Euforiserende stof afprøves mod den dødsensfarlige sygdom ALS

Det psykedeliske stof ketamin kan potentielt anvendes som behandling af amyotrofisk lateral sclerose (ALS). de amerikanske lægemiddelmyndigheder FDA har givet grønt lys til at afprøve behandlingen i et klinisk fase II forsøg.

Studiet vil blive foretaget af forskere fra University of Missouri i samarbejde med virksomheden PharmaTher, der er specialiseret i pharmaceutisk anvendelse af ketamin. 

ALS er en ødelæggende neurodegenerativ sygdom karakteriseret ved muskelsvaghed, der hurtigt udvikler sig til lammelse på grund af tab af motorneuroner i hjernen og rygmarven. I øjeblikket er der ingen kendt kur mod ALS, og den forventede levetid er to til seks år efter diagnosen, som FDA indtil nu kun har godkendt tre lægemidler til behandling af - riluzol, edaravone og Nuedexta. Præparaterne er effektive over for sygdomsmekanismer ved ALS, men har ikke målbare effekter på sygdommens progression eller patienternes overlevelse.

Ved lave doser virker det euforiserende middel ketamin kun smertestillende, og ketamin anvendes derfor som bedøvelsesmiddel til dyr, og på hospitaler også til kortvarig bedøvelse af mennesker ved mindre indgreb eller som indledning til længerevarende bedøvelse.  

Ketamin påvirker flere signalveje i hjernen, og én af effekterne af stoffet kan være en indirekte blokade af såkaldte NMDA-receptorer, som forhindrer glutamat i at binde sig. I ALS er glutamat nogle gange i overflod, og når glutamatet binder sig til bestemte receptorer, fører det til overaktivering af nerveceller og celleskade. Ketaminbehandling har vist en neuro- og muskelfunktionsbeskyttende effekt i ALS-studier i mus, og behandlingen har også vist sig at kunne forlænge livet for mus med ALS ved behandling tidligt i sygdomsforløbet. Forskerne håber derfor, at ketamin vil vise sig at hæmme sygdomsforværringen samt dæmpe symptomer og forlænge overlevelsen for mennesker med ALS. Det skriver virksomheden Pharmather i en pressemeddelelse udsendt i forbindelse med FDA’s godkendelse.  

Forskerne bag ketaminstudiet planlægger et prospektivt, dobbelt blindet, randomiseret fase II-forsøg, hvor 36 patienter med ALS fordelt i tre grupper af 12 patienter vil blive behandlet med stigende doser intravenøs ketamin. Studiet bliver ledet af læge Richard Barohn fra University of Missouri, og fokus vil være på ketaminens giftighed efter tre og seks måneder samt præparatets indvirkning på sygdommens sværhedsgrad og progression hos de 36 patienter med ALS.

Godkendelse af forsøget kommer efter, at FDA sidste år udpegede ketamin som et "orphan drug" for ALS, og hertil kommer, at USA’s præsident Joe Biden for nylig underskrev en lov, som vil finansiere forskning i ALS og andre neurodegenerative sygdomme.

PharmaTher er involveret i et andet igangværende klinisk forsøg, hvor ketamin evalueres som behandling af Parkinsons sygdom.