Medicinrådets forperson Birgitte Klindt Poulsen og næstforperson Jannick Brennum.
Nye afgørelser fra Medicinrådet: Lægemidler mod brystkræft, eksem og blødersygdom
Fire nye anbefalinger og flere vurderinger af hæmofili-lægemidler var noget af det, Medicinrådet tog stilling til på rådsmødet onsdag den 3. september. Blandt andet blev lægemidlet elafibranor til patienter med bestemt leversygdom afvist, da den er 300 gange dyrere end den behandling, patienterne får i dag.
Nej til middel mod sjælden leversygdom på grund af prisen
Et nyt lægemiddel, elafibranor, til patienter med den sjældne leversygdom primær biliær cholangitis har ikke fået en anbefaling fra Medicinrådet. Behandlingen med elafibranor (Iqirvo) ser ud til at kunne bremse udviklingen af leverskader, men effekten er usikker, og prisen er høj. Derfor vurderer Medicinrådet, at meromkostningerne for sundhedsvæsenet ikke står mål med den sundhedsgevinst, patienterne potentielt kan få.
"Vi kan ikke acceptere at betale 300 gange så meget for elafibranor, når der allerede findes en god behandling til patienterne," siger Jannick Brennum, næstforperson for Medicinrådet.
Prisen for ét års behandling med elafibranor er omkring 430.000 kroner. Da behandlingen forventes at skulle gives i mange år, vil det føre til store samlede udgifter.
Primær biliær cholangitis er en kronisk og langsomt fremadskridende sygdom, hvor galdegangene i leveren ødelægges. Det kan over tid føre til skrumpelever og leverkræft. Patienterne er ofte hårdt ramt af træthed og svær kløe, også i de tidlige stadier af sygdommen.
Standardbehandlingen består i dag af ursodeoxycholsyre i kombination med bezafibrat. Elafibranor er udviklet til patienter, som ikke opnår tilstrækkelig effekt af den behandling eller ikke tåler den. Kliniske studier viser, at elafibranor sænker niveauet af et bestemt leverenzym, som er forhøjet ved sygdommen. Det kan være tegn på, at sygdomsudviklingen bremses, men faldet mærkes ikke direkte af patienten, og det er endnu ikke dokumenteret, at det giver en længere levetid eller forbedret livskvalitet.
Ifølge Medicinrådet ser elafibranor ud til at være omtrent lige så effektiv som bezafibrat. Sammenlignet med ingen behandling har rådet estimeret en beskeden overlevelsesgevinst, men virksomheden bag lægemidlet, Ipsen Pharma, ønsker ikke, at de præcise tal offentliggøres. Det samme gælder Medicinrådets beregninger af de samlede meromkostninger.
Medicinrådet skriver, at der ikke er dokumentation for, at elafibranor forebygger udviklingen af alvorlig leversygdom, og at den ikke hjælper på træthed og kun lidt, hvis overhovedet, på kløe.
Medicinrådet konkluderer, at meromkostningerne ikke står i rimeligt forhold til den begrænsede og usikre sundhedsgevinst, og anbefaler derfor ikke elafibranor som mulig standardbehandling.
Vurdering af epilepsimiddel sat i bero – igen
Medicinrådet arbejder stadig på at vurdere, om epilepsimedicinen fenfluramin (Fintepla) skal anbefales til patienter med den sjældne og alvorlige epilepsiform Lennox-Gastaut syndrom. Lægemidlet er tiltænkt som en supplerende behandling til børn og voksne fra 2-årsalderen og op, hvor sygdommen ikke kan kontrolleres med anden medicin.
Vurderingen blev sat på pause (såkaldt clock-stop) allerede i juni 2025 for at få lavet klare kriterier for, hvornår behandlingen skal starte og stoppes. Nu er sagen sat i bero igen – fra den 3. september 2025 – fordi Medicinrådet ønsker en ny prisforhandling. Rådet vurderede, at behandlingen er dyr sammenlignet med begrænsede effekt.
Det er endnu ikke afgjort, hvornår der træffes endelig beslutning.
Delvist ja til ribociclib mod tidlig brystkræft med høj risiko for tilbagefald
Medicinrådet anbefaler ny behandling efter operation til nogle patienter – men advarer om bivirkninger og usikker effekt.
Ribociclib kan fremover bruges som tillægsbehandling til visse patienter med den mest almindelige form for brystkræft, hvis risikoen for tilbagefald er særlig høj. Det har Medicinrådet netop besluttet. Behandlingen er dog forbundet med bivirkninger og usikkerhed – og anbefales kun til en udvalgt gruppe.
Brystkræft, der er hormonfølsom og ikke har spredt sig via HER2-proteinet (ER-positiv/HER2-negativ), er den hyppigste type. Den kan ofte helbredes ved operation og efterfølgende hormonbehandling. Alligevel vender sygdommen tilbage hos nogle patienter – og kan da sjældent helbredes. For at mindske risikoen for tilbagefald tilbyder man i dag visse patienter et stof kaldet abemaciclib som ekstra behandling i to år. Ribociclib er en anden medicin i samme gruppe, og Medicinrådet har nu vurderet, om den kan bruges på samme måde.
Rådet siger delvist ja til ribociclib. Det betyder, at kun de patienter, som har størst risiko for tilbagefald, bør tilbydes behandlingen. Det gælder f.eks. kvinder, hvor kræften har spredt sig til flere lymfeknuder, eller hvor knuden er stor og aggressiv. Man regner med, at omkring 500 patienter om året vil være i målgruppen for ribociclib. Hos denne gruppe ser ribociclib ud til at have samme effekt som abemaciclib. Rådet anbefaler, at regionerne vælger den af de to behandlinger, som samlet set er billigst.
For patienter med lavere risiko for tilbagefald er ribociclib ikke anbefalet. Her vurderer rådet, at effekten ikke står mål med bivirkningerne og prisen. Et særligt problem er, at det kan være svært at afgøre, hvilke patienter der har høj risiko. For at være helt sikre, skal alle lymfeknuder i armhulen fjernes – men det medfører risiko for senfølger og er ikke standard i Danmark. Derfor bygger anbefalingen på en vurdering af, hvilke patienter man med stor sandsynlighed kan identificere uden at fjerne lymfeknuderne.
Ribociclib tages som piller sammen med hormonbehandling i gennemsnitligt 2,3 år. Det giver flere bivirkninger end hormonbehandling alene. Nogle af bivirkningerne kan være alvorlige, men de er en smule færre og mindre generende end ved abemaciclib. Den officielle pris for ribociclib svarer til cirka 370.000 kroner per patient. Der er dog aftalt en rabat, som ikke må offentliggøres, og den reelle pris er derfor lavere. Medicinrådet vurderer, at den samlede omkostning for sundhedsvæsenet er på niveau med den nuværende behandling.
Det er endnu ikke klart, om ribociclib faktisk forlænger livet for patienterne. De patienter, der deltog i forsøget, er ikke blevet fulgt længe nok til at kunne måle effekten på overlevelse.
HER2-positive patienter kan stadig få Tukysa
Medicinrådet har besluttet, at kræftmidlet Tukysa (tucatinib), i kombination med trastuzumab og capecitabin, fortsat kan bruges til patienter med fremskreden HER2-positiv brystkræft, når de har været igennem to tidligere behandlinger. Nye danske erfaringer fra den virkelige verden bekræfter nemlig, at behandlingen virker som forventet – ikke kun i kontrollerede forsøg.
Ifølge Medicinrådet stemmer de danske resultater godt overens med de oprindelige forventninger, der lå til grund for anbefalingen. Det samme billede ses internationalt: patienternes sygdom holdes nede i nogenlunde samme tid, de har lige så lang tid mellem behandlingerne, og den samlede overlevelse ligner resultaterne fra de kliniske forsøg. Det gælder også for patienter, som tidligere har fået behandling med trastuzumab-deruxtecan.
Et vigtigt fund i de opdaterede analyser fra det såkaldte HER2CLIMB-studie er, at behandlingen også har effekt på hjernemetastaser. Patienter, der fik Tukysa-kombinationen, havde gennemsnitligt 8,6 måneder med effekt på hjernesvulster, mod 3 måneder i kontrolgruppen. Derudover blev risikoen for, at sygdommen først bredte sig til hjernen eller førte til død, reduceret med cirka 45 procent.
Anbefalingen gælder for patienter, der har god almen tilstand og velfungerende organer, samt en normal pumpefunktion i hjertet. Før opstart skal der laves MR-scanning af hjernen, og eventuelle hjernemetastaser skal være stabiliseret efter strålebehandling eller kirurgi. Patienterne skal i forvejen have været igennem behandling med trastuzumab, pertuzumab og enten T-DM1 eller T-DXd.
Til gengæld kan behandlingen ikke gives til patienter med alvorlig hjerte- eller lungesygdom, nyligt hjerteanfald, ustabil hjertekrampe, sygdom i hjernehinderne, svære kramper eller ukontrollerede hjernemetastaser.
De mest almindelige bivirkninger er diarré, hud- og hånd/footsymptomer, kvalme og træthed. Bivirkningerne er kendt fra capecitabin, men ses oftere og i højere grad, når man tilføjer Tukysa til behandlingen.
Ja til middel mod atopisk eksem
Medicinrådet anbefaler brugen af det biologiske lægemiddel nemolizumab (Nemluvio) til voksne med moderat til svær prurigo nodularis. Det er en kronisk hudsygdom, hvor patienterne udvikler hårde, stærkt kløende knuder på huden, som kan forstyrre søvn, dagligdag og livskvalitet betydeligt.
Prurigo nodularis behandles normalt med steroidcreme og lysterapi. Når det ikke hjælper nok, kan der suppleres med immundæmpende medicin. Med den nye anbefaling får patienterne adgang til endnu en biologisk behandling, der kan anvendes på linje med dupilumab, som Medicinrådet tidligere har godkendt.
Ifølge Medicinrådet virker nemolizumab lige så godt som dupilumab, men giver ikke nogen ekstra kliniske fordele. Begge behandlinger kan lindre kløen, mindske antallet af knuder og forbedre patienternes livskvalitet. Rådet understreger, at de to midler ikke bør anvendes efter hinanden, og at patienter med samtidig astma ikke bør få nemolizumab, da det kan forværre sygdommen.
Udgifterne til nemolizumab ligger ifølge listepriserne på omkring 159.000 kroner pr. patient om året. Det er dyrere end dupilumab, og meromkostningen er beregnet til cirka 86.000 kroner pr. patient pr. år. Den reelle pris er dog lavere, fordi der er forhandlet en rabat, som er fortrolig.
Medicinrådet lægger vægt på, at behandlingen ser ud til at være lige så effektiv som dupilumab og samtidig er prissat på et sammenligneligt niveau. Derfor anbefaler rådet, at regionerne bruger den af behandlingerne, der samlet set har de laveste omkostninger.
Rådet vurderer, at mellem 20 og 25 patienter om året vil være egnede til behandling med nemolizumab.
To nye lægemidler indplaceres direkte i Medicinrådets hæmofili-vejledninger
Medicinrådet har sat to nye forebyggende behandlinger mod blødersygdom ind i deres officielle vejledning. Det drejer sig om marstacimab (Hympavzi) og concizumab (Alhemo), som gives med indsprøjtning under huden og virker ved at forebygge blødninger.
Selv om de er skrevet ind i vejledningen, er de endnu ikke anbefalet til brug. Det sker først, når Medicinrådet også har vurderet prisen i forhold til effekten. Hvis et middel er for dyrt i forhold til den gavn, det har, kan rådet vælge ikke at anbefale det – selv om det står i vejledningen.
Marstacimab er udviklet til personer over 12 år med svær hæmofili A eller B. Hæmofili er en arvelig sygdom, hvor kroppen mangler de proteiner (faktor VIII eller IX), der får blodet til at størkne. Uden behandling får patienterne mange spontane blødninger. Marstacimab styrker dele af blodets størkningsproces, så risikoen for blødninger mindskes.
Medicinrådet har sammenlignet marstacimab med den allerede godkendte behandling emicizumab (Hemlibra) til hæmofili A og med eftrenonocog alfa (Alprolix) til hæmofili B. Resultaterne viser, at marstacimab virker lige så godt til at forebygge blødninger som de eksisterende behandlinger. Livskvaliteten ser også ud til at blive forbedret i samme grad. Men der er usikkerhed omkring sikkerheden, især hvis patienten skal opereres eller får akut sygdom, og man har endnu ikke erfaring med at skifte patienter fra emicizumab til marstacimab. Derfor anbefaler rådet kun marstacimab i sjældne tilfælde, hvor patienten ikke tåler emicizumab. Til patienter med hæmofili B kan marstacimab være en mulighed, hvis de har svært ved at få medicin ind i en blodåre eller ikke følger den ugentlige behandling med faktorkoncentrater.
Concizumab er et helt nyt alternativ. Det er også en indsprøjtning under huden, men bruges især til patienter med hæmofili A eller B, der har udviklet såkaldte inhibitorer – antistoffer, som gør standardbehandling med faktor VIII eller IX uvirksom. Det er et alvorligt problem, da behandlingen så ikke virker, og blødningerne bliver sværere at kontrollere. Concizumab virker på en anden måde end de traditionelle behandlinger og kan derfor bruges hos disse patienter.
I et stort studie (EXPLORER-7) viste concizumab, at det forebygger blødninger lige så effektivt som emicizumab. Der var ikke flere alvorlige bivirkninger, og livskvaliteten blev sandsynligvis forbedret. Men Medicinrådet fremhæver også her, at man stadig mangler erfaring, især i forbindelse med operationer, og at der er en risiko for blodpropper hos nogle patienter. Derfor anbefales concizumab kun til de patienter, der ikke kan tåle emicizumab, eller til patienter med hæmofili B og inhibitorer, hvor der i dag slet ikke findes forebyggende behandling. For disse patienter er alternativet at komme akut på hospitalet for at få blodstørkningsmiddel direkte i en blodåre, når en blødning opstår. Concizumab giver mulighed for at forebygge blødninger i hjemmet, hvilket er et stort fremskridt.