Processen i Medicinrådets sekretariat levner ikke plads til en ordentlig vurdering af lægemidler til sjældne sygdomme, hvor der i sagens natur er begrænset evidens. Det mener overlæge ved Rigshospitalets BørneUngeKlinik Peter Born.
Medicinrådets første store beslutning om at afskære patienter med muskelsvind fra ny medicin, blandt andet fordi den er for dyr, betyder også, at de første læger nu befinder sig midt i en meget omtalt og svær prioritering. En af dem er overlæge på Rigshospitalet, Peter Born.
Kun 3 spædbørn på landsplan står lige nu til at kunne få behandlingen nusinersen med det samme via et samarbejde på tværs af landet. Resten af landets SMA-patienter skal se meget langt efter behandlingen, og de ansvarlige læger på området er skuffede.
