"Selvom dupilumab ser ud til at nedbringe antallet af akutte sygdomsforværringer, er det desværre ikke dokumenteret, at behandlingen faktisk forlænger patienternes liv. Samtidig er dupilumab en dyr behandling. Derfor opfordrer vi lægemiddelvirksomheden Sanofi til at vende tilbage med en lavere pris,” siger Medicinrådets næstforperson Jannick Brennum.
Medicinrådet: Usikker effekt stopper ny type behandling mod KOL
For patienter med kronisk obstruktiv lungesygdom, KOL, er hverdagen ofte præget af åndenød, træthed og gentagne indlæggelser, når sygdommen pludselig forværres. Behovet for nye behandlingsmuligheder er derfor stort. Et nyt biologisk lægemiddel, dupilumab, har givet forhåbninger om færre akutte forværringer, men nu sætter Medicinrådet foden på bremsen.
Rådet vil ikke anbefale dupilumab til behandling af KOL, fordi effekten vurderes som begrænset, dokumentationen for forlænget overlevelse mangler, og prisen er for høj i forhold til den sundhedsgevinst, behandlingen kan give. Derfor opfordrer Medicinrådet lægemiddelvirksomheden Sanofi til at vende tilbage med både bedre dokumentation og en lavere pris.
Biologisk medicin er lægemidler, der er udviklet ud fra levende celler og målretter bestemte dele af immunsystemet. De bruges i dag til sygdomme som svær astma, atopisk eksem, leddegigt og nogle former for kronisk tarmbetændelse.
Hos patienter med KOL har der indtil nu ikke været et stabilt, målrettet biologisk angrebspunkt, fordi sygdommen giver en meget blandet og svingende betændelsesreaktion i luftvejene.
Først i nyere tid har forskere identificeret en mindre gruppe KOL-patienter med forhøjede eosinofile, som muligvis kan have gavn af en biologisk behandling. Men med Medicinrådets nej, bliver det ikke i denne omgang, at biologisk medicin tages i brug til KOL.
Beslutningen blev truffet på Medicinrådets rådsmøde onsdag den 17. december.
Dupilumab er i forvejen anbefalet til sygdomme som svær astma, næsepolypper og atopisk eksem, men vurderingen falder anderledes ud, når det gælder KOL.
”Patienter med KOL har brug for nogle bedre behandlingsmuligheder, end der findes i dag. Selvom dupilumab ser ud til at nedbringe antallet af akutte sygdomsforværringer, er det desværre ikke dokumenteret, at behandlingen faktisk forlænger patienternes liv. Samtidig er dupilumab en dyr behandling. Derfor opfordrer vi lægemiddelvirksomheden Sanofi til at vende tilbage med en lavere pris,” siger Medicinrådets næstforperson Jannick Brennum.
Ifølge Medicinrådet vil omkring 1.000 patienter med KOL på nuværende tidspunkt kunne være kandidater til behandlingen, hvis den blev anbefalet. Hertil kommer omkring 200 nye patienter om året.
Effekten vurderes som lille
Dupilumab er et biologisk lægemiddel, som målretter bestemte dele af immunsystemet. Kliniske studier viser, at behandlingen i tillæg til den eksisterende standardbehandling kan reducere antallet af akutte sygdomsforværringer hos patienter med KOL og forhøjet eosinofiltal i blodet. I studierne havde patienter, der fik dupilumab, i gennemsnit 0,8 forværringer om året, mens patienter uden behandlingen havde omkring 1,2.
Medicinrådet vurderer, at effekten er beskeden, og at der ikke er dokumentation for, at behandlingen forbedrer patienternes overlevelse. Rådet peger samtidig på betydelige usikkerheder, fordi patienterne i studierne generelt har været mindre syge end mange danske KOL-patienter, som ofte har flere samtidige sygdomme og en høj risiko for at dø efter alvorlige forværringer.
Samtidig er behandlingen dyr. Patienter forventes i gennemsnit at være i behandling i lidt over seks år. Sammenlignet med den eksisterende behandling vurderer Medicinrådet, at tillæg af dupilumab medfører meromkostninger på omkring 320.000 kroner per patient, baseret på offentlige listepriser. Der er forhandlet en rabat, men den er fortrolig, og rådet vurderer, at prisen fortsat ikke står mål med effekten.
Usikker målgruppe udfordrer vurderingen
Ifølge professor i lungesygdomme og formand for Dansk Lungemedicinsk Selskab, Ulla Møller Weinreich, har vurderingen været vanskelig, fordi der mangler grundlæggende viden om KOL, og fordi det er svært at afgrænse den patientgruppe, som potentielt kan have gavn af behandlingen.
”Noget af det, der er blevet efterspurgt fra Medicinrådet, er viden, som vi ikke har, og det er en kæmpe hæmsko i den her sammenhæng, at der er så frygtelig meget, vi ikke ved om KOL. Vi kan jo ikke hekse viden op af jorden, som vi har forsømt os på at lave,” sagde Ulla Møller Weinreich tidligere til Sundhedspolitisk Tidsskrifts søstermedie Respiratorisk Tidsskrift.
Efter næsten et års ventetid ser det ud til, at Medicinrådet snart beslutter, om en udvalgt gruppe
Hun pegede på, at KOL-patienters eosinofile tal ofte svinger betydeligt over tid. Hvor patienter med svær astma typisk har stabile og høje eosinofile niveauer, kan KOL-patienter bevæge sig op og ned omkring grænsen for biologisk behandling fra dag til dag.
Hun understregede, at hvis dupilumab på et tidspunkt bliver anbefalet til KOL, bør eosinofile tal følges over længere tid, og patienterne bør indgå i et register, så erfaringerne kan bruges til at opbygge viden om behandlingens effekt i klinisk praksis.
Ingen nordiske anbefalinger
Selv om dupilumab er godkendt i EU til udvalgte patienter med KOL, har ingen af de nordiske lande endnu taget behandlingen i brug som almindelig standard. I Sverige er indikationen godkendt, men der foreligger ingen national anbefaling, og hverken i Norge eller Finland er dupilumab indført som behandling til KOL-patienter.
Medicinrådet åbner mulighed for, at Sanofi kan få sagen genoptaget, hvis virksomheden vender tilbage med enten en lavere pris, nye data eller forslag til alternative aftalemodeller. Det kan blandt andet være effektbaserede aftaler, hvor der kun betales for patienter, som har målbar gavn af behandlingen, eller betingede aftaler med efterfølgende indsamling af data, som kan danne grundlag for en ny vurdering.