Mathias afvist af børneklinik: "Vi følger Medicinrådets anbefalinger"

Mathias på ni år kan ikke få en individuel vurdering af, om han kan have gavn af medicin, som er afvist af Medicinrådet som standardbehandling. Klinikken afviser med begrundelsen, at klinikken følger Medicinrådets anbefalinger. Jeppe Jacobsen, medlem af Dansk Folkeparti, er ikke overrasket: "Jeg mener ikke, at lægernes frie ordinationsret eksisterer for alle lægemidler," siger han.

“Vi har på Rigshospitalets BørneUngeKlinik besluttet at følge Medicinrådets anbefalinger omkring hvem der kan tilbydes behandling med Spinraza (…) Mathias opfylder ikke ovenstående kriterier.”

Denne hårde besked fik Helle og Kim Agersø Nielsen i september fra Rigshospitalet. De havde søgt om at få deres ni-årige dreng Mathias behandlet med den dyre medicin Spinraza, da han lider af den meget agressive muskelsvindsygdom Spinal Muskelatrofi (SMA) af type 2.

"Vi ønsker ikke, at Mathias skal behandles med Spinraza, hvis ikke det vurderes at have effekt. Vi ønsker blot, at han bliver givet en reel chance. At det bliver vurderet, om behandlingen kan have en gavnlig effekt. Men den vurdering kan vi ikke få," siger Helle og Kim Agersø Nielsen.

De har været så desperate, at de har klaget til Ombudsmanden - men Ombudsmanden har i denne uge blot videresendt klagen til Styrelsen for Patientklager.

Helle og Kim Agersø Nielsen har nu skrevet til sundhedsministeren.

Medicinen er den eneste, som findes mod sygdommen, men den er ekstremt dyr og koster millioner af kroner hvert år. Og skal en patient, som ikke falder indenfor de patientgrupper, som Medicinrådet anbefaler Spinraza til, have medicinen, skal enten regionen, sygehuset eller den enkelte afdeling selv betale - praksis er forskellig rundt om i landet.

Da landets sundhedspolitikere og sundhedsminister igen og igen offentligt har forsikret, at lægerne har fri ordinationsret og kan ordinere Spinraza ud fra en individuel, faglig vurdering, regnede Helle og Kim Agersø Nielsen med, at Mathias´ læge skulle vurdere, om deres søn kunne få gavn af den medicin, som har hjulpet mange andre patienter med SMA verden over.

Men sådan var det altså ikke. Mathias blev ganske vist vurderet som individ - men kun i forhold til, om han faldt ind under de tre grupper af patienter, som Medicinrådet har anbefalet ibrugtagning til, nemlig:
1) børn med Sq SMA, som ikke har udviklet symptomer endnu 2) børn med spinal muskelatrofi type 1, som ikke er respiratorbehandlet 3) børn med spinal muskelatrofi type 2, som har haft en sygdomsvarighed på maksimalt 4 år.

“Ud fra disse kriterier har vi vurderet hver enkel patient, og Mathias opfylder ikke ovenstående kriterier. Beslutningen vil naturligvis blive taget op igen, hvis anbefalingerne ændrer sig i fremtiden,” skriver klinikchef på Rigshospitalets BørneUngeklinik, Karen Vitting Andersen i brevet til Mathias´ forældre.

Sundhedspolitisk Tidsskrift ville gerne have Karen Vitting Andersen til at forklare, hvorfor man ikke har givet Mathias en individuel, faglig vurdering, men blot har lagt sig op ad Medicinrådets anbefaling om generel ibrugtagning. Som jo netop er en anbefaling og ikke et krav. Men hun er ikke vendt tilbage på vores forespørgsel.

Medicinrådsordfører for Dansk Folkeparti, Jeppe Jacobsen, er ikke spor overrasket over afvisningen fra Rigshospitalet.

“Efter min bedste overbevisning har lægerne ikke fri ordinationsret i forhold til lægemidlet Spinraza. Flere læger giver udtryk for at de gerne vil igangsætte behandling, og når det så ikke sker, så er det fordi den frie ordinationsret ikke er tilstede,” siger Jette Jacobsen og fortsætter:

“Men det er under ingen omstændigheder i orden, at klinikken afviser at foretage en individuel vurdering med baggrund i Medicinrådet. Behandling skal altid igangsættes ud fra en konkret vurdering af den enkelte. Hvis det ikke sker, så er det de facto Medicinrådet, der beslutter hvordan alle patienter i Danmark skal behandles. Og sådan skal det ikke være. Det må og skal være den læge, der kender patienten, som sammen med patienter vælger behandling,” siger han.

Ellen Trane Nørby ved flere lejligheder har slået fast, at at patienter skal have adgang til medicin, hvis deres læger mener, at de kan have gavn af det – også selvom det ikke er godkendt til standardbehandling af Medicinrådet. Og formand for Danske Regioner, Stephanie Lose, har sagt, at regionerne lever op til Folketingets principper for prioritering af medicin, herunder det 7. princip.

"For at sikre læger og patienter adgang til lægemidler, som er afvist af Medicinrådet, har regionerne udarbejdet en fælles vejledning, som beskriver, hvad lægen skal gøre. Vi er derfor helt med på, at der skal foretages en individuel vurdering,” har Stephanie Lose sagt i en pressemeddelse fra Danske Regioner i slutningen af august.

Men trods disse forsikringer, så sker det ikke.

Som Niels Ove Illum, der behandler SMA-patienterne på Odense Universitetshospital, tidligere har sagt til Sundhedspolitisk Tidsskrift, så kan den enkelte læge ikke pålægge region, hospital eller afdeling så store omkostninger ved at udskrive medicin til mange millioner kroner, som ikke er godkendt af Medicinrådet til standardbehandling. 

”Det kan ikke lade sig gøre. Politikerne er direkte uansvarlige, når de bliver ved med at gentage, at den enkelte læge kan ordinere Spinraza,” har Niels Ove Illum sagt.

Også Patienterstatningen har slået fast, at lægerne på grund af den høje pris ikke har haft adgang til at ordinere medicinen. Patienterstatningen afviste i august syv anmeldelser fra forældre, der mente, at deres børn med spinal muskelatrofi var blevet yderligere svækket, fordi de ikke havde haft adgang til Spinraza. Men alle syv sager afviste Patienterstatningen med henvisning til reglen om ressourcebegrænsning og med begrundelsen, at lægerne på grund af den høje pris ikke havde haft adgang til at ordinere medicinen og derfor ikke kunne klandres for ikke at have gjort det.

"Det syvende princip er ikke bare i praksis, men også i juridisk forstand sat ud af kraft," sagde Ida Sofie Jensen, koncernchef i Lægemiddelindustriforeningen, ved den lejlighed.

“Fortællingen er, at Medicinrådets anbefalinger kun gælder standardbehandlinger, og at lægen altid skal tage udgangspunkt i den enkelte patients behov. Men virkeligheden er en anden. Hvad enten det var meningen eller ej, så har Danske Regioner med oprettelsen af Medicinrådet fået skabt et vacuum, hvor patienterne sendes fra Medicinråd til læge til politikere, og alle steder bliver de blot sendt videre. Politikerne henviser til den enkelte læge, lægen henviser til Medicinrådet og Medicinrådet … Ja, de trækker på skuldrene og peger på regionerne. Det er grænsende til grotesk og ikke det, der var den politiske intention," lød det fra Ida Sofie Jensen.

I det brev, som Helle og Kim Agersø Nielsen nu har sendt til sundhedsminister Ellen Trane Nørby skriver de blandt andet:

"Vi bliver kastebolde i et system, hvor alle skubber ansvaret videre, og den argumentation vi møder er cirkulær og uigennemtrængelig for os som forældre. Medicinrådet kan henholde sig til det 7. princip. Sygehusene kan henholde sig til Medicinrådets anbefalinger, og Styrelsen for patientklager kan henholde sig til, at sygehusene ikke har reelle handlemuligheder for brug af medicin, som Medicinrådet ikke har anbefalet. Hvordan sikres det så, at det 7. princip – som er en forudsætning for Medicinrådets etablering – iagttages? Hvem skal vi henvende os til? Og giver det ikke udfordringer i forhold til Medicinrådets lovmæssighed, hvis deres anbefalinger reelt er bindende forvaltningsakter for sygehusene eller i praksis bliver administreret som sådanne?"

Sundhedsminister Ellen Trane Nørby er ikke vendt tilbage på Sundhedspolitisk Tidsskrifts spørgsmål om sagen.

Brevet fra Rigshospitalet:

Tidslinie i Spinraza-sagen

12.oktober 2017: Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af den høje pris. Der anbefales dog protokolleret ibrugtagning til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling.

20.december 2017. Det svenske NT-råd siger ja til, at patienter under 18 år med SMA af type 1 og 2 kan under visse betingelser og under skarp kontrol tilbydes behandling med lægemidlet Spinraza.

30. januar 2018. Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af manglende evidens. Der anbefales dog protokolleret ibrugtagning til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to-tre SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling.

11. februar 2018. Det norske Beslutningsforum siger ja til Spinraza til SMA-patienter, type 1, 2 og 3 - men under 11 forudsætninger.

3. april 2018. Sundhedsminister Ellen Trane Nørby er indkaldt til samråd i Folketingets sundhedsudvalg i sagen.

26. juni 2018. Sundhedsminister Ellen Trane Nørby er indkaldt til nyt samråd i Folketingets sundhedsudvalg i sagen.

Fakta om spinal muskelatrofi type (SMA)

Spinal muskelatrofi (SMA) er en sygdom i nervecellerne i rygmarven. Det er de store nerveceller (forhornsceller) i rygmarvens forreste del, der ikke fungerer optimalt. Sygdommen medfører svind af musklerne, fordi de celler, som via nervebanerne signalerer til musklerne, at de skal trække sig sammen, forsvinder.
Sygdommen er en arvelig sygdom, som skyldes en defekt i SMN1-genet (Survival Motor Neuron 1). Ved alle personer findes der kopier (SMN2) af SMN1-genet, som til en vis grad erstatter SMN1-genets funktion.

SMA inddeles i tre typer, afhængig af tidspunktet for, hvornår symptomerne først viser sig, og hvordan barnet udvikler sig motorisk. Generelt kan det siges, at jo tidligere i livet de første symptomer viser sig, jo mere omfattende vil kraftnedsættelsen udvikle sig.

• SMA type I: Barnet får symptomer, før han/hun er seks måneder, og ofte ses symptomerne allerede ved fødslen. Barnet kommer ofte aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år, dog afhængig af hvor intensiv vejrtrækningshjælp, der bliver iværksat. (Der er dog undtagelser, bl.a. to danske børn, som er blevet hhv. 17 (Magnus) og 9 år (Esma), som Sundhedspolitisk Tidsskrift tidligere har haft artikler om)
• SMA type II: Symptomerne viser sig, før barnet er 12 måneder gammel. Barnet kan sidde selv, men kan ikke stå eller gå selv, og barnet får derfor tidligt brug for kørestol. Benene er mere påvirkede end armene og skuldrene mere påvirkede end hænder. Det betyder, at barnet tidligt skal have hjælp til daglige funktioner. Graden af kraftnedsættelse kan være forskellig fra person til person.
• SMA type III: Er den mildeste form. Symptomerne viser sig fra 18-månedersalderen og op i voksenalderen. Kraftnedsættelsen er mest udtalt i hofter, skuldre og krop og breder sig langsomt til albuer og knæ. Benene er oftest svagere end armene. Graden af kraftnedsættelse er meget forskellig fra person til person.

- Kilde: Muskelsvindfonden