Medicinrådet afviser ny firestofbehandling til patienter med myelomatose. Modelfoto
Stor skuffelse: Unge med knoglemarvskræft får ikke den bedste behandling
Medicinrådet vil ikke anbefale en ny firestofbehandling til patienter med myelomatose, en kræftsygdom i knoglemarven. Behandlingen består af daratumumab, bortezomib, lenalidomid og dexamethason (samlet kaldet Dara-VRd), som angriber kræftcellerne på forskellige måder. Den var tiltænkt patienter, der er raske og robuste nok til at kunne gennemføre et intensivt behandlingsforløb med højdosis kemoterapi efterfulgt af en stamcelletransplantation, hvor patientens egne stamceller gives tilbage for at genopbygge knoglemarven.
Rådet begrunder sin vurdering med, at der endnu ikke er dokumentation for, at behandlingen forlænger livet samlet set, selv om den holder sygdommen væk i længere tid. Det har skabt stor utilfredshed blandt de læger, der behandler sygdommen.
Ida Bruun Kristensen, overlæge og forperson for Dansk Myelomatose Studiegruppe (DMSG), siger:
"Vi er meget skuffede over, at Medicinrådet har valgt ikke at anbefale dara-VRd i første linje. Al erfaring fra behandlingen af myelomatose viser, at vi skal bruge den bedste behandling først – for det er her, der er mest at vinde for patienterne. Med dara-VRd ville vi have haft en virkelig god behandling i første linje til de unge patienter, som skal leve mange år med deres myelomatose. Men den får vi ikke lov at give dem – det synes vi, er rigtig trist."
Dara-VRd har i de store studier vist, at behandlingen kan udskyde sygdommens tilbagevenden markant. Alligevel vil Medicinrådet ikke anbefale den, fordi rådet mener, at der endnu ikke er dokumentation for, at patienterne lever længere. Man kan altså se, at sygdommen holdes nede i længere tid, men man mangler stadig at se, om livet også forlænges.
Ida Bruun Kristensen mener, at rådet fokuserer for snævert på et mål, der tager mange år at måle.
"De tidlige fremskrevne resultater for progressionsfri overlevelse fra registreringsstudiet PERSEUS er 17 år. Hvordan skal vi kunne vente på at få overlevelsesdata? Er tiden ikke ved at være inde til et nyt endemål, når vi taler behandlinger til de yngre, transplantationsegnede patienter?" siger hun.
Progressionsfri overlevelse betyder den tid, hvor sygdommen ikke udvikler sig. Det kan tage årtier at kunne måle, om den samlede overlevelse også forbedres, og det er denne langsommelighed, hun mener, rådet overser.
"Med dara-VRd ville vi have haft en virkelig god behandling i første linje til de unge patienter, som skal leve mange år med deres myelomatose. Men den får vi ikke lov at give dem – det synes vi, er rigtig trist," siger Ida Bruun Kristensen.
Bekymring for at Danmark hægtes af udviklingen
Behandlingen har været godkendt i USA og Europa siden 2024, og danske hospitaler har deltaget i afprøvningen. Ifølge Ida Bruun Kristensen kunne Danmark tage behandlingen i brug uden problemer.
"Dara-VRd er en behandling, vi kunne tage i brug fra den ene dag til den anden. Vi bruger daratumumab ude på afdelingerne, og vi bruger VRd. Så det ville have været det nemmeste i verden at indføre behandlingen."
Hun frygter, at beslutningen betyder, at danske patienter ikke længere får samme muligheder som i andre lande.
"Dara-VRd er anbefalet mange andre steder, hvilket betyder, at den førstelinjebehandling, vi giver i Danmark til de transplantationsegnede patienter, efterhånden ikke er tidssvarende. Det er også bekymrende at tænke på, hvilke konsekvenser det kan få for os i et forskningsperspektiv. Vil man fra firmaernes side gå uden om os som forsøgsland, når der designes nye studier? Det kunne man godt frygte," siger hun.
Økonomien fylder tungt i vurderingen
I dag får patientgruppen standardbehandlingen VRd både før og efter stamcelletransplantationen, efterfulgt af lenalidomid alene som vedligeholdelse. Denne behandling giver en treårsoverlevelse på 86 procent, hvilket betyder, at 86 ud af 100 patienter er i live tre år efter, de er startet i behandling.
I PERSEUS-studiet er denne standard sammenlignet med dara-VRd. En sundhedsøkonomisk analyse baseret på danske data og studiets resultater viser, at patienter i gennemsnit vinder et ekstra leveår med firestofbehandlingen. Medicinrådet vurderer samtidig, at behandlingen vil koste omkring 1,3 millioner kroner mere per patient. Rådet skriver: "Samtidig er der væsentlig usikkerhed om omkostningerne til efterfølgende behandlinger, og derfor også meromkostningerne forbundet med tillæg af daratumumab."
Ifølge Ida Bruun Kristensen tyder meget på, at økonomien vejer tungere end effekten.
"Jeg må indrømme, at jeg har svært ved at forstå argumentationen. Medicinrådet har den senere tid åbnet op for nye og langt dyrere behandlinger med en mere usikker langtidseffekt, så hvorfor nu give afslag til en åbenlyst effektiv førstelinjebehandling? Det må vel så være økonomien, der har været tungen på vægtskålen. Men igen: Med en mulig median progressionsfri overlevelse på 17 år, ville nogle af de patienter, der blev sat i gang med Dara-VRd aldrig få brug for yderligere behandling," siger hun og tilføjer:
"Når jeg læser anbefalingen får jeg en fornemmelse af, at Medicinrådet har vurderet, at det er en fordel at gemme daratumumab som behandlingsmulighed ved tilbagefald. Men det argument køber jeg ikke. De gode stoffer skal bruges så tidligt som muligt – for det er dér, vi kan sikre de længste remissionsfrie overlevelser."
Remissionsfri overlevelse betyder den periode, hvor sygdommen er helt i ro, og patienten har det godt.
Hvad viste PERSEUS-studiet?
PERSEUS omfattede 709 patienter mellem 18 og 70 år med nyopdaget myelomatose. De var alle vurderet stærke nok til at kunne gennemføre højdosis kemoterapi og stamcelletransplantation. Halvdelen fik standardbehandlingen VRd, og halvdelen fik VRd med daratumumab tilføjet i alle faser.
Studiet målte først og fremmest, hvor længe der gik, før sygdommen udviklede sig igen. Efter knap fire års opfølgning viste dara-VRd en 58 procent lavere risiko for tilbagefald eller død sammenlignet med standardbehandlingen. Flere patienter opnåede dyb og stabil sygdomskontrol, hvor lægerne ikke længere kunne måle kræftceller i kroppen, og den samlede sikkerhed ved behandlingen var den samme som ved de enkelte lægemidler.
Artiklen er en omskrevet version af artiklen Stor skuffelse hos myelomatose-lægerne: Medicinrådets afviser Dara-VRd i første linje på Hæmatologisk Tidsskrift
Relateret artikel
Medicinrådet tog den 19. november 2025 stilling til flere nye behandlinger og ender med både ja og