Første stamcellebehandling på vej til Crohns-patienter

Crohns-patienter får fremover mulighed for en ny stamcellebehandling af komplekse fistler.

Det er næsten givet efter at et udvalg i det europæiske lægemiddelagentur EMA har givet en positiv anbefaling til stamcellelægemidlet Cx601 (darvadstrocel). Anbefalingen skal følges op af en beslutning i Europa-kommisionen og derefter en ibrugtagnings-beslutning i det danske Medicinrådet.

Perianale fistler er en invaliderende komplikation til Crohns sygdom, der rammer en stor andel af patienterne. Cx601 er den første stamcellebehandling, der har fået en positiv anbefaling i Europa.

Den positive anbefaling er baseret på resultaterne fra forskning, som betyder, at patienter, der ikke opnår tilfredsstillende effekt af de behandlinger, der er til rådighed i dag, potentielt kan tilbydes denne nye behandlingsmulighed.

Perianale symptomer inklusiv fistler rammer ca. 13 procent af patienterne, der lever med Crohns sygdom. Selv med de nuværende behandlingsmuligheder og kirurgiske fremskridt er perianale fistler stadig vanskelige at behandle og en komplikation, som påvirker patienternes livskvalitet negativt.

"Perianale fistler ved Crohns sygdom har stor negativ indvirkning på patienternes liv, da tilstanden ofte medfører udflåd, smerter, infektion og potentielt inkontinens for afføring," siger Malene Kelstrup, der er medicinsk direktør i Takeda Danmark.

"De eksisterende behandlinger er begrænsede og forbundet med komplikationer og svingende behandlingsresultater. Nu kan både læger og patienter se frem til, at der med Cx601 nu kommer en alternativ behandlingsmulighed."

Forskningen, som er resultaterne efter 24 ugers behandling af 107 patienter, er blevet offentliggjort i The Lancet. De viste, at halvdelen gruppen, der fik Cx601, var i bedring efter et halvt år sammenlignet med gruppen, der fik placebo, hvor 34 procent havde bedring.