Stor jubel: Ny banebrydende behandling til myelomatosepatienter efter første tilbagefald

Danske patienter med knoglemarvskræft (myelomatose) får nu mulighed for en helt ny behandling langt tidligere i deres sygdomsforløb. Medicinrådet har netop godkendt, at CAR-T-celleterapien Carvykti (også kaldet cilta-cel) kan bruges allerede efter første tilbagefald. "Gamechanger", siger myelomatoselægernes forperson overlæge Ida Bruun Kristensen. "Epokegørende," siger patientformand Carsten Levin fra Dansk Myelomatose Forening.

Der er skrevet ny dansk kræfthistorie. Hidtil har patienter med myelomatose først haft adgang til CAR-T-behandling efter tre tidligere behandlingsrunder, altså i fjerde linje. Men med Medicinrådets nye beslutning kan behandlingen gives langt tidligere – allerede efter første tilbagefald.

”Det er utrolig dejligt og glædeligt for patienterne. Vores erfaringer viser, at jo tidligere vi giver en effektiv behandling, des bedre virker den. Patienter, som får CAR-T-celleterapi tidligt i et forløb har formentligt T-celler, der er mindre udtrættede, hvilket må forventes at resultere i CAR-T-produkter af en højere kvalitet. Desuden er der bedre mulighed for effektiv bridging. Så jeg kan kun se fordele for patienterne ved, at vi nu får mulighed for at rykke CAR-T-behandlingen frem i linjerne,” siger myelomatoselægernes forperson overlæge Ida Bruun Kristensen.

Også patienterne jubler. 

"Det er et epokegørende fremskridt, som giver nyt håb til danske myelomatosepatienter," siger Carsten Levin, formand for Myelomatoseforeningen.

"At danske patienter nu får adgang til CAR-T behandlingen cilta-cel allerede i anden behandlingslinje, er et gennembrud, som vil betyde markant bedre livskvalitet for mange. Hvor myelomatosepatienter i dag ofte skal gennem langvarige og vedvarende behandlingsforløb, får de nu muligheden for en engangsbehandling, der kan give årevis uden behov for yderligere behandling,” siger han.

Hvad er myelomatose og CAR-T?

Myelomatose er en kræftsygdom i knoglemarven, hvor en type hvide blodlegemer kaldet plasmaceller vokser ukontrolleret. Det kan føre til knogleskader, smerter, blodmangel, hyppige infektioner og problemer med nyrerne. Sygdommen kan ikke helbredes med de nuværende standardbehandlinger, men den kan holdes nede i længere perioder. Når sygdommen vender tilbage efter behandling, kaldes det tilbagefald.

CAR-T-celleterapi er en avanceret form for immunterapi, hvor patientens egne immunceller (T-celler) udtages og omprogrammeres i laboratoriet, så de kan genkende og angribe kræftcellerne. Derefter føres de tilbage i kroppen som en engangsbehandling. Processen tager uger, og i den periode kan patienten få en midlertidig behandling – kaldet bridging – for at holde sygdommen i ro, indtil de ændrede celler er klar.

Flere patienter får tilbuddet

Medicinrådet vurderer, at omkring 145 patienter om året fremover kan få Carvykti. Hidtil har antallet været langt lavere, fordi behandlingen først blev givet i fjerde linje og senere.

Det stiller nye krav til hospitalerne, da CAR-T kun kan udføres på særlige nationale centre.

”Der bliver helt klart noget praktik og logistik vi skal løse ude på afdelinger i kølvandet på anbefalingen nu, hvor behandlingen rykker frem i anden linje (...) Jeg tror, at vi skal forberede os på, at der bliver en pukkel af patienter, som skal afvikles det kommende år,” siger Ida Bruun Kristensen.

På længere sigt forventer hun dog, at arbejdsbyrden bliver lettere, fordi patienterne efter CAR-T ofte kan nøjes med observation i stedet for at være i løbende behandling.

Lovende resultater giver håb

Behandling med cilta-cel efter første tilbagefald er testet i fase III-studiet CARTITUDE-4. Det viste, at Carvykti markant reducerede risikoen for, at sygdommen forværres eller patienten dør, sammenlignet med standardbehandlinger. Efter næsten tre års opfølgning var tre ud af fire patienter, der havde fået Carvykti, stadig i live – væsentligt flere end i kontrolgruppen.

”Det er meget flotte data. En så lang behandlingsfri periode tidligt i sygdomsforløbet er en kæmpestor gevinst for patienterne – både for overlevelsen og livskvaliteten,” siger Ida Bruun Kristensen.

Hun ser også mulighed for, at behandlingen kan blive helbredende for nogle: ”Vi håber, at behandlingen med CAR-T-celleterapi viser sig at være kurativ for en del af patienterne. Men data må vise, om vi vores håb bliver en realitet.”

Pris og fremtidsperspektiver

Carvykti gives som engangsbehandling, og listeprisen er 2,9 millioner kroner. Ifølge Medicinrådet er der dog forhandlet en rabat, som betyder, at prisen i praksis er lavere. Rådet vurderer, at behandlingen kan forlænge patienternes liv med tre til fem år.

I udlandet undersøges CAR-T allerede som første behandling. Hvis resultater og pris gør det muligt, kan denne type behandling måske rykke endnu tidligere ind i forløbet.

Artiklen er en forkortet og omskrevet version af artiklen DMSG-formand jubler: Anbefalingen af CAR-T-celleterapi efter første tilbagefald er en gamechanger på Hæmatologisk Tidsskrift