Medicinrådet anbefaler ny behandling til patienter med kronisk lymfatisk leukæmi
Medicinrådet har sagt ja til en ny førstebehandling til patienter med kronisk lymfatisk leukæmi, CLL. Behandlingen kombinerer Calquence og Venclyxto og gives i en afgrænset periode i stedet for uden fast slutdato.
På sit seneste møde anbefalede Medicinrådet behandling med Calquence, som er lægemidlet acalabrutinib, sammen med Venclyxto, som er venetoclax, til patienter med kronisk lymfatisk leukæmi, CLL, som ikke tidligere har fået behandling. CLL er en kræftsygdom i blod og knoglemarv, hvor en type hvide blodlegemer vokser ukontrolleret.
Behandlingen blev godkendt ved skriftlig proces og sat direkte ind i Medicinrådets behandlingsvejledning for CLL.
Vurderes som ligeværdigt alternativ
Medicinrådet vurderer, at kombinationen af acalabrutinib og venetoclax er et ligeværdigt alternativ til andre målrettede behandlinger, som allerede indgår i vejledningen. Målrettet behandling betyder, at medicinen går efter bestemte mekanismer i kræftcellerne.
Rådet vurderer også, at behandlingen kan bruges på lige fod til flere grupper af patienter. Det gælder patienter med del(17p) eller TP53-mutation, som er genetiske forandringer, der ofte hænger sammen med mere vanskelig sygdom. Det gælder også patienter uden del(17p) eller TP53-mutation, både med umuteret og muteret IGHV. IGHV er en genetisk markør, som læger bruger til at vurdere sygdommens karakter og forventet forløb.
Bygger på stort fase III-studie
Anbefalingen bygger på resultater fra fase III-studiet AMPLIFY. Et fase III-studie er en stor undersøgelse, hvor en ny behandling sammenlignes med den behandling, som allerede bruges.
I AMPLIFY blev patienter med tidligere ubehandlet CLL uden del(17p) eller TP53-mutation fordelt tilfældigt i tre grupper. Det kaldes randomisering og bruges for at sikre en fair sammenligning. Patienterne fik enten tidsbegrænset behandling med acalabrutinib og venetoclax, samme kombination med eller uden Gazyvaro, som er obinutuzumab, eller kemoimmunterapi, altså en kombination af kemoterapi og immunbehandling.
Europa-Kommissionen godkendte i juni sidste år acalabrutinib i kombination med venetoclax med eller uden obinutuzumab. Efter ansøgers ønske har Medicinrådet kun taget stilling til kombinationen acalabrutinib plus venetoclax.
I studiet var det vigtigste mål progressionsfri overlevelse, også kaldet PFS. Det er den periode, hvor sygdommen ikke bliver værre. Efter en median opfølgningstid på 42,6 måneder kunne forskerne endnu ikke beregne den mediane progressionsfri overlevelse i gruppen, der fik acalabrutinib og venetoclax. I gruppen, der fik kemoimmunterapi, var tallet 47,6 måneder.
Der blev også set færre dødsfald i gruppen med acalabrutinib og venetoclax. Her var der registreret 18 dødsfald, svarende til 6 procent, mod 42 dødsfald, svarende til 14 procent, i gruppen med kemoimmunterapi ved en median opfølgning på 41 måneder.
Bivirkninger og varighed
Alvorlige bivirkninger blev set hos 25 procent af patienterne, der fik acalabrutinib og venetoclax. Blandt bivirkningerne var infektioner hos 14 procent. Medicinrådets fagudvalg for CLL vurderer på baggrund af klinisk erfaring og biologisk plausibilitet, altså hvad der virker sandsynligt ud fra sygdommens biologi og lægers erfaring, at der ikke er klinisk betydende forskel på bivirkninger mellem acalabrutinib-venetoclax og andre målrettede førstelinjebehandlinger.
Fagudvalget vurderer også, at der ikke er væsentlig forskel på livskvalitet mellem acalabrutinib-venetoclax og andre målrettede behandlinger.
Behandlingen med acalabrutinib og venetoclax skal fortsætte, indtil sygdommen begynder at udvikle sig igen, bivirkningerne bliver for svære, eller patienten har gennemført 14 behandlingsserier på hver 28 dage.
Kombinationen indgår nu i behandlingsvejledningen for CLL, og lægemiddelrekommandationen er nu offentliggjort.
Artiklen er en omskrevet version af artiklen ´Medicinrådet anbefaler tidsbegrænset acalabrutinib sammen med venetoclax til CLL´ på Hæmatologisk Tidsskrift
Ånden i ordinationsretten