Medicinrådet indkalder Spinraza-fagudvalg igen

Medicinrådet inviterer forud for næste møde 24. april fagudvalget vedrørende spinal muskelatrofi til møde om de seneste publicerede data om Spinrazas effekt på muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi (SMA).

Fagudvalget inviteres til møde i sekretariatet, og medlem af Medicinrådet, ledende overlæge fra Klinisk Farmakologisk Afdeling på Bispebjerg Hospital, Hanne Rolighed, vil der mødes med fagudvalget.

I fagudvalget sidder blandt andre de tre læger i Danmark, som behandler SMA-patienter: Overlæge Charlotte Olesen fra Aarhus Universitetshospital, overlæge Niels Ove Illum fra Odense Universitetshospital og overlæge Peter Born fra Rigshospitalet.

Medicinrådet ønsker ”ikke mindst på grund af den store samfundsmæssige interesse, løbende at holde sig orienteret om eventuelle nye faglige resultater, andres erfaringer og synspunkter generelt", hedder det i referatet fra seneste møde 15. marts, som netop er blevet offentliggjort på Medicinrådets hjemmeside.

Overlæge Niels Ove Illum, Odense Universitetshospital, mener, at de seneste publicerede data om Spinrazas effekt - et dobbeltblindet, kontrolleret multicenter fase III-studie med 126 SMA-børn - som er blevet publiceret i det anerkendte tidsskrift New England Journal of Medicine, gør, at Medicinrådet ikke længere kan vurdere evidensen af Spinraza som lav. Og derfor bør behandlingen kunne godkendes som minimum til protokolleret brug for alle typer SMA-patienter under 18 år, har han tidligere sagt til Sundhedspolitisk Tidsskrift. 

Forskerne bag studiet konkluderer i New England Journal of Medicine, at SMA-børn, der fik Spinraza, viste signifikant og klinisk meningsfulde forbedringer i den motoriske funktion sammenlignet med kontrolgruppen. Medicinrådet har anerkendt Spinrazas effekt ved at tillade protokolleret brug af behandlingen, men den protokollerede brug er forbeholdt den SMA-type, hvor der forelå evidens. Nu viser Spinraza effekt til en bredere gruppe af børn, og det er en viden,  som Medicinrådet følge Niels Ove Illum bør forholde sig til.

”Fra vores side vil vi gerne have åbnet op for, at alle med SMA-type I, II og III får adgang til behandlingen, for man kan ikke skelne klart mellem patienterne. To type II patienter med samme antal kopier kan som individer være ganske forskellige, og man kan ikke på den måde skelne klart mellem, hvem der skal behandles,” har Niels Ove Illum tidligere sagt.

Jørgen Schøler Kristensen, som deler formandskabet for Medicinrådet med Steen Werner Hansen, siger i en pressemeddelelse, at Medicinrådet blandt andet har besluttet igen at efterspørge livskvalitetsdata og muligheder for dataregistrering og fortsætte drøftelserne rådsmødet 24. april.

Medicinrådet vil også tage initiativ til at mødes med de norske og svenske prioriteringsinstitutter med henblik på en faglig dialog og erfaringsudveksling om de tre landes praksisser.

Som Steen Werner Hansen tidligere har fortalt til Sundhedspolitisk Tidsskrift, så vil Medicinrådet på næste møde ikke revurdere sin beslutning om ikke at anbefale Spinraza som mulig standardbehandling til patienter med 5q spinal muskelatrofi. En genovervejelse af rådets anbefaling vil forudsætte, at rådet får forelagt en ny pris eller nye data af den ansøgende virksomhed, og det er ikke sket. 

Om Spinraza

• Lægemiddel med indholdsstoffet nusinersen
• Nusinersen blev udviklet i samarbejde mellem Adrian Krainer på Cold Spring Harbor Laboratory og Ionis Pharmaceuticals. En del af udviklingsomkostninger blev betalt af organisationen Cure SMA.
• I 2012 begyndte et samarbejde mellem Ionis Pharmaceuticals og Biogen, og Biogen købte i 2015 rettighederne til nusinersen.
• Blev i december 2016 godkendt af de amerikanske lægemiddelmyndigheder som det første lægemiddel til behandling af spinal muskelatrofi.
• Blev godkendt af de europæiske lægemiddelmyndigheder i maj 2017.
• Listeprisen på Spinraza var i 2017 i Danmark 620.000 kr. pr. dosis. Behandlingen består af fire startdoser med 14 dages mellemrum, hvorefter patienten skal have en dosis hver fjerde måned. Derfor skal patienten det første behandlingsår have seks doser, og i efterfølgende år tre doser, hvilket giver en listepris på 3,72 mio. kr. det første år og 1,86 mio. kr. årene efter.
• Den pris, som regionernes lægemiddelorganisation, Amgros, har forhandlet sig frem til, og den rabat, som Biogen har ønsket at give, er hemmelig.

Tidslinie i Spinraza-sagen

12.oktober 2017: Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af den høje pris

20.december 2017. Det svenske NT-råd siger ja til, at patienter under 18 år med SMA af type 1 og 2 kan under visse betingelser og under skarp kontrol tilbydes behandling med lægemidlet Spinraza.

30. januar 2018. Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af manglende evidens

11. februar 2018. Det norske Beslutningsforum siger ja til Spinraza til SMA-patienter, type 1, 2 og 3 - men under 11 forudsætninger.

3. april 2018. Sundhedsminister Ellen Trane Nørby er indkaldt til samråd i Folketingets sundhedsudvalg i sagen.

Fakta om spinal muskelatrofi type (SMA)

Spinal muskelatrofi (SMA) er en sygdom i nervecellerne i rygmarven. Det er de store nerveceller (forhornsceller) i rygmarvens forreste del, der ikke fungerer optimalt. Sygdommen medfører svind af musklerne, fordi de celler, som via nervebanerne signalerer til musklerne, at de skal trække sig sammen, forsvinder.
Sygdommen er en arvelig sygdom, som skyldes en defekt i SMN1-genet (Survival Motor Neuron 1). Ved alle personer findes der kopier (SMN2) af SMN1-genet, som til en vis grad erstatter SMN1-genets funktion.

SMA inddeles i tre typer, afhængig af tidspunktet for, hvornår symptomerne først viser sig, og hvordan barnet udvikler sig motorisk. Generelt kan det siges, at jo tidligere i livet de første symptomer viser sig, jo mere omfattende vil kraftnedsættelsen udvikle sig.

• SMA type I: Barnet får symptomer, før han/hun er seks måneder, og ofte ses symptomerne allerede ved fødslen. Barnet kommer aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år, dog afhængig af hvor intensiv vejrtrækningshjælp, der bliver iværksat.
• SMA type II: Symptomerne viser sig, før barnet er 12 måneder gammel. Barnet kan sidde selv, men kan ikke stå eller gå selv, og barnet får derfor tidligt brug for kørestol. Benene er mere påvirkede end armene og skuldrene mere påvirkede end hænder. Det betyder, at barnet tidligt skal have hjælp til daglige funktioner. Graden af kraftnedsættelse kan være forskellig fra person til person.
• SMA type III: Er den mildeste form. Symptomerne viser sig fra 18-månedersalderen og op i voksenalderen. Kraftnedsættelsen er mest udtalt i hofter, skuldre og krop og breder sig langsomt til albuer og knæ. Benene er oftest svagere end armene. Graden af kraftnedsættelse er meget forskellig fra person til person.

- Kilde: Muskelsvindfonden