"Vi ville gerne have givet muligheden til de familier, der efter samråd med deres læge ønsker at prøve medicinen. Men vi kan ikke forsvare at blåstemple så høj en pris på et så usikkert grundlag," siger Jørgen Schøler Kristensen.
Behandling for dværgvækst vil løbe op i 20 mio. kr. pr. barn – nej tak, siger Medicinrådet
En voksenhøjde på omkring 125-130 centimeter og mange mulige komplikationer som for eksempel krumning af rygsøjlen, vejrtrækningsbesvær, søvnapnø, spinalstenose og nedsat hørelse.
Det kan blive fremtiden for de cirka 30 danske børn under 15 år, der har akondroplatisk dværgvækst. Selv om der findes et nyt lægemiddel ved navn vosoritid, som kan gøre, at børn født med dværgvækst vokser 15-20 centimeter mere og undgår nogle af de komplikationer, der følger med dværgvæksten, så anbefaler Medicinrådet ikke lægemidlet som standard til danske børn.
Prisen er for høj. Den daglige indsprøjtning koster i listepris 1,3 millioner kroner om året i de cirka 16 år, barnets knogler stadig vokser. Den samlede pris for én patients behandlingsforløb kan dermed blive over 20 millioner kroner. Der er dog forhandlet en rabat, som efter lægemiddelvirksomhedens ønske er fortrolig.
Men rabat eller ej, for Medicinrådet er det for dyrt, og derfor blev lægemidlet ikke anbefalet som standardbehandling på Medicinrådts møde onsdag.
"Desværre har virksomheden valgt at sætte prisen så højt, at vi ikke kan anbefale vosoritid som standardbehandling til den nuværende pris – også set i lyset af, at der ikke er dokumentation for, at patienterne undgår komplikationer på lang sigt," siger formand for Medicinrådet Jørgen Schøler Kristensen.
Medicinrådet lægger i sin beslutning om ikke at anbefale vosoritid vægt på, at dokumentationen for behandlingens effekt og sikkerhed på længere sigt er meget begrænset.
"Vores beslutning skyldes også den manglende viden om behandlingens betydning for den endelige voksenhøjde, og om behandlingen mindsker de komplikationer, som akondroplasi desværre kan medføre. Det kan eksempelvis være påvirkningen af rygmarven, vejrtrækningsbesvær, forkert tandstilling, skæv ryg, slidgigt og hørenedsættelse, der i nogle tilfælde er invaliderende og medfører kroniske smerter. Der er heller ingen viden om eventuelle bivirkninger ved vosoritid på længere sigt," siger Jørgen Schøler Kristensen.
Alligevel ville Medicinrådet gerne have anbefalet vosoritid som mulig standardbehandling, hvis prisen havde været en anden.
"Vi ville gerne have givet muligheden til de familier, der efter samråd med deres læge ønsker at prøve medicinen. Men vi kan ikke forsvare at blåstemple så høj en pris på et så usikkert grundlag. Derfor opfordrer vi virksomheden til at vende tilbage med en væsentligt lavere pris og bedre data," siger Jørgen Schøler Kristensen.
Personer med akondroplasi har en genfejl, der hæmmer knoglevæksten. Kvinder med akondroplasi har en typisk voksenhøjde på 125 cm, mens voksenhøjden for mænd typisk er 130 cm. De har forholdsmæssigt korte ben og arme og generelt en dysproportionel vækst af knogler i hele kroppen.
Der er omtrent 200 personer med akondroplasi i Danmark, heraf 30-32 børn under 15 år.
Læs Medicinrådets vurdering og anbefaling vedr. vosoritid her.
Relateret artikel
På årets første møde i Medicinrådet i januar blev der sagt seks gange nej til ny medicin, og Medic...