Bombe under debatmøde: Politisk enighed om, at lægerne har ret til at ordinere Spinraza

En debat under Folkemødet på Bornholm om prioritering af medicin har sendt en bombe ind i debatten om Medicinrådets afvisning af SMA-medicinen Spinraza og sclerose-medicinen Ocrevus. Debatmødet viste bred politisk enighed om, at det er ikke Medicinrådet, der bestemmer, om den enkelte patient skal have et godkendt lægemiddel som f.eks. Spinraza. Det er patientens læge, og kun patientens læge.

Benjamin på otte år lider af SMA. Han spørger fra sin kørestol panelet, der er samlet i teltet på Folkemødet på Bornholm, hvor der skal debatteres prioritering af medicin: "Hvorfor må jeg ikke få Spinraza? Mig og mine venner kunne så lege mange flere lege sammen."

Flemming Møller Mortensen, sundhedsordfører for Socialdemokratiet, markerer for at ville svare:

"Benjamin, jeg kan godt give dig et svar. Hvis den læge, som hjælper dig, siger, at du vil have godt af den her medicin, så skal du have den!"

Episoden rummer konklusionen af den debat, som foregik under Folkemødet til Muskelsvindfondens arrangement om prioritering af medicin. 

Alle i panelet var nemlig enige om essensen i Flemming Møller Mortensens ord - at det er ikke Medicinrådet, som bestemmer, om den enkelte patient skal have et bestemt lægemiddel. Det er derimod patientens egen læge, som har ordinationsretten, og som ud fra en lægefaglig vurdering kan beslutte, om den enkelte patient skal have det pågældende lægemiddel.

Da panelets deltagere var toneangivende beslutningstagere, smider det en bombe ind i debatten om Medicinrådets afvisning af SMA-medicinen Spinraza og sclerose-medicinen Ocrevus. Og pludselig bliver der endnu engang tændt et håb for de patienter, som er blevet nægtet Spinraza og Ocrevus.

Panelets deltagere var Jane Heitmann, sundhedsordfører for Venstre, Flemming Møller Mortensen, sundhedsordfører for Socialdemokratiet, Jeppe Jakobsen, Medicinråds-ordfører for Dansk Folkeparti, Ulla Astman, næstformand for Danske Regioner, Jørgen Schøler Kristensen, formand for Medicinrådet, Morten Freil, direktør for Danske Patienter og medlem af Medicinrådet og Lisbeth Koed Doktor, formand for Muskelsvindfonden.

Selv den ene af de to formænd for Medicinrådet, Jørgen Schøler Kristensen, gjorde det klart, at rådet ikke havde noget at gøre med ordination til den enkelte patient.

"Det, Medicinrådet gør, er at anbefale som standardbehandling eller ikke at anbefale som standardbehandling. Hvad der lægger derudover, altså enkeltpatienter, det er ikke Medicinrådets opgave. Vi er slet ikke sat i verden for det," sagde han.

En video fra hele debatmødet blev i går aftes lagt op på Muskelsvindfondens hjemmeside.

Stopklodsen

Centralt i debatten var Folketingets syvende princip.

Forud for beslutningen om at nedsætte Medicinrådet, lavede Folketinget syv principper om prioritering af sygehuslægemidler. Og det syvende princip hed:

"Der skal sikres lige adgang for både store og små patientgrupper og tages højde for patienters individuelle behov. Det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det gælder eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kvalitet til patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at undgå funktionsnedsættelse."

Det har dermed fra start været en mulighed i systemet, at den enkelte læge kunne ordinere et præparat, selv om Medicinrådet havde afvist det som standardbehandling.

Problemet har været, at den enkelte læge ikke har kunnet komme igennem med det.

Sundhedspolitisk Tidsskrift har tidligere beskrevet, hvordan lægerne på Universitetshospitalernes børneafdelinger brænder inde med deres ønske om at behandle SMA-patienter med Spinraza.

Niels Ove Illum, som er overlæge i neurologi på børneafdelingen ved Odense Universitetshospital, har således tidligere sagt:

”Vi har haft diskussionen på Odense Universitetshospital, og direktionen vil ikke give tilladelse til, at Spinraza bliver taget i brug, når det ikke er godkendt af Medicinrådet. Regionerne kan have nok så mange gode intentioner og principielle diskussioner, men som klinikere kan vi ikke gennemføre nogen behandling på baggrund regionernes hensigterklæring.”

Hospitalerne får nemlig ikke refusion for behandling, der ikke er godkendt til standardbehandling.

Hvor stopklodsen reelt er i systemet, blev ikke dog ikke tydeliggjort under debatten på Bornholm.

Som Jeppe Jakobsen sagde: "Medicinrådet fungerer på mange måder. Men den afgørende udfordring er, hvordan håndteringen af Medicinrådets anbefalinger foregår. Når jeg får henvendelser fra læger, forældre og patienter, som siger, at de er blevet enige om, at en behandling er den rette at sætte i værk for en patient, så er det, fordi de har fået et afslag. Og det betyder, at det er regionerne, som bryder med princippet om den frie ordinationsret."

Og Morten Freil, direktør for Danske Patienter, sagde, at tolkningen af det syvende princip er meget forskellig i regionerne.

"Hvis Medicinrådet har sagt nej til et middel primært på grund af prisen, ville det være mærkeligt, om lægen ikke sagde, at patienten faktisk bør have denne behandling, for den virker. Men i regionerne kan Medicinrådets afvisning tolkes som et generelt nej til alle."

SMA-patienten Benjamins far, Chris Nørregaard, sagde fra tilskuerpladserne, at han havde kendskab til 40 afslag på Spinraza fra alle fem regioner. De kom fra behandlende læger, som henviste til Medicinrådets beslutning.

Det fik Flemming Møller Mortensen på barrikaderne.

"Grunden til, at medicinen ikke altid ligger på den nederste hylde til alle, er fordi vi også gerne vil spare penge. Men det er lægen, der beslutter det her. Den er ikke længere. Og de breve, I har fået fra læger, som henviser til økonomi - de kan rende og hoppe, kan de. For det er ikke den ramme, som regionerne skal efterleve. Den ramme er vi på Christianborg fuldstændig enige om, og så skal pengene være der til den medicin. Sådan er det," sagde Flemming Møller Mortensen.

Både han og Jane Heitmann var enige i, at det skulle undersøges nærmere, hvor stopklodsen er. Om den er hos lægerne, sygehusene eller regionerne.

"Det, der er så vigtigt at få slået fast er, at det er lægen, som har ordinationsretten. Og det har været et meget vigtigt og markant ståsted for os i Venstre. Og jeg kan godt blive en lille smule bekymret, når vi nu hører om denne stopklods. Det skal bores ud, hvor den er. Kom med de konkrete eksempler, for jeg har ikke fantasi til at forsstille mig, hvor den er," sagde Jane Heitmann.

"Stopklodsen ligger mellem den enkelte lægers vurdering, patienten og så dem,som skal betale. Men vi skal have boret ud hvor. Det har intet med Medicinrådet at gøre," sagde Flemming Møller Mortensen og tilføjede, at politikerne skulle sælge for, at regionerne havde det økonomiske råderum til at give rum for den fri ordinationsret.

Astman: Ikke regionerne, der siger nej

Ulla Astman, næstformand for Danske Regioner, var enig i, at Medicinrådet kun tager stilling til, om det skal være en standardbehandling eller ej.

"I forhold til, om en enkelt patient skal have en bestemt medicin eller ej, så er det op til lægens faglige vurdering. Jeg vil gerne sætte store tykke streger under, at vi ikke i regionsrådene og i vores ledelser har sagt, at lægerne ikke må give en bestemt slags medicin. Vi kar ikke sagt, at der er lukket for pengekassen, hvis det ikke er godkendt som standard. Sådan har det jo også tidligere været før Medicinrådet. Selv om KRIS og RADS ikke godkendte medicin som standardbehandling, kunne den enkelte læge udskrive det alligevel."

Debatten sluttede af med, at Jeppe Jakobsen frydede sig over det brede flertal for at få stopklodsen ryddet af vejen.

"Jeg synes bare, at vi skal gå hjem til Sundhedsudvalget og få pålagt regeringen at få ryddet den stopklods af vejen, så de patienter, der i dag får det dårligere, fordi de ikke får behandling, nu kan komme i behandling, hvis deres læger vurderer, at de skal," sagde han.

Han har nu indkaldt sundhedsminister Ellen Trane Nørby til åbent samråd om sagen i næste uge.

Se video fra debatmødet her

Om Spinraza

• Lægemiddel med indholdsstoffet nusinersen
• Nusinersen blev udviklet i samarbejde mellem Adrian Krainer på Cold Spring Harbor Laboratory og Ionis Pharmaceuticals. En del af udviklingsomkostninger blev betalt af organisationen Cure SMA.
• I 2012 begyndte et samarbejde mellem Ionis Pharmaceuticals og Biogen, og Biogen købte i 2015 rettighederne til nusinersen.
• Blev i december 2016 godkendt af de amerikanske lægemiddelmyndigheder som det første lægemiddel til behandling af spinal muskelatrofi.
• Blev godkendt af de europæiske lægemiddelmyndigheder i maj 2017.
• Listeprisen på Spinraza var i 2017 i Danmark 620.000 kr. pr. dosis. Behandlingen består af fire startdoser med 14 dages mellemrum, hvorefter patienten skal have en dosis hver fjerde måned. Derfor skal patienten det første behandlingsår have seks doser, og i efterfølgende år tre doser, hvilket giver en listepris på 3,72 mio. kr. det første år og 1,86 mio. kr. årene efter.
• Den pris, som regionernes lægemiddelorganisation, Amgros, har forhandlet sig frem til, og den rabat, som Biogen har ønsket at give, er hemmelig.

Tidslinie i Spinraza-sagen

12.oktober 2017: Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af den høje pris. Der anbefales dog protokolleret ibrugtagning til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling.

20.december 2017. Det svenske NT-råd siger ja til, at patienter under 18 år med SMA af type 1 og 2 kan under visse betingelser og under skarp kontrol tilbydes behandling med lægemidlet Spinraza.

30. januar 2018. Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af manglende evidens. Der anbefales dog protokolleret ibrugtagning til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to-tre SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling.

11. februar 2018. Det norske Beslutningsforum siger ja til Spinraza til SMA-patienter, type 1, 2 og 3 - men under 11 forudsætninger.

3. april 2018. Sundhedsminister Ellen Trane Nørby er indkaldt til samråd i Folketingets sundhedsudvalg i sagen.

30. maj 2018. Under anvendelse af alvorlighedsprincippet udvider Medicinrådet anbefalingen vedrørende nusinersen til også at omfatte børn med SMA type 2, som opfylder en række kriterier, bl.a. skal alder ved symptomdebut maks. være to år, og der skal maks. være fire års sygdomsvarighed ved opstart af behandling. Børnene kan altså maks. være seks år og må heller ikke være i respirator.

Fakta om spinal muskelatrofi type (SMA)

Spinal muskelatrofi (SMA) er en sygdom i nervecellerne i rygmarven. Det er de store nerveceller (forhornsceller) i rygmarvens forreste del, der ikke fungerer optimalt. Sygdommen medfører svind af musklerne, fordi de celler, som via nervebanerne signalerer til musklerne, at de skal trække sig sammen, forsvinder.
Sygdommen er en arvelig sygdom, som skyldes en defekt i SMN1-genet (Survival Motor Neuron 1). Ved alle personer findes der kopier (SMN2) af SMN1-genet, som til en vis grad erstatter SMN1-genets funktion.

SMA inddeles i tre typer, afhængig af tidspunktet for, hvornår symptomerne først viser sig, og hvordan barnet udvikler sig motorisk. Generelt kan det siges, at jo tidligere i livet de første symptomer viser sig, jo mere omfattende vil kraftnedsættelsen udvikle sig.

• SMA type I: Barnet får symptomer, før han/hun er seks måneder, og ofte ses symptomerne allerede ved fødslen. Barnet kommer ofte aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år, dog afhængig af hvor intensiv vejrtrækningshjælp, der bliver iværksat. (Der er dog undtagelser, bl.a. to danske børn, som er blevet hhv. 17 (Magnus) og 9 år (Esma), som Sundhedspolitisk Tidsskrift tidligere har haft artikler om)
• SMA type II: Symptomerne viser sig, før barnet er 12 måneder gammel. Barnet kan sidde selv, men kan ikke stå eller gå selv, og barnet får derfor tidligt brug for kørestol. Benene er mere påvirkede end armene og skuldrene mere påvirkede end hænder. Det betyder, at barnet tidligt skal have hjælp til daglige funktioner. Graden af kraftnedsættelse kan være forskellig fra person til person.
• SMA type III: Er den mildeste form. Symptomerne viser sig fra 18-månedersalderen og op i voksenalderen. Kraftnedsættelsen er mest udtalt i hofter, skuldre og krop og breder sig langsomt til albuer og knæ. Benene er oftest svagere end armene. Graden af kraftnedsættelse er meget forskellig fra person til person.

- Kilde: Muskelsvindfonden