Hårdt ramte patienter øjnede håb efter 6 år - Medicinrådet sagde nej igen

Hårdt ramte patienter med den dødsensfarlige sygdom spinal muskelatrofi (SMA) øjnede pludselig håb i december. I en ny behandlingsvejledning åbnede Medicinrådet nemlig op for, at hidtidige anbefalinger kan udvides til patienter, som er ældre end seks år – hvis prisen kunne forhandles. Men på Medicinrådets møde i onsdags blev håbet igen slukket - prisen er stadig for høj, vurderer Medicinrådet. Muskelsvindfonden mener, at udbudsmodellen er håbløst skruet sammen.

Medicinrådet besluttede på grund af de høje priser at fastholde sine anbefalinger af lægemidler mod muskelvindsygdommen spinal muskelatrofi (SMA). De nuværende anbefalinger omfatter kun børn fra nul til seks år.

"Det er meget skuffende. Vi havde forventet mærkbare prisnedsættelser, fordi virksomhederne havde udsigt til at få solgt deres lægemidler til en meget større gruppe patienter – helt op til seks gange så mange patienter," siger formand for Medicinrådet, Steen Werner Hansen.

"Behandlingerne koster mange millioner for hver patient, fordi det er livslange behandlinger, og ved en udvidelse vil patientgruppen og dermed udgifterne for sundhedsvæsnet blive mangedoblet. Læg til det, at dokumentationen for effekten stadig er svag, særligt for de voksne patienter. Derfor er der altså stadig ikke et rimeligt forhold mellem dokumenteret effekt og pris, nu hvor virksomhederne ikke er villige til at sænke prisen, så flere patienter kan komme i behandling," siger Jørgen Schøler Kristensen. Han deler formandskabet med Steen Werner Hansen.

Priserne på medicinen er hemmelig, men Muskelsvindfonden mener, at den formentlig ligger et sted mellem 0,6 mio. og 2 mio. kroner pr. patient pr år. 

Dermed er sagen dog ikke lukket.

På rådsmødet opfordrede Medicinrådet regionernes indkøbsorganisation Amgros til en genforhandling af priser og prismodeller med lægemiddelvirksomhederne. Rådet ønsker, at de nye priser særligt skal afspejle den svage dokumentation for effekten, især hos voksne patienter, og det potentielt meget højere patientantal.

Efter genforhandlingen vil Medicinrådet på ny tage stilling til en eventuel udvidelse af anbefalingerne på området.

Ifølge behandlingsvejledningen fra december 2022 vurderer Medicinrådet, at børn fra seks år og voksne ser ud til at kunne have nogen gavn af lægemidlerne Spinraza (nusinersen) og Evrysdi (risdiplam) mod spinal muskelatrofi (SMA). Vurderingen bygger på SMA-fagudvalgets omfattende gennemgang af nye studier af medicinsk behandling af SMA. Baggrunden for behandlingsvejledningen er, at der de seneste år er kommet tre lægemidler på markedet til behandling af den invaliderende muskelsvindsygdom, nemlig Spinraza (nusinersen), Evrysdi (risdiplam og Zolgensma (onasemnogene abeparvovec). Sidstnævnte er foreløbig kun godkendt til små børn af EMA, og derfor er der ikke tale om en udvidelse af målgruppen for den behandling.

SMA dækker over sværhedsgrader, der spænder fra få ugers overlevelse til progredierende forværring af motoriske funktioner over mange år. Men for 6 år siden, i 2017, kom den første af de nuværende behandlinger, som kunne stoppe den stadige forværring og gøre, at nogle fik tabte funktioner tilbage. 

Muskelsvindfonden: Udbudsmodel håbløst skruet sammen

Henrik Ib Jørgensen, direktør i Muskelsvindfonden. finder det "dybt skuffende og hamrende urimeligt", at flere mennesker med SMA ikke kommer i behandling med det samme.

"Men når det er sagt, er det trods alt et plaster på såret, at udbuddet skal gå om. Meget tyder nemlig på, at udbudsmodellen var så håbløst skruet sammen, at Medicinrådet på mange måder selv bærer et stort ansvar for manglende rabatter," siger han til Muskelsvindfondens hjemmeside.

Han mener, at den valgte udbudsmodel giver medicinalindustrien gode undskyldninger for at fastholde priserne. Årsagen er, at modellen i udbuddet er meget firkantet opdelt i tre aldersgrupper. I alt er der knap 190 patienter med SMA i Danmark, og de bliver inddelt på følgende måde:

• Første gruppe er de børn på 0-5 år, hvortil behandlingerne har været godkendt siden 2018. Den udgør ca. 30 børn.
• Anden gruppe er de 28 børn mellem 6-17 år, der i dag ikke har adgang til behandling.
• Tredje gruppe er 130 voksne patienter over 18 år.

"Som udbudsmodellen var skruet sammen, skulle medicinalvirksomhederne i deres pristilbud garantere den samme pris for alle, der behandles. Det betød altså, at de skulle afgive én pris, hvis Medicinrådet efterfølgende ikke ønskede at udvide antallet af patienter, der kommer i behandling. En anden pris, hvis Medicinrådet ville udvide gruppen med de 28 børn under 18 år og en tredje pris, hvis Medicinrådet ville udvide behandlingsmulighederne til også at omfatte de voksne. Det betyder, at prisen  bliver den samme, uanset om de sælger lægemidler til 59 eller 190 patienter. Derudover skulle de to tabende medicinalvirksomheder nøjes med 20 procent af markedet og garantere den nye pris til alle, der kommer i behandling med deres lægemiddel – herunder de børn, der allerede er i behandling," siger Henrik Ib Jørgensen.

"Hvis Medicinrådet ønsker at skabe mere sundhed for pengene, må de derfor skrue en udbudsmodel sammen, som bidrager til, at flere mennesker kommer i behandling til billigst mulige priser. Et udbud som bygger på, at prisen for alle patienter falder for hver voksen med SMA, der siger ja til behandling og dermed også gør det billigere at behandle børnene. Altså en helt almindelig prismængde-rabat, hvor virksomhederne skal garantere en pris, der er baseret på, hvor mange patienter der behandles med deres præparat og ikke på, hvilke brede aldersgrupper, som sundhedsbureaukraterne i Medicinrådet – der jo er hospitalsledere, før de er læger – beslutter, skal behandles. Modellen svarer til den, mange andre i erhvervslivet praktiserer. Jo flere øl, en festival sælger, jo lavere bliver indkøbsprisen," siger Henrik Ib Jørgensen.

"En sådan model skal både sikre, at samfundsøkonomien ikke løber løbsk, og at staten har et økonomisk incitament til at prøve behandlingen af på så mange som muligt – samt at medicinalindustrien har en interesse i at sælge flest mulige lægemidler uden at være bange for at tabe den omsætning, de med tidligere beslutninger i Medicinrådet allerede er sikret," mener han.