”Når et lægemiddel er meget dyrt, og effekten er usikker, er det vigtigt, at sundhedsvæsenet ikke står alene med regningen. I Medicinrådet mener vi derfor, at vejen frem kan være flere aftaler om risikodeling, hvor prisen afspejler, om lægemidlet virker,” siger Jannick Brennum.
Medicinrådet godkender nye kræftbehandlinger, men siger nej til avanceret engangsterapi
På årets første møde besluttede Medicinrådet, at tre nye lægemidler fremover kan bruges som en del af den almindelige behandling på hospitalerne. Det drejer sig om ibrutinib og acalabrutinib til den sjældne kræftsygdom mantle celle lymfom samt blinatumomab til en bestemt form for akut leukæmi.
Beslutningerne blev truffet på rådsmødet den 21. januar 2026. Her valgte Medicinrådet at anbefale de tre lægemidler som standardbehandling, mens flere andre nye behandlinger ikke blev godkendt. Samtidig blev et lægemiddel til blødersygdom indarbejdet direkte i en eksisterende behandlingsvejledning, og vurderingen af endnu et kræftlægemiddel blev sat på pause, fordi der mangler yderligere data.
Ibrutinib anbefales som første behandling til patienter med mantle celle lymfom, som er en sjælden og ofte aggressiv type lymfekræft, der opstår i immunsystemets B-celler. Acalabrutinib anbefales til voksne patienter med samme sygdom, når kræften er kommet tilbage efter tidligere behandling, eller når behandlingen ikke har haft tilstrækkelig effekt. Blinatumomab anbefales til patienter med en undertype af akut leukæmi, en hurtigt udviklende blodkræft, hvor hurtig og målrettet behandling er afgørende.
Samtidig sagde Medicinrådet nej til flere nye behandlinger. Ifølge rådet skyldes afslagene blandt andet usikkerhed om behandlingernes effekt og meget høje priser i forhold til den dokumenterede gevinst for patienterne. Det gjaldt blandt andet lægemidlet brexucabtagene autoleucel, også kendt som brexu-cel eller Tecartus, som rådet ikke anbefalede til patienter med hverken akut lymfatisk leukæmi eller mantle celle lymfom.
Brexu-cel er en avanceret engangsbehandling, hvor patientens egne immunceller tages ud af kroppen, ændres på et laboratorium og derefter gives tilbage i blodet. Behandlingen hører til en gruppe af nye terapier, der kaldes ATMP, som især udvikles til patienter med alvorlige eller sjældne sygdomme. Behandlingerne kan i nogle tilfælde have et helbredende potentiale, men de er ofte meget dyre, og effekten er ofte forbundet med betydelig usikkerhed, fordi dokumentationen bygger på studier med få patienter, der er fulgt i kort tid.
”Mange af de nye avancerede terapier ser ud til at kunne gøre en stor forskel for patienter, der i flere tilfælde står uden gode behandlingsmuligheder. Vi kan acceptere højere priser, når behandlingerne har stor effekt, især hvis patienterne bliver helbredt. Men for brexu-cel er det desværre ikke dokumenteret til de to patientgrupper, som virksomheden havde ansøgt om,” siger Jannick Brennum, næstforperson for Medicinrådet.
Ifølge Medicinrådet er effekten blandt andet usikker, fordi der ikke findes et studie, hvor brexu-cel er sammenlignet direkte med den behandling, patienterne får i dag.
”Når et lægemiddel er meget dyrt, og effekten er usikker, er det vigtigt, at sundhedsvæsenet ikke står alene med regningen. I Medicinrådet mener vi derfor, at vejen frem kan være flere aftaler om risikodeling, hvor prisen afspejler, om lægemidlet virker,” siger Jannick Brennum.
Ja til middel mod tilbagevendende lymfekræft i lymfeknuderne
Medicinrådet har sagt ja til lægemidlet acalabrutinib (Calquence) til voksne patienter med mantle celle lymfom, hvor sygdommen er vendt tilbage efter tidligere behandling eller ikke længere reagerer på behandling. Mantle celle lymfom er en sjælden form for lymfekræft, som opstår i immunsystemets lymfeknuder og ofte har et aggressivt forløb. Sygdommen rammer typisk personer over 60 år og kan give træthed, vægttab, nattesved, feber og hævede lymfeknuder. Symptomerne kan også afhænge af, hvor i kroppen kræften vokser, og mange oplever, at livskvaliteten bliver presset af både sygdom og behandling. I materialet beskrives det, at patienter med mantle celle lymfom typisk lever fem til seks år med sygdommen, mens prognosen er dårligere ved tilbagefald, hvor patienter typisk lever ét år efter tilbagefald.
Acalabrutinib er en målrettet kræftbehandling, som gives som tabletter på 100 mg to gange dagligt. Behandlingen fortsætter, indtil sygdommen bliver værre, eller bivirkningerne bliver for belastende. Acalabrutinib hører til en gruppe lægemidler, som blokerer et signal i kræftcellerne, som kræften bruger til at overleve og dele sig. Når signalet bremses, får kræftcellerne sværere ved at holde sig i live, og sygdommen kan holdes i ro i en periode.
Medicinrådet lægger vægt på, at acalabrutinib har sammenlignelig effekt og bivirkninger som ibrutinib, som mange patienter får i dag. Med andre ord vurderer rådet, at behandlingen samlet set er lige så god som eksisterende standardbehandling. Der er heller ikke dokumenteret forskel i livskvalitet. Samtidig fremgår det, at acalabrutinib kan være et mere hensigtsmæssigt valg hos nogle patienter, blandt andet personer med hjertesygdom, fordi bivirkningsprofilen kan passe bedre til patientgruppen. Materialet beskriver ikke særlige ulemper ved acalabrutinib sammenlignet med ibrutinib.
Prisen spiller en tydelig rolle i anbefalingen. Et gennemsnitligt behandlingsforløb på tolv måneder har udgifter til lægemidlet på omkring 500.000 kroner, når regnestykket laves ud fra offentlige listepriser. Der er forhandlet en rabat, som er fortrolig efter virksomhedens ønske, og de reelle udgifter er derfor lavere end listeprisen. Medicinrådet vurderer acalabrutinib som ligestillet med ibrutinib og anbefaler regionerne at bruge den behandling, som samlet set giver de laveste omkostninger for langt de fleste patienter.
Datagrundlaget er forbundet med usikkerhed. Ifølge materialet bygger vurderingen på en indirekte sammenligning, fordi der mangler et direkte studie, hvor patienter med mantle celle lymfom er blevet randomiseret til enten acalabrutinib eller ibrutinib. Det betyder, at man sammenholder resultater fra forskellige studier og forsøger at gøre grupperne sammenlignelige med statistiske metoder. Rådet peger på, at sammenligningen dermed bliver mere usikker end ved et direkte studie, og derfor kan det være sværere at sige præcist, om der er små forskelle mellem behandlingerne. På trods af usikkerheden er konklusionen, at acalabrutinib samlet set fremstår som et behandlingsalternativ på niveau med eksisterende standard.
I materialet står det også, at patienterne typisk er 60 til 70 år og ofte tidligere har fået mindst én behandling med kemoterapi og rituximab. Omkring 26 patienter om året i Danmark vurderes at kunne komme i betragtning til behandling med acalabrutinib på indikationen.
Læs artikel
ARTIKLEN KORT:
-
Medicinrådet har sagt ja til nye behandlinger mod mantlecellelymfom, som især
Ja til nyt middel som første behandling mod lymfekræft i lymfeknuderne
Medicinrådet har sagt ja til behandling med lægemidlet ibrutinib i kombination med kemoterapi til voksne patienter med mantle celle lymfom, som endnu ikke har fået behandling, og som er i tilstrækkelig god fysisk form til at kunne gennemgå en stamcelletransplantation. Mantle celle lymfom er en sjælden og alvorlig form for lymfekræft, der opstår i immunsystemets lymfeknuder og oftest rammer personer over 60 år. Sygdommen kan give træthed, vægttab, nattesved, feber og hævede lymfeknuder og forkorter ofte livet, hvis den ikke behandles effektivt.
Behandlingen består af ibrutinib i kombination med kemoterapi i flere forløb, hvorefter patienten fortsætter med ibrutinib alene som vedligeholdelsesbehandling. Målet er både at slå kræften kraftigt ned i begyndelsen og efterfølgende holde sygdommen i ro i længere tid. Ibrutinib er målrettet medicin, der virker ved at blokere signaler i kræftcellerne, som ellers hjælper dem med at overleve og dele sig.
Medicinrådet lægger vægt på, at behandlingen kan forlænge patienternes levetid sammenlignet med den nuværende standardbehandling, som består af kemoterapi efterfulgt af autolog stamcelletransplantation. Ifølge rådets vurdering kan behandlingen give knap tre ekstra leveår i gennemsnit. Samtidig vurderes risikoen for sene følger at være lavere end ved stamcelletransplantation alene, hvilket har betydning for patienternes livskvalitet på længere sigt.
Behandlingen med ibrutinib kan give bivirkninger, herunder infektioner, forhøjet blodtryk og forstyrrelser i hjerterytmen. For nogle patienter kan bivirkningerne være alvorlige, men samlet set vurderer Medicinrådet, at bivirkningerne er mindre belastende end dem, der kan følge med den eksisterende behandling med stamcelletransplantation.
Prisen har haft stor betydning i Medicinrådets vurdering. Et gennemsnitligt behandlingsforløb med ibrutinib strækker sig over knap to år og har ifølge listepriser en samlet udgift på omkring 1,3 millioner kroner pr. patient. Sammenlignet med den nuværende behandling er der tale om en merudgift på godt 1 million kroner pr. patient. Der er forhandlet en rabat, som ikke er offentlig, og de faktiske udgifter er derfor lavere end listeprisen.
Selvom behandlingen er dyrere end den eksisterende, vurderer Medicinrådet, at merprisen er rimelig i forhold til den dokumenterede gevinst i overlevelse og de færre senfølger. På den baggrund anbefales ibrutinib som standardbehandling til patienter med mantle celle lymfom, der er i god almen tilstand og kan komme i betragtning til stamcelletransplantation.
Læs artikel
ARTIKLEN KORT:
-
Medicinrådet har sagt ja til nye behandlinger mod mantlecellelymfom, som især
Ja til middel mod blodkræft i knoglemarven
Medicinrådet har sagt ja til lægemidlet blinatumomab (Blincyto) som en del af den videre behandling af voksne patienter med en bestemt form for akut lymfoblastisk leukæmi. Det er en alvorlig type blodkræft, som opstår i knoglemarven, hvor blodets celler dannes. Sygdommen kan give udtalt træthed, hyppige infektioner og øget risiko for blødninger, fordi knoglemarven ikke længere kan producere raske blodceller i tilstrækkelig grad.
Blinatumomab anbefales til patienter, som netop har fået stillet diagnosen, og hvor kræftcellerne ikke har en bestemt genetisk forandring, det såkaldte Philadelphia-kromosom. Behandlingen gives efter den første intensive kemoterapi i en fase, der kaldes konsolideringsbehandling. Formålet er at slå de sidste kræftceller ned og mindske risikoen for, at sygdommen vender tilbage.
Lægemidlet gives som en kontinuerlig infusion direkte i blodet via en pumpe i op til fire behandlingsforløb. I modsætning til traditionel kemoterapi er blinatumomab en målrettet immunbehandling, som hjælper kroppens eget immunforsvar med at genkende og angribe kræftcellerne. Medicinrådet lægger vægt på, at tillæg af blinatumomab til standardbehandlingen kan forlænge patienternes liv og reducere risikoen for tilbagefald sammenlignet med kemoterapi alene. Ifølge vurderingen kan flere patienter muligvis blive helbredt med behandlingen.
Gevinsten er dog ikke helt uden usikkerhed. Medicinrådet peger på, at det især er uklart, hvor stor fordelen er for yngre voksne patienter mellem 18 og 45 år i dansk klinisk praksis. Det skyldes, at patienterne i det studie, som ligger til grund for vurderingen, fik en anden type kemoterapi end den, der typisk bruges i Danmark i dag. Derfor er det usikkert, om effekten i praksis bliver lige så stor som i studiet.
Blinatumomab kan give bivirkninger, som ikke ses ved kemoterapi alene. Det kan blandt andet dreje sig om påvirkning af nervesystemet og en kraftig immunreaktion, som kaldes cytokinfrigivelsessyndrom. I nogle tilfælde kræver bivirkningerne behandling og tæt overvågning. Samlet set vurderer Medicinrådet, at behandlingen har en mere belastende bivirkningsprofil end den eksisterende behandling.
Prisen har derfor haft stor betydning for Medicinrådets beslutning. Et gennemsnitligt behandlingsforløb med blinatumomab over omkring syv en halv måned koster cirka 1,3 millioner kroner pr. patient baseret på offentlige listepriser. Sammenlignet med den nuværende behandling betyder det en tilsvarende merudgift pr. patient. Medicinrådet anerkender, at behandlingen er markant dyrere end kemoterapi alene, men vurderer, at effekten er rimelig i forhold til omkostningerne, også når usikkerhederne tages med i betragtning.
På den baggrund anbefaler Medicinrådet blinatumomab som mulig standardbehandling til den aktuelle patientgruppe. Omkring 15 voksne patienter om året i Danmark vurderes at kunne komme i betragtning til behandlingen.
Læs artikel
Voksne patienter med en sjælden og livstruende form for blodkræft får nu adgang til en ny og marka
Nej til middel mod lymfekræft i lymfeknuderne
Medicinrådet har sagt nej til at bruge lægemidlet acalabrutinib i kombination med kemoterapien bendamustin og antistoffet rituximab som standardbehandling til voksne patienter med mantle celle lymfom. Beslutningen gælder patienter, som ikke er egnede til stamcelletransplantation.
Mantle celle lymfom er en sjælden og alvorlig form for lymfekræft, som opstår i immunsystemets lymfeknuder og oftest rammer personer over 60 år. Sygdommen kan give træthed, vægttab, nattesved, feber og hævede lymfeknuder og påvirker ofte livskvaliteten markant. Patienter lever typisk fem til seks år med sygdommen, men forløbet kan være mere alvorligt hos nogle.
Den vurderede behandling består af tre lægemidler. Bendamustin er kemoterapi, som dræber kræftceller. Rituximab er et antistof, der hjælper immunforsvaret med at genkende og angribe kræften. Acalabrutinib er målrettet medicin, som blokerer et signal i kræftcellerne, der er vigtigt for deres overlevelse. Tanken bag kombinationen er at holde sygdommen i ro i længere tid.
Ifølge Medicinrådet viser studierne, at tillæg af acalabrutinib kan forlænge den periode, hvor sygdommen ikke bliver værre. Der er til gengæld ikke dokumentation for, at patienterne lever længere, når lægemidlet lægges oven i den nuværende standardbehandling.
Samtidig giver tillæg af endnu et lægemiddel flere bivirkninger. I studierne oplevede stort set alle patienter bivirkninger, og nogle fik alvorlige infektioner og andre komplikationer, som betød, at behandlingen måtte justeres eller stoppes.
Prisen har haft stor betydning for Medicinrådets beslutning. Et gennemsnitligt behandlingsforløb med acalabrutinib i kombination med bendamustin og rituximab koster omkring 2,3 millioner kroner over knap fire år baseret på offentlige listepriser. Det er cirka 1,55 millioner kroner mere pr. patient end den behandling, der bruges i dag. Selv om der er forhandlet en fortrolig rabat, vurderer Medicinrådet, at omkostningerne er for høje i forhold til den dokumenterede effekt.
På den baggrund anbefaler Medicinrådet ikke, at acalabrutinib i kombination med bendamustin og rituximab bruges som standardbehandling til patienter med mantle celle lymfom, som ikke kan få stamcelletransplantation.
Læs artikel
ARTIKLEN KORT:
-
Medicinrådet har sagt ja til nye behandlinger mod mantlecellelymfom, som især
Nej til avanceret engangsbehandling mod sjælden lymfekræft
Medicinrådet har sagt nej til at bruge lægemidlet brexucabtagene autoleucel, også kendt som Tecartus, som behandling til voksne patienter med mantle celle lymfom, hvor sygdommen er vendt tilbage eller ikke længere reagerer på behandling. Beslutningen gælder patienter, som allerede har fået mindst to tidligere behandlinger, herunder en målrettet behandling kaldet en BTK-hæmmer.
Mantle celle lymfom er en sjælden og alvorlig kræftsygdom i lymfesystemet, som typisk rammer personer over 60 år. Sygdommen kan give træthed, vægttab, nattesved, feber og hævede lymfeknuder og påvirker ofte livskvaliteten betydeligt. Når sygdommen kommer igen efter flere behandlinger, er prognosen dårlig, og patienterne lever i gennemsnit omkring 15 måneder.
Brexucabtagene autoleucel er en avanceret form for immunterapi. Behandlingen går ud på, at patientens egne immunceller tages ud af kroppen, ændres på et laboratorium og derefter gives tilbage som en engangsinfusion direkte i blodet. Formålet er at få immunsystemet til bedre at genkende og angribe kræftcellerne. Behandlingen kræver indlæggelse i omkring to uger og tæt overvågning, fordi der kan opstå alvorlige bivirkninger.
Ifølge Medicinrådet tyder et klinisk studie på, at behandlingen kan forlænge patienternes levetid sammenlignet med den behandling, der bruges i dag. Sammenligningen er dog meget usikker, fordi brexucabtagene autoleucel ikke blev testet direkte mod anden behandling, men er vurderet ved at sammenholde resultater fra forskellige studier af forskellige patientgrupper. Der er heller ikke dokumentation for, at behandlingen forbedrer patienternes livskvalitet, og der er ikke vist et helbredende potentiale.
Behandlingen kan give alvorlige bivirkninger, blandt andet fra immunsystemet og nervesystemet. I nogle tilfælde kan bivirkningerne være varige og i sjældne tilfælde livstruende. De mest alvorlige reaktioner ses typisk under indlæggelsen i forbindelse med behandlingen.
Prisen har haft afgørende betydning for Medicinrådets beslutning. Brexucabtagene autoleucel er en engangsbehandling med en listepris på omkring 2,4 millioner kroner pr. patient. Det er cirka 2,3 millioner kroner mere end den behandling, der anvendes i dag. Der er forhandlet en fortrolig rabat, men Medicinrådet vurderer samlet set, at omkostningerne er for høje i forhold til den usikre sundhedsgevinst.
På den baggrund anbefaler Medicinrådet ikke, at brexucabtagene autoleucel bruges til behandling af voksne patienter med mantle celle lymfom, hvor sygdommen er vendt tilbage eller ikke længere reagerer på tidligere behandling. Samtidig opfordrer rådet virksomheden bag lægemidlet til at vende tilbage med en lavere pris eller et bedre datagrundlag.
Læs artikel
ARTIKLEN KORT:
-
Medicinrådet har sagt ja til nye behandlinger mod mantlecellelymfom, som især
Nej til avanceret engangsbehandling mod aggressiv blodkræft
Medicinrådet har sagt nej til at bruge lægemidlet brexucabtagene autoleucel, også kendt som Tecartus, til behandling af voksne patienter på 26 år og derover med en aggressiv form for blodkræft kaldet B-celle akut lymfatisk leukæmi. Beslutningen gælder patienter, hvor sygdommen er vendt tilbage efter behandling, eller hvor den ikke har reageret på den behandling, de har fået.
B-celle akut lymfatisk leukæmi er en alvorlig kræftsygdom i blodet og knoglemarven. Sygdommen kan give mange symptomer, blandt andet feber, vægttab, nattesved, blødningstendens, træthed, smerter og hyppige infektioner. For voksne patienter, hvor sygdommen kommer igen eller ikke længere reagerer på behandling, er prognosen meget dårlig. Patienterne lever i gennemsnit kun omkring seks til syv måneder. Hvis sygdommen bringes under kontrol, kan nogle patienter få en knoglemarvstransplantation, som forbedrer overlevelsen, så omkring 40 procent er i live fem år efter behandlingen.
Brexucabtagene autoleucel er en avanceret form for immunterapi, hvor patientens egne immunceller tages ud af kroppen, ændres på et laboratorium og derefter gives tilbage som en engangsinfusion direkte i blodet. Behandlingen kræver indlæggelse i omkring 14 dage og tæt overvågning, fordi der kan opstå alvorlige bivirkninger.
Ifølge Medicinrådet viser et klinisk studie, at patienterne i gennemsnit lever længere med brexucabtagene autoleucel end med traditionel kemoterapi. I de sundhedsøkonomiske beregninger vurderer rådet, at behandlingen kan forlænge overlevelsen med op til tre til fire år. Datagrundlaget er dog meget usikkert, fordi vurderingen bygger på sammenligninger mellem forskellige studier og forskellige patientgrupper. Samtidig er den kemoterapi, som bruges i Danmark i dag, bedre end den, der indgik i studierne, hvilket kan betyde, at forskellen i praksis er mindre. Der er heller ikke dokumentation for, at behandlingen forbedrer patienternes livskvalitet, og behandlingen vurderes ikke at kunne helbrede sygdommen.
Behandlingen kan give alvorlige bivirkninger. Der er set påvirkning af både immunsystemet og nervesystemet, som i nogle tilfælde kan føre til varige skader og i sjældne tilfælde være livstruende. De mest alvorlige bivirkninger opstår typisk under indlæggelsen i forbindelse med behandlingen.
Prisen har haft stor betydning for Medicinrådets beslutning. Brexucabtagene autoleucel er en engangsbehandling med en listepris på omkring 2,5 millioner kroner. Sammenlignet med den behandling, der bruges i dag, betyder det en merudgift på cirka 2,2 millioner kroner pr. patient. Der er forhandlet en fortrolig rabat, men Medicinrådet vurderer samlet set, at behandlingen er for dyr i forhold til den usikre sundhedsgevinst.
På den baggrund anbefaler Medicinrådet ikke, at brexucabtagene autoleucel bruges som standardbehandling til voksne patienter med B-celle akut lymfatisk leukæmi, hvor sygdommen er vendt tilbage eller ikke længere reagerer på behandling. Samtidig opfordrer rådet virksomheden bag lægemidlet til at vende tilbage med en lavere pris eller en bedre prisaftale.
Læs artikel
Nej til dyr kombinationsbehandling mod knoglemarvskræft
Medicinrådet har sagt nej til at bruge lægemidlet belantamab mafodotin, også kendt som Blenrep, i kombination med bortezomib og dexamethason som standardbehandling til patienter med knoglemarvskræft. Beslutningen gælder voksne patienter, hvor sygdommen er vendt tilbage eller ikke længere reagerer på behandling, og som har fået mindst én tidligere behandling.
Knoglemarvskræft, også kaldet myelomatose, er en alvorlig og livsforkortende kræftsygdom, som opstår i knoglemarven. Sygdommen kan føre til knoglebrud, blodmangel og svækket immunforsvar. Mange patienter oplever træthed, smerter og hyppige infektioner, hvilket påvirker livskvaliteten betydeligt. Sygdommen kan ikke helbredes, men der findes behandlinger, som kan holde den i ro i længere tid. Når sygdommen ikke længere reagerer på behandling, er den forventede restlevetid omkring fem år.
Den vurderede behandling består af tre lægemidler. Belantamab mafodotin er et antistof, som er koblet til et celledræbende stof og er designet til at ramme kræftcellerne mere målrettet. Bortezomib er en type kræftmedicin, der hæmmer kræftcellernes evne til at overleve, mens dexamethason er binyrebarkhormon, som dæmper betændelsesreaktioner og understøtter kræftbehandlingen. Behandlingen gives som gentagne infusioner over flere år, indtil sygdommen forværres, eller bivirkningerne bliver for belastende.
Ifølge Medicinrådet kan behandlingen forlænge den periode, hvor sygdommen holdes i ro, og også give længere overlevelse sammenlignet med en af de nuværende standardbehandlinger. I de sundhedsøkonomiske beregninger vurderer rådet, at behandlingen kan forlænge livet med omkring to og et halvt til tre år. Vurderingen er dog usikker, fordi de patienter, der indgik i studierne, adskiller sig væsentligt fra de patienter, som behandles i Danmark i dag. Mange danske patienter er i dårligere almentilstand og forventes at kunne modtage behandling i kortere tid. Samtidig afspejler beregningerne ikke alle de mest effektive behandlingsmuligheder, som allerede anvendes i praksis.
Behandlingen giver desuden hyppige bivirkninger fra øjnene. Flere patienter får synsproblemer, som kan kræve pauser i behandlingen, dosisjusteringer eller tæt kontrol hos øjenlæge.
Prisen har haft stor betydning for Medicinrådets beslutning. Et gennemsnitligt behandlingsforløb med belantamab mafodotin i kombination med bortezomib og dexamethason koster omkring 5,5 millioner kroner over godt tre år baseret på offentlige listepriser. Det er omkring 4,5 til 4,9 millioner kroner mere pr. patient end de behandlinger, der bruges i dag. Der er forhandlet en fortrolig rabat, men Medicinrådet vurderer samlet set, at omkostningerne er for høje i forhold til den usikre effekt.
På den baggrund anbefaler Medicinrådet ikke, at belantamab mafodotin i kombination med bortezomib og dexamethason bruges som standardbehandling til patienter med knoglemarvskræft, hvor sygdommen er vendt tilbage eller ikke længere reagerer på behandling. Rådet peger samtidig på, at behandlingen kun kan være relevant for en mindre gruppe patienter, som ikke kan få den mest effektive nuværende behandling, men at dokumentationen ikke er stærk nok til at forsvare prisen.
Medicinrådet har vurderet to lægemidler i skriftlig proces i januar:
Ja til ny vedligeholdelsesbehandling mod aggressiv lungekræft
Medicinrådet har sagt ja til at bruge lægemidlet durvalumab, også kendt som Imfinzi, som vedligeholdelsesbehandling til voksne med småcellet lungekræft i et begrænset sygdomsstadie. Anbefalingen gælder patienter, hvor sygdommen ikke er blevet værre efter afsluttet kombineret kemoterapi og strålebehandling, og som er i relativt god almentilstand.
Småcellet lungekræft er en aggressiv form for lungekræft, som ofte giver symptomer som åndenød, hoste og vægttab. Sygdommen udvikler sig hurtigt og har stor betydning for patienternes livskvalitet. Selv når sygdommen opdages på et tidligt stadie og behandles intensivt, er prognosen dårlig. Patienterne lever i gennemsnit omkring 15 måneder, og kun omkring 15 procent er i live fem år efter diagnosen.
Durvalumab er en form for immunterapi, der hjælper kroppens eget immunsystem med at genkende og angribe kræftceller. Behandlingen gives som infusion i blodet én gang hver fjerde uge og kan fortsætte i op til to år, så længe sygdommen ikke forværres, og bivirkningerne er acceptable. Behandlingen gives efter afsluttet kemoterapi og strålebehandling og har karakter af vedligeholdelse, hvor formålet er at holde sygdommen i ro længst muligt.
Ifølge Medicinrådet viser kliniske studier, at durvalumab kan forlænge både den samlede overlevelse og den tid, hvor sygdommen ikke bliver værre, sammenlignet med ingen aktiv behandling efter kemoradioterapi. Samtidig ser patienternes livskvalitet under behandlingen ud til at være på niveau med patienter, der ikke får yderligere behandling. Rådet vurderer, at der ikke er væsentlig usikkerhed om effekten sammenlignet med den nuværende praksis.
Behandlingen kan give bivirkninger. Nogle patienter oplever betændelse i lungerne, og der kan også opstå immunrelaterede bivirkninger, som i enkelte tilfælde kan være langvarige og betyde, at behandlingen må stoppes. Medicinrådet vurderer dog, at bivirkningerne er acceptable set i forhold til den dokumenterede effekt.
Prisen har indgået i vurderingen. Et års behandling med durvalumab har en listepris på omkring 660.000 kroner. Der er forhandlet en fortrolig rabat, så de reelle omkostninger er lavere. Medicinrådet har ikke beregnet de samlede omkostninger for et fuldt behandlingsforløb, men lægger vægt på, at durvalumab tilhører en gruppe af beslægtede immunterapier, som generelt kan anbefales, når de samlet set giver bedre resultater end den eksisterende behandling.
På den baggrund anbefaler Medicinrådet durvalumab som ny standard vedligeholdelsesbehandling til voksne patienter med småcellet lungekræft i begrænset sygdomsstadie, hvor sygdommen ikke er blevet værre efter afsluttet kemoterapi og strålebehandling.
Nej til tillæg af immunterapi ved operabel blærekræft
Medicinrådet har sagt nej til at bruge immunterapien durvalumab i kombination med kemoterapien gemcitabin og cisplatin til behandling af voksne med muskelinvasiv blærekræft, der kan opereres. Beslutningen gælder både behandling før operation og efterfølgende vedligeholdelsesbehandling efter fjernelse af blæren.
Muskelinvasiv blærekræft er en alvorlig og livsforkortende kræftsygdom, hvor kræften har vokset sig ind i blærens muskelvæg. Sygdommen kan give smerter, træthed og øget risiko for infektioner og har stor betydning for patienternes livskvalitet. For patienter, der kan opereres, er omkring halvdelen i live fem år efter operationen, men forløbet er ofte præget af betydelige senfølger.
Den vurderede behandling består af flere trin. Før operationen får patienterne kemoterapi med gemcitabin og cisplatin sammen med durvalumab. Efter operationen, hvor blæren fjernes, fortsætter behandlingen med durvalumab alene i op til et år. Formålet er at mindske risikoen for, at kræften vender tilbage.
Ifølge Medicinrådet viser et klinisk studie, at tillæg af durvalumab kan forlænge tiden, før sygdommen udvikler sig, og også kan have betydning for overlevelsen. Studiet kan dog ikke afgøre, om effekten skyldes behandlingen før operationen, behandlingen efter operationen eller kombinationen af de to. Samtidig adskiller både patienterne i studiet og den behandling, der sammenlignes med, sig fra den måde, patienter behandles på i Danmark. Derfor er det usikkert, om resultaterne kan overføres til dansk klinisk praksis, og hvilke patienter der reelt vil have gavn af behandlingen.
Behandlingen med durvalumab giver desuden flere alvorlige bivirkninger. Der ses blandt andet immunrelaterede bivirkninger, hvor kroppens eget immunsystem angriber raske organer. Disse bivirkninger kan være langvarige og i sjældne tilfælde livstruende og kan føre til, at behandlingen må stoppes.
Prisen har også indgået i vurderingen. Et års behandling med tillæg af durvalumab har en listepris på omkring 610.000 kroner. Der er forhandlet en fortrolig rabat, så de faktiske omkostninger er lavere. Medicinrådet har ikke beregnet de samlede omkostninger for hele behandlingsforløbet, men vurderer samlet set, at den usikre effekt ikke står mål med risikoen for bivirkninger og de ekstra omkostninger.
På den baggrund anbefaler Medicinrådet ikke durvalumab i kombination med gemcitabin og cisplatin som ny standardbehandling til patienter med operabel muskelinvasiv blærekræft. Rådet peger på, at det er uklart, om og for hvem behandlingen giver en reel sundhedsgevinst i dansk praksis.
Rådet har desuden godkendt en protokol for opdatering af behandlingsvejledning vedr. knoglemarvskræft i skriftlig proces. Protokollen bliver offentliggjort her: Knoglemarvskræft (myelomatose)