Transplantation til sclerose-patienter markant bedre end almindelig behandling
94 procent af de knoglemarvsopererede sclerose-patienter bevarede eller forbedrede deres fysiske funktion i tre år i det første studie af denne behandlingsform, som er et randomiseret studie med kontrolgruppe.
MIST-forskningsstudiet måler knoglemarvstransplantation op imod en række fortrinsvis mildere sygdomsmodificerende behandlinger, men resultatet er alligevel værd at bemærke, mener dansk professor.
Patienter med attakvis multipel sclerose (RRMS) har markant bedre chancer for at bevare eller forbedre deres tilstand ved knoglemarvsbehandling end med sygdomsmodificerende behandlinger. Det var det opsigtsvækkende budskab, da specialist i autoimmune sygdomme Dr. Richard Burt, Northwestern Memorial Hospital i Chicago, onsdag i sidste uge på den store sclerosekongres American Academy of Neurology (AAN) i Los Angeles præsenterede resultater fra den første randomiserede undersøgelse af knoglemarvstransplantation nogensinde.
Det såkaldte MIST-studie omfatter 110 RRMS-patienter i stabil behandling, som havde haft færre end to attakker i året før forsøgets start. I studiet fik halvdelen af patienterne knoglemarvstransplantation, mens den anden halvdel fortsatte i en sygdomsmodificerende behandling efter lægens valg.
Det opsigtsvækkende var, at mens omkring 60 procent af patienterne i sygdomsmodificerende behandling oplevede en forværring i deres tilstand (stigning på mindst 1 point i den såkaldte EDSS score, standardmetode med score 1-10 til at vurdere, hvordan MS udvikler sig) inden for opfølgningsperioden på gennemsnitligt tre år, så skete det samme kun for seks procent af patienterne, som havde fået knoglemarvstransplantation.
Blandt de knoglemarvstransplanterede så man en gennemsnitlig forbedring af EDSS-scoren fra 3.5 til 2.4, mens scoren blandt patienterne i almindelig behandling i gennemsnit forværredes fra 3.3 til 3.9.
Professor Per Soelberg Sørensen, Dansk Multipel Sclerose Center ved Rigshospitalet, opfattede præsentationen som et veritabelt kampråb for knoglemarvstranslplantation, men han finder sammenligningsgrundlaget i undersøgelsen besynderligt.
”Det undrer mig, at man vælger interferon til en patient, der er kandidat til knoglemarvstransplantation. Man ville forvente, at de skulle have noget stærkere. At begynde at sammenligne interferon med knoglemarvstransplantation er ikke helt rimeligt, og det var også mærkeligt, at kun halvdelen af patienterne i sygdomsmodificerende behandling havde fået natalizumab,” siger Per Soelberg Sørensen, som dog alligevel finder resultatet interessant.
”Når man ser på treatment failure, så var det 60 procent blandt patienterne i sygdomsmodificerende behandling og kun seks procent ved knoglemarvstransplantation. Det kan godt være, at man i dag ville sammenligne med nogle mere effektive præparater, så forskellen ville være mindre, men seks procent, det er lavt,” siger Per Soelberg Sørensen.