Medicinrådets forperson Birgitte Klindt Poulsen sammen med Medicinrådets næstforperson, Jannick Breum. Foto: Medicinrådet
Her er Medicinrådets nye anbefalinger af ny medicin
De mange ansøgninger om vurdering af nye lægemidler i 2024 giver fortsat travlhed i Medicinrådet. Det kunne mærkes på mødet den 26. marts 2025, hvor anbefalingerne nærmest føg over bordet: Seks nye anbefalinger, en rekommandation til Fabrys sygdom og en protokol for ADHD blev godkendt.
Ja til middel mod smertefuld hudsygdom
Medicinrådet har besluttet at anbefale en ny behandling af den kroniske og meget smertefulde hudsygdom hidrosadenitis suppurativa (HS). Lægemidlet secukinumab (Cosentyx) kan nu tilbydes voksne patienter med moderat til svær sygdom, hvis de tidligere har prøvet både almindelig medicinsk behandling og mindst ét andet biologisk lægemiddel uden tilstrækkelig effekt.
HS er en betændelsestilstand i huden, der giver dybe bylder og knuder i hudfolder som armhuler, lyske og under brysterne. Over tid kan der dannes tunneller under huden, der væsker og lugter, og det hele er ofte meget smertefuldt. Mange oplever også nedsat livskvalitet, psykiske problemer og sociale udfordringer som følge af sygdommen.
Secukinumab er en biologisk medicin, som virker ved at dæmpe kroppens betændelsesreaktioner. Mere præcist blokerer medicinen signalstoffet interleukin-17A, som er med til at skabe betændelse og vævsskader i huden. Når dette signalstof hæmmes, falder mængden af betændelse, og hudens tilstand kan forbedres. Medicinen gives som indsprøjtning under huden – først ugentligt i en kort periode og derefter én gang hver fjerde uge. Det er kun denne faste dosering hver fjerde uge, Medicinrådet har valgt at anbefale.
Medicinrådets beslutning bygger på to internationale fase 3-studier – SUNSHINE og SUNRISE – hvor patienter med moderat til svær HS fik behandling med secukinumab eller placebo. Efter 16 ugers behandling havde omkring 39 procent af dem, der fik secukinumab, fået halveret deres hudsymptomer, mens det samme kun gjaldt 27 procent i placebogruppen. Flere patienter i secukinumabgruppen oplevede også mindre smerte og bedre livskvalitet, men effekten varierede fra person til person.
Ligesom anden biologisk medicin kan secukinumab give bivirkninger, især infektioner, som i nogle tilfælde kan være alvorlige. Også overfølsomhedsreaktioner og problemer med mave-tarmkanalen er blandt de mulige bivirkninger.
Secukinumab er en dyrere behandling end standardbehandlingen med antibiotika og anden medicin. Medicinrådet har vurderet, at det koster flere hundrede tusinde kroner ekstra at behandle én patient i løbet af et flerårigt behandlingsforløb. Men for de patienter, der får gavn af behandlingen, vurderes udgiften at stå mål med effekten – især fordi sygdommen er så invaliderende og svær at behandle.
HS rammer omkring én procent af befolkningen, men kun en mindre andel har så svær sygdom, at de opfylder kravene for at få biologisk behandling.
Ja til CAR-T-midlet liso-cel som tidlig behandling ved tilbagefald af aggressiv lymfekræft
Medicinrådet har besluttet at anbefale kræftlægemidlet lisocabtagene maraleucel, også kaldet liso-cel, til voksne patienter med aggressiv lymfekræft, som får tilbagefald inden for 12 måneder efter første behandling – eller som slet ikke har haft effekt af første behandling. Det drejer sig om patienter med bestemte former for B-cellelymfom, herunder diffust storcellet B-cellelymfom, som stadig er i god almen tilstand og vurderes egnede til en intensiv behandling.
Liso-cel er en såkaldt CAR-T-behandling. Det betyder, at patientens egne T-celler udtages og bliver genetisk omprogrammeret, så de kan genkende og angribe kræftceller. Cellerne gives derefter tilbage til patienten som en målrettet behandling. Det er en højteknologisk behandling, som kun tilbydes på få udvalgte hospitaler i landet.
Medicinrådet vurderer, at liso-cel har samme effekt og sikkerhed som den CAR-T-behandling, der allerede bruges i Danmark – axicabtagene ciloleucel (axi-cel). Sammenligningen bygger dog ikke på ét samlet studie, men på to separate undersøgelser, hvilket giver en vis usikkerhed. Alligevel viser studierne næsten ens resultater, og derfor vurderer Medicinrådet, at behandlingerne kan betragtes som klinisk ligeværdige.
Patienterne kan få midlertidig behandling i perioden fra deres celler bliver taget ud, til infusionen med liso-cel er klar. Denne behandling kaldes bridging-terapi og bruges til at holde sygdommen i ro. Medicinrådet understreger, at ventetiden ikke må være længere end i det studie, som anbefalingen bygger på.
Omkostningerne til liso-cel svarer til prisen på axi-cel, når rabatter og forhandlinger medregnes. Derfor anbefaler Medicinrådet, at regionerne vælger den løsning, der samlet set giver de laveste udgifter.
Medicinrådet opfordrer desuden Dansk Lymfom Gruppe til at indsamle data om brugen af liso-cel i praksis – herunder om effekt, bivirkninger, støttebehandling og ventetid.
Læs artikel om emnet på Hæmatologisk Tidsskrift: Endnu en CAR-T-celleterapi anbefalet i anden og tredje linje til storcellede B-cellelymfomer
Ja til CAR-T-midlet liso-cel som tredje behandling ved aggressiv lymfekræft
Medicinrådet har også sagt ja til at anvende kræftlægemidlet lisocabtagene maraleucel, kaldet liso-cel, som behandling til patienter med aggressiv lymfekræft, der har gennemgået to eller flere tidligere behandlinger. Det gælder voksne med bestemte former for B-cellelymfom – herunder diffust storcellet B-cellelymfom – hvor sygdommen enten er vendt tilbage eller aldrig har reageret på de tidligere behandlinger. Patienterne skal være i god almen tilstand og vurderes egnede til en intensiv behandling.
Det er anden gang ved onsdagens møde, Medicinrådet anbefaler brug af liso-cel. Tidligere blev det godkendt som anden behandling til patienter, der får tidligt tilbagefald. Den nye anbefaling gælder patienter længere henne i sygdomsforløbet – altså først efter mindst to tidligere behandlinger.
Liso-cel er en CAR-T-behandling, hvor patientens egne T-celler udtages, genetisk ændres og derefter gives tilbage som målrettet behandling mod kræftcellerne. Det er en avanceret behandling, der kræver særlig ekspertise og tilbydes på få hospitaler i Danmark.
Medicinrådet vurderer, at liso-cel har sammenlignelig effekt og sikkerhed med den anden CAR-T-behandling, axi-cel, som i forvejen bruges i denne situation. Vurderingen bygger på to forskellige studier uden kontrolgrupper – ét med liso-cel og ét med axi-cel – og derfor er dokumentationen for sammenligningen usikker. Alligevel viser resultaterne i de to studier meget ensartede tendenser, og Medicinrådet betragter derfor de to behandlinger som klinisk ligeværdige.
I perioden fra cellerne udtages, til patienten kan få infusion med liso-cel, kan der gives midlertidig behandling for at holde sygdommen i ro. Det kaldes bridging-terapi. Medicinrådet understreger, at ventetiden i denne periode ikke bør overstige det, der blev observeret i det kliniske studie.
Omkostningerne til liso-cel er på niveau med prisen for axi-cel, når rabatter og aftaler medregnes. Medicinrådet anbefaler derfor, at man vælger den behandling, der samlet set er billigst.
Som ved anden behandling opfordrer Medicinrådet Dansk Lymfom Gruppe til at indsamle data fra behandlingen i praksis – herunder om effekt, bivirkninger, støttebehandling og tiden fra celleudtagning til infusion.
Prisaftalen dækker begge behandlingslinjer og blev kun indgået, fordi Medicinrådet godkendte begge anvendelser på samme møde. Aftalen gælder i fire år og træder senest i kraft 1. august 2025.
Læs artikel om emnet på Hæmatologisk Tidsskrift: Endnu en CAR-T-celleterapi anbefalet i anden og tredje linje til storcellede B-cellelymfomer
Nej til det bispecifikke antistof epcoritamab som behandling af lymfekræft i tredje linje
Medicinrådet har besluttet ikke at anbefale det nye kræftlægemiddel epcoritamab til patienter med aggressiv lymfekræft, hvor sygdommen er vendt tilbage eller ikke har reageret på to eller flere tidligere behandlinger. Det gælder patienter med den mest almindelige form for aggressiv B-cellelymfom.
Epcoritamab er et såkaldt bispecifikt antistof. Det er en immunterapi, som binder sig til kræftceller og samtidig aktiverer kroppens egne T-celler til at angribe dem. Medicinen gives som indsprøjtning under huden.
Medicinrådets vurdering bygger på resultater fra et internationalt studie uden kontrolgruppe. Studiet – EPCORE NHL-1 – viste, at nogle patienter levede længere med epcoritamab end med den nuværende behandling, som typisk består af kemoterapi kombineret med antistoffet rituximab. Men fordi der ikke indgik en kontrolgruppe i studiet, og fordi patienterne i forsøget adskiller sig fra danske patienter, er det usikkert, hvor stor forskellen i overlevelse egentlig er. Samtidig peger vurderingen på, at epcoritamab kan give flere alvorlige bivirkninger end den nuværende standardbehandling.
Behandlingen er også væsentligt dyrere. Én dosis epcoritamab koster knap 50.000 kroner, og de fleste patienter får omkring 20 doser i løbet af et typisk forløb. Det svarer til en samlet pris på næsten én million kroner pr. patient i listepris – før rabatter. Selvom virksomheden har tilbudt en rabataftale, vurderer Medicinrådet, at prisen stadig er for høj i forhold til den usikre dokumentation.
Virksomheden havde desuden foreslået en model, hvor regionerne kun betaler fuld pris, hvis behandlingen viser sig effektiv i praksis. Men Medicinrådet har afvist det forslag og anbefaler derfor ikke, at epcoritamab tages i brug.
Læs artikel om emnet på Hæmatologisk Tidsskrift: Skuffelsen gentager sig: Medicinrådet afviser endnu et bispecifikt antistof til DLBCL
Nej til det bispecifikke antistof amivantamab som førstelinjebehandling mod lungekræft
Medicinrådet har besluttet ikke at anbefale det bispecifikke antistof amivantamab i kombination med kemoterapi som førstelinjebehandling til en lille gruppe patienter med fremskreden ikke-småcellet lungekræft. Det gælder voksne med en sjælden genetisk mutation – EGFR exon 20-insertionsmutation – som er kendt for at give en dårligere prognose og ikke reagerer på de EGFR-hæmmere, der normalt tilbydes patienter med andre EGFR-mutationer.
I det kliniske studie PAPILLON blev amivantamab givet sammen med kemoterapi, og resultaterne tyder på, at kombinationen forlænger tiden til forværring af sygdommen og muligvis også patienternes levetid. Men det er endnu usikkert, hvor stor en overlevelsesgevinst behandlingen reelt giver, fordi patienterne kun er fulgt i forholdsvis kort tid, og fordi halvdelen af patienterne i kontrolgruppen senere skiftede til amivantamab som enkeltstofbehandling. Det gør det vanskeligt at vurdere effekten af kombinationen.
Medicinrådet vurderer desuden, at behandlingen øger risikoen for alvorlige bivirkninger, og at prisen er for høj i forhold til den dokumenterede effekt. Ifølge rådets analyse koster amivantamab i kombination med kemoterapi omkring 1,5 millioner kroner per vundet kvalitetsjusteret leveår (QALY) – og det er beregnet med AIP, altså den officielle listepris før rabat. Selvom virksomheden har tilbudt en rabat, vurderer Medicinrådet, at det ikke i tilstrækkelig grad ændrer billedet.
Derfor anbefales behandlingen ikke, og Medicinrådet opfordrer virksomheden til at vende tilbage med en lavere pris.
Medicinrådet siger nej til ny behandling mod sjælden form af ALS
Medicinrådet afviser at anbefale lægemidlet tofersen til patienter med en sjælden undertype af den dødelige sygdom ALS. Effekten er usikker, bivirkningerne alvorlige og prisen meget høj, lyder det i en ny vurdering.
Læs artikel her:
Lægemiddelrekommandation i forhold til sjælden stofskiftesygdom
Et nyt udbud har gjort behandlingen af den sjældne stofskiftesygdom Fabrys sygdom langt billigere. Medicinrådet anbefaler nu, at både nye og nuværende patienter skifter til det billigste lægemiddel – også selvom skiftet kan være besværligt for nogle.
Læs artikel her:
Et nyt udbud har gjort behandlingen af den sjældne stofskiftesygdom Fabrys sygdom langt billigere...
Ny behandlingsvejledning for ADHD på vej: Medicinrådet beder om data fra virksomheder
Medicinrådet har sat arbejdet i gang med en ny behandlingsvejledning for lægemidler mod ADHD. Det sker efter, at rådet netop har godkendt protokollen, der beskriver, hvordan litteraturen skal vurderes, og hvilke kriterier studier skal opfylde for at blive inddraget.
Virksomheder med godkendte ADHD-lægemidler er inviteret til at indsende nyere dokumentation, som kan belyse lægemidlernes effekt og bivirkninger. Det drejer sig om præparaterne methylphenidat, atomoxetin, lisdexamfetamin, dexamfetamin og guanfacin, som alle bliver vurderet i vejledningen. Deadline for indsendelse er 10. april 2025.
Den kommende vejledning skal dække både børn, unge og voksne med ADHD og skal blandt andet bidrage til mere ensartet medicinsk behandling på tværs af landet. Baggrunden er en markant stigning i brugen af ADHD-medicin, særligt blandt unge voksne.
Virksomhederne kan indsende randomiserede studier fra 2015 og frem med resultater om kernesymptomer, livskvalitet og bivirkninger. Derudover kan observationelle studier på mindst to år med data om fx dødelighed, hjerte-kar-sygdom eller væksthæmning også komme i betragtning.
Behandlingsvejledningen ventes færdig i løbet af 2025.