
31 procent af patienterne, der fik fenfluramin, oplevede mindst 50 procent færre anfald. Samtidig havde de flere anfaldsfrie dage, hvilket andre studier har peget på korrelerer med bedre livskvalitet.
”Det synes vi er klinisk relevante resultater. Der er tale om en meget behandlingsresistent patientgruppe, som har alvorlige anfald med en høj frekvens. Derfor ser vi klinisk, at selv en mindre reduktion er med til at give en forbedring i livskvaliteten,” siger Kern Olofsson.
Nordiske forskelle er ikke usædvanlige
Det var et enigt fagudvalg for epilepsi, der nåede frem til, at fenfluramin er klinisk relevant behandling mod LGS, bekræfter formand Jakob Christensen, som er klinisk professor ved Aarhus Universitet og formand for fagudvalget for epilepsi.
Ifølge Jakob Christensen blev fenfluramin diskuteret på flere møder i fagudvalget, og hans vurdering er derfor, at Medicinrådet var tilstrækkeligt informeret om det faglige grundlag, og det altså ikke er manglende information om evidensen, der er årsagen til afvisningen.
”Fenfluramin er tidligere godkendt til en anden type epilepsi, Dravet syndrom, så der har nok været en forventning blandt mange om, at det også ville blive anbefalet til Lennox-Gastaut,” siger han, men vil dog ikke udtale sig om sine egne forventninger i den forbindelse.
Alligevel peger han på, at det ikke i sig selv er usædvanligt, at de nordiske lande når frem til forskellige konklusioner.
”Der er flere eksempler på, at man i de nordiske lande vurderer forholdet mellem effekt og pris forskelligt. Samtidig kan de priser, der bliver tilbudt i de enkelte lande, også variere. Derfor overrasker det mig ikke, at der kan være forskelle mellem landene,” siger han.
Sygeplejerske Camilla Bonde, som også sidder i Medicinrådets fagudvalg som patientrepræsentant, udtaler i artikel herunder, at fagudvalget vurderede, at fenfluramin skulle være en del af standardbehandlingen mod LGS.
Først afslog Medicinrådet Fentepla (fenfluramin) som standardbehandling til børn fra to år og opef
Svært at måle gevinst hos de hårdest ramte
Medicinrådet lagde i sin afvisning vægt på, at den samlede sundhedsgevinst var begrænset i forhold til omkostningerne. I rådets analyse blev gevinsten estimeret til omkring 0,2 til 0,4 kvalitetsjusterede leveår, QALY.
Ifølge Kern Olofsson er det vanskeligt at måle den fulde værdi af behandlingen i en patientgruppe, som i forvejen er meget hårdt ramt.
”Der ligger en hypotese om, at færre anfald ikke vil ændre deres livskvalitet ret meget, fordi de er så syge i forvejen. Men det er netop en hypotese. Vi ved det først, hvis patienterne får mulighed for at prøve behandlingen,” siger han.
Medicinrådet er i løbet af 14 dage ikke vendt tilbage på Medicinske Tidsskrifters henvendelse vedrørende afvisningen af fenfluramin, men skriver i en pressemeddelelse på deres hjemmeside:
”Vi får stadig flere ansøgninger fra lægemiddelvirksomheder, der ønsker, at Medicinrådet tager stilling til, om deres nye lægemidler kan blive standardbehandling i Danmark. Vi vurderer hvert eneste lægemiddel grundigt, fordi vores beslutninger har stor betydning både for patienterne og deres pårørende, for sundhedsvæsenet og for virksomhederne,” siger Medicinrådets forperson Birgitte Klindt Poulsen.
