Det videnskabelige studie, som ligger til grund for Medicinrådets vurdering af lægemidlet Spinraza til behandling af spinal muskelatrofi (SMA), har netop fået et kvalitetsstempel, som bør få Medicinrådet til at taget behandlingen op til revurdering for tredje gang, mener overlæge Niels Ove Illum.
Kun 3 spædbørn på landsplan står lige nu til at kunne få behandlingen nusinersen med det samme via et samarbejde på tværs af landet. Resten af landets SMA-patienter skal se meget langt efter behandlingen, og de ansvarlige læger på området er skuffede.
